Uno studio osservazionale multicentrico per valutare la sclerosi multipla pediatrica in Brasile (EMOCEMP)

La sclerosi multipla (SM) pediatrica è una malattia infiammatoria cronica definita da molteplici episodi di demielinizzazione del sistema nervoso centrale (SNC) separati dal tempo e dallo spazio come specificato negli adulti non spiegati dall'encefalomielite acuta disseminata (ADEM). Diversi studi hanno indicato che almeno il 5% dei pazienti affetti da SM appartiene alla popolazione pediatrica, ma nessuno studio prospettico è stato condotto in Brasile. Ci sono caratteristiche particolari della SM pediatrica che differiscono dalla popolazione adulta e sono state oggetto di interesse negli ultimi anni. Tuttavia, disponiamo ancora di dati di evidenza elevata, in particolare per quanto riguarda il trattamento, di questa fascia di età.

Questo è uno studio multicentrico osservazionale non interventistico in pazienti pediatrici con SM in cui i soggetti partecipanti saranno caratterizzati dalle loro caratteristiche cliniche, MRI e immunologiche. In questo studio osservazionale, selezioneremo 8 centri SM in Brasile per reclutare almeno 100 pazienti pediatrici attualmente seguiti in ciascun centro con disturbi infiammatori idiopatici del SNC per un periodo di studio di 2 anni. Raccoglieremo dati clinici e MRI retrospettivi e prospettici per determinare la percentuale di pazienti che soddisfano i criteri dell'International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) per la SM,7 in particolare su quelli di età inferiore a 10 anni in cui l'uso dei criteri McDonald 2010 non è raccomandato di routine . Dopo l'inclusione nello studio, i soggetti saranno seguiti per almeno 2 anni.

Tutti i soggetti arruolati in questo studio riceveranno il siero raccolto per testare gli autoanticorpi inclusi anti-AQP4 e anti-MOG utilizzando saggi cellulari con cellule trasfettate.8 I pazienti pediatrici con test positivi per questi autoanticorpi saranno analizzati separatamente.

Sottostudio esplorativo sulla risonanza magnetica In 10 pazienti reclutati presso l'ospedale São Lucas PUCRS, eseguiremo un sottostudio esplorativo con risonanza magnetica avanzata utilizzando il protocollo di diffusione q-space su una risonanza magnetica a 3 Tesla (GE Signa HDx 3.0T, General Electric, Milwaukee, WI, USA) e una bobina cranica a 8 canali per visualizzare le lesioni cerebrali rimielinizzanti della SM. I dati di diffusione leptocurtica normalizzata (NLD) saranno acquisiti utilizzando l'imaging echo planare pesato in diffusione. Tutte le scansioni MRI di questo studio esplorativo saranno eseguite presso il Brain Institute di Rio Grande do Sul (BraIns). Solo i pazienti con precedenti lesioni demielinizzanti cerebrali saranno inclusi in questo sottostudio esplorativo.