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Une étude observationnelle multicentrique pour évaluer la sclérose en plaques pédiatrique au Brésil (EMOCEMP)

La sclérose en plaques (SEP) pédiatrique est une maladie inflammatoire chronique définie par de multiples épisodes de démyélinisation du système nerveux central (SNC) séparés par le temps et l'espace comme spécifié chez les adultes non expliqués par une encéphalomyélite aiguë disséminée (ADEM). Plusieurs études ont indiqué qu'au moins 5 % des patients atteints de SEP font partie de la population pédiatrique, mais aucune étude prospective n'a été réalisée au Brésil. Certaines caractéristiques particulières de la SEP pédiatrique diffèrent de celles de la population adulte et ont fait l'objet d'un intérêt particulier ces dernières années. Cependant, nous manquons encore de données probantes, en particulier concernant le traitement, de ce groupe d'âge.

Il s'agit d'une étude multicentrique observationnelle non interventionnelle chez des patients pédiatriques atteints de SEP dans laquelle les sujets participants seront caractérisés par leurs caractéristiques cliniques, IRM et immunologiques. Dans cette étude observationnelle, nous sélectionnerons 8 centres de SEP au Brésil pour recruter au moins 100 patients pédiatriques actuellement suivis dans chaque centre avec des troubles inflammatoires idiopathiques du SNC sur une période d'étude de 2 ans. Nous collecterons des données cliniques et IRM rétrospectives et prospectives pour déterminer la proportion de patients qui remplissent les critères de l'International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) pour la SEP,7 en particulier chez les moins de 10 ans pour lesquels l'utilisation des critères de McDonald 2010 n'est pas recommandée en routine. . Après l'inclusion dans l'étude, les sujets seront suivis pendant au moins 2 ans.

Tous les sujets inscrits à cette étude auront du sérum prélevé pour tester les auto-anticorps, y compris les anti-AQP4 et les anti-MOG, à l'aide de tests cellulaires avec des cellules transfectées.8 Les patients pédiatriques avec des tests positifs pour ces auto-anticorps seront analysés séparément.

Sous-étude exploratoire IRM Chez 10 patients recrutés à l'hôpital São Lucas PUCRS, nous réaliserons une sous-étude exploratoire avec IRM avancée en utilisant le protocole de diffusion q-space sur un IRM 3 Tesla (GE Signa HDx 3.0T, General Electric, Milwaukee, WI, USA) et une bobine de tête à 8 canaux pour visualiser les lésions cérébrales remyélinisantes de la SEP. Les données de diffusion leptokurtique normalisée (NLD) seront acquises à l'aide de l'imagerie écho planaire pondérée en diffusion. Tous les examens IRM de cette étude exploratoire seront effectués à l'Institut du cerveau du Rio Grande do Sul (BraIns). Seuls les patients ayant des antécédents de lésions cérébrales démyélinisantes seront inclus dans cette sous-étude exploratoire.

Aperçu de l'étude

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

    • MG
      • Uberlandia, MG, Brésil, 38405320
        • Universidade Federal de Uberlândia
    • PE
      • Recife, PE, Brésil, 50110900
        • Hospital da Restauração de Recife
    • PR
      • Curitiba, PR, Brésil, 81210310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brésil, 22290255
        • Universidade Federal do Estado do Rio de Janeiro
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brésil, 90020090
        • Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, RS, Brésil, 9061000
        • Pontifical Catholic University of Rio Grande do Sul
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brésil, 65470000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto / Universidade de São Paulo
      • Sao Paulo, SP, Brésil, 05403010
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Dans cette étude observationnelle, nous sélectionnerons 8 centres de SEP au Brésil pour recruter au moins 100 patients pédiatriques actuellement suivis dans chaque centre avec des troubles inflammatoires idiopathiques du SNC sur une période d'étude de 2 ans.

Nous collecterons des données cliniques et IRM rétrospectives et prospectives pour déterminer la proportion de patients qui remplissent les critères de l'International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) pour la SEP, en particulier chez les moins de 10 ans où l'utilisation des critères de McDonald 2010 n'est pas recommandée en routine. Après l'inclusion dans l'étude, les sujets seront suivis pendant au moins 2 ans.

La description

Critère d'intégration:

  1. Les parents / patients ont une compréhension, une capacité et une volonté de se conformer pleinement aux procédures d'étude
  2. Les parents / patients ont la capacité de fournir un consentement éclairé volontaire écrit, signé et daté pour participer à l'étude
  3. Être âgé de 6 mois à 18 ans au moment du dépistage
  4. Avoir des preuves cliniques d'au moins 1 crise évocatrice d'un trouble inflammatoire idiopathique du SNC
  5. Avoir au moins une IRM cérébrale avec des images disponibles (pour examen)

    • Pour l'étude IRM exploratoire, les parents/patients doivent accepter de réaliser 2 examens IRM (au départ et à la fin de l'étude). Compte tenu de l'âge des sujets de l'étude, une sédation peut être nécessaire lors de l'acquisition de l'IRM.

Critère d'exclusion:

  1. Preuve actuelle ou antécédents connus d'infection cliniquement significative, y compris :

    - Maladie infectieuse active chronique ou en cours nécessitant un traitement systémique à long terme telle que l'hépatite B ou C active, le VIH ou la tuberculose

  2. Malignité actuelle ou antécédents de malignité au cours des 5 dernières années
  3. Condition médicale concomitante importante et non contrôlée qui pourrait affecter la sécurité du sujet ou nuire à la participation du sujet à l'étude.
  4. Participation actuelle à tout essai interventionnel.
  5. Enceinte ou allaitante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de conversion en MS
Délai: 2 années
Évaluer la proportion de patients (âgés de moins et de plus de 10 ans) atteints de troubles inflammatoires idiopathiques du SNC se convertissant à la SEP pédiatrique dans les centres de référence brésiliens pour la SEP.
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractéristiques cliniques
Délai: 2 années
• Pour comparer les caractéristiques cliniques et IRM entre les patients pédiatriques atteints de SEP avec un début de maladie < 10 et > 10 ans
2 années
épidémiologie
Délai: 2 années
• Analyser l'influence de la latitude, de l'origine ethnique et des infections virales passées sur le développement de la SEP pédiatrique
2 années
autoanticorps
Délai: 2 années
• Déterminer la proportion de patients atteints de SEP pédiatrique et d'autres troubles inflammatoires démyélinisants du SNC avec des auto-anticorps (anti-AQP4 et anti-MOG)
2 années
traitements
Délai: 2 années
• Identifier les traitements modificateurs de la maladie utilisés dans les cas pédiatriques de SEP par le médecin traitant et la survenue d'événements indésirables
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Douglas K Sato, Pontifical Catholic University of Rio Grande do Sul

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2017

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mars 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2017

Première publication (Réel)

22 mars 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

8 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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