En multicenter observationsundersøgelse til evaluering af pædiatrisk multipel sklerose i Brasilien (EMOCEMP)

Pædiatrisk multipel sklerose (MS) er en kronisk inflammatorisk sygdom defineret af flere episoder med demyelinisering af centralnervesystemet (CNS) adskilt af tid og rum som specificeret hos voksne, der ikke forklares af akut dissemineret encephalomyelitis (ADEM). Adskillige undersøgelser har vist, at mindst 5 % af MS-patienterne er i den pædiatriske population, men der blev ikke udført nogen prospektiv undersøgelse i Brasilien. Der er særlige karakteristika ved pædiatrisk MS, som adskiller sig fra den voksne befolkning og har været i fokus i de sidste år. Vi mangler dog stadig høje evidensdata, specielt vedrørende behandling, af denne aldersgruppe.

Dette er et observationelt ikke-interventionelt multicenterstudie i pædiatriske MS-patienter, hvor de deltagende forsøgspersoner vil blive karakteriseret ved deres kliniske, MRI og immunologiske egenskaber. I dette observationsstudie vil vi udvælge 8 MS-centre i Brasilien til at rekruttere mindst 100 pædiatriske patienter, som i øjeblikket følges på hvert center med idiopatiske inflammatoriske CNS-lidelser over en 2-årig undersøgelsesperiode. Vi vil indsamle retrospektive og prospektive kliniske og MR-data for at bestemme andelen af ​​patienter, der opfylder kriterierne for International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) for MS,7 især for dem under 10 år, hvor brugen af ​​McDonald 2010-kriterierne ikke anbefales rutinemæssigt . Efter optagelsen i undersøgelsen vil forsøgspersoner blive fulgt i mindst 2 år.

Alle forsøgspersoner, der er inkluderet i denne undersøgelse, vil have serum indsamlet for at teste autoantistoffer, herunder anti-AQP4 og anti-MOG ved hjælp af cellebaserede assays med transficerede celler. Pædiatriske patienter med positiv test for disse autoantistoffer vil blive analyseret separat.

Eksplorativ MR-underundersøgelse I 10 patienter rekrutteret på Hospital São Lucas PUCRS, vil vi udføre en eksplorativ underundersøgelse med avanceret MR ved hjælp af q-space diffusionsprotokol på en 3-Tesla MR (GE Signa HDx 3.0T, General Electric, Milwaukee, WI, USA) og en 8-kanals hovedspole for at visualisere remyeliniserende hjerne MS læsioner. Normaliseret leptokurtic diffusion (NLD) data vil blive erhvervet ved hjælp af diffusionsvægtet ekko planar billeddannelse. Alle MR-scanninger fra denne eksplorative undersøgelse vil blive udført på Brain Institute of Rio Grande do Sul (BraIns). Kun patienter med tidligere hjernedemyeliniserende læsioner vil blive inkluderet i dette eksplorative delstudie.