Een multicenter observatieonderzoek om pediatrische multiple sclerose in Brazilië te evalueren (EMOCEMP)

Multiple sclerose (MS) bij kinderen is een chronische ontstekingsziekte die wordt gedefinieerd door meerdere episoden van demyelinisatie van het centrale zenuwstelsel (CZS), gescheiden door tijd en ruimte, zoals gespecificeerd bij volwassenen en niet wordt verklaard door acute gedissemineerde encefalomyelitis (ADEM). Verschillende onderzoeken hebben aangetoond dat ten minste 5% van de MS-patiënten tot de pediatrische populatie behoort, maar er is geen prospectief onderzoek uitgevoerd in Brazilië. Er zijn specifieke kenmerken van pediatrische MS die verschillen van de volwassen bevolking en die de laatste jaren in de belangstelling staan. Het ontbreekt ons echter nog steeds aan gegevens met een hoog bewijs, vooral met betrekking tot de behandeling, van deze leeftijdsgroep.

Dit is een observationele, niet-interventionele, multicentrische studie bij pediatrische MS-patiënten, waarbij de deelnemende proefpersonen worden gekarakteriseerd op basis van hun klinische, MRI- en immunologische kenmerken. In deze observationele studie zullen we 8 MS-centra in Brazilië selecteren om ten minste 100 pediatrische patiënten te werven die momenteel worden gevolgd in elk centrum met idiopathische inflammatoire CZS-aandoeningen gedurende een studieperiode van 2 jaar. We zullen retrospectieve en prospectieve klinische en MRI-gegevens verzamelen om te bepalen welk deel van de patiënten voldoet aan de criteria van de International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) voor MS,7 vooral bij patiënten jonger dan 10 jaar waarbij het gebruik van McDonald 2010-criteria routinematig niet wordt aanbevolen . Na opname in het onderzoek worden proefpersonen minimaal 2 jaar gevolgd.

Bij alle proefpersonen die aan dit onderzoek deelnemen, wordt serum afgenomen om auto-antilichamen, waaronder anti-AQP4 en anti-MOG, te testen met behulp van op cellen gebaseerde assays met getransfecteerde cellen.8 Pediatrische patiënten met een positieve test op deze auto-antilichamen zullen afzonderlijk worden geanalyseerd.

Verkennende MRI-substudie Bij 10 patiënten die zijn aangeworven in Hospital São Lucas PUCRS, zullen we een verkennende substudie uitvoeren met geavanceerde MRI met behulp van het q-space diffusieprotocol op een 3-Tesla MRI (GE Signa HDx 3.0T, General Electric, Milwaukee, WI, VS) en een 8-kanaals hoofdspoel om remyeliniserende MS-laesies in de hersenen te visualiseren. Genormaliseerde leptokurtische diffusie (NLD)-gegevens zullen worden verkregen met behulp van diffusie-gewogen echo-planaire beeldvorming. Alle MRI-scans uit deze verkennende studie worden uitgevoerd bij het Brain Institute van Rio Grande do Sul (BraIns). Alleen patiënten met eerdere demyeliniserende laesies van de hersenen zullen worden opgenomen in deze verkennende deelstudie.