Un estudio observacional multicéntrico para evaluar la esclerosis múltiple pediátrica en Brasil (EMOCEMP)

La esclerosis múltiple (EM) pediátrica es una enfermedad inflamatoria crónica definida por múltiples episodios de desmielinización del sistema nervioso central (SNC) separados por tiempo y espacio como se especifica en adultos no explicados por encefalomielitis diseminada aguda (ADEM). Varios estudios han indicado que al menos el 5% de los pacientes con EM pertenecen a la población pediátrica, pero no se realizó ningún estudio prospectivo en Brasil. Hay características particulares de la EM pediátrica que la diferencian de la población adulta y han sido foco de interés en los últimos años. Sin embargo, aún carecemos de datos de alta evidencia, especialmente en lo que respecta al tratamiento, de este grupo de edad.

Este es un estudio multicéntrico observacional no intervencionista en pacientes pediátricos con EM en el que los sujetos participantes se caracterizarán por sus características clínicas, de resonancia magnética e inmunológicas. En este estudio observacional, seleccionaremos 8 centros de EM en Brasil para reclutar al menos 100 pacientes pediátricos actualmente seguidos en cada centro con trastornos inflamatorios del SNC idiopáticos durante un período de estudio de 2 años. Recopilaremos datos clínicos y de IRM retrospectivos y prospectivos para determinar la proporción de pacientes que cumplen los criterios del Grupo Internacional de Estudio de Esclerosis Múltiple Pediátrica (IPMSSG) para la EM,7 especialmente en aquellos menores de 10 años en los que no se recomienda el uso rutinario de los criterios de McDonald 2010 . Después de la inclusión en el estudio, los sujetos serán seguidos durante al menos 2 años.

A todos los sujetos inscritos en este estudio se les recolectará suero para analizar autoanticuerpos, incluidos anti-AQP4 y anti-MOG, mediante ensayos basados ​​en células con células transfectadas.8 Los pacientes pediátricos con pruebas positivas para estos autoanticuerpos se analizarán por separado.

Subestudio de resonancia magnética exploratoria En 10 pacientes reclutados en el Hospital São Lucas PUCRS, realizaremos un subestudio exploratorio con resonancia magnética avanzada utilizando el protocolo de difusión q-space en una resonancia magnética de 3 Tesla (GE Signa HDx 3.0T, General Electric, Milwaukee, WI, EE. UU.) y una bobina de cabeza de 8 canales para visualizar lesiones cerebrales de EM remielinizantes. Los datos de difusión leptocúrtica normalizada (NLD, por sus siglas en inglés) se adquirirán utilizando imágenes ecoplanares ponderadas por difusión. Todas las resonancias magnéticas de este estudio exploratorio se realizarán en el Instituto del Cerebro de Rio Grande do Sul (BraIns). Solo los pacientes con lesiones desmielinizantes cerebrales previas se incluirán en este subestudio exploratorio.