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Um estudo observacional multicêntrico para avaliar a esclerose múltipla pediátrica no Brasil (EMOCEMP)

5 de janeiro de 2024 atualizado por: Pontificia Universidade Católica do Rio Grande do Sul

A esclerose múltipla (EM) pediátrica é uma doença inflamatória crônica definida por múltiplos episódios de desmielinização do sistema nervoso central (SNC) separados por tempo e espaço, conforme especificado em adultos, não explicada por encefalomielite disseminada aguda (ADEM). Vários estudos indicam que pelo menos 5% dos pacientes com EM estão na população pediátrica, mas nenhum estudo prospectivo foi realizado no Brasil. Existem características particulares da EM Pediátrica que diferem da população adulta e têm sido foco de interesse nos últimos anos. No entanto, ainda carecemos de dados de alta evidência, especialmente no que diz respeito ao tratamento, nessa faixa etária.

Este é um estudo multicêntrico observacional não intervencional em pacientes pediátricos com EM, no qual os indivíduos participantes serão caracterizados por suas características clínicas, de ressonância magnética e imunológicas. Neste estudo observacional, selecionaremos 8 centros de EM no Brasil para recrutar pelo menos 100 pacientes pediátricos atualmente acompanhados em cada centro com distúrbios inflamatórios idiopáticos do SNC durante um período de estudo de 2 anos. Coletaremos dados clínicos e de ressonância magnética retrospectivos e prospectivos para determinar a proporção de pacientes que atendem aos critérios do International Pediatric Sclerosis Multiple Study Group (IPMSSG) para EM,7 especialmente naqueles com menos de 10 anos em que o uso dos critérios de McDonald 2010 não é recomendado rotineiramente . Após a inclusão no estudo, os indivíduos serão acompanhados por pelo menos 2 anos.

Todos os indivíduos inscritos neste estudo terão soro coletado para testar autoanticorpos, incluindo anti-AQP4 e anti-MOG, usando ensaios baseados em células com células transfectadas.8 Pacientes pediátricos com teste positivo para esses autoanticorpos serão analisados ​​separadamente.

Subestudo exploratório de ressonância magnética Em 10 pacientes recrutados no Hospital São Lucas da PUCRS, faremos um subestudo exploratório com ressonância magnética avançada usando o protocolo de difusão q-space em uma ressonância magnética 3-Tesla (GE Signa HDx 3.0T, General Electric, Milwaukee, WI, EUA) e uma bobina de cabeça de 8 canais para visualizar lesões cerebrais remielinizantes da EM. Os dados normalizados de difusão leptocúrtica (NLD) serão adquiridos usando imagem ecoplanar ponderada por difusão. Todas as ressonâncias magnéticas deste estudo exploratório serão realizadas no Instituto do Cérebro do Rio Grande do Sul (BraIns). Apenas pacientes com lesões cerebrais desmielinizantes prévias serão incluídos neste subestudo exploratório.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

100

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

    • MG
      • Uberlandia, MG, Brasil, 38405320
        • Universidade Federal de Uberlândia
    • PE
      • Recife, PE, Brasil, 50110900
        • Hospital da Restauração de Recife
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasil, 81210310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 22290255
        • Universidade Federal do Estado do Rio de Janeiro
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90020090
        • Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 9061000
        • Pontifical Catholic University of Rio Grande do Sul
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brasil, 65470000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto / Universidade de São Paulo
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 05403010
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Neste estudo observacional, selecionaremos 8 centros de EM no Brasil para recrutar pelo menos 100 pacientes pediátricos atualmente acompanhados em cada centro com distúrbios inflamatórios idiopáticos do SNC durante um período de estudo de 2 anos.

Coletaremos dados clínicos e de ressonância magnética retrospectivos e prospectivos para determinar a proporção de pacientes que preenchem os critérios do International Pediatric Sclerosis Study Group (IPMSSG) para EM, especialmente naqueles com menos de 10 anos, onde o uso dos critérios de McDonald 2010 não é recomendado rotineiramente. Após a inclusão no estudo, os indivíduos serão acompanhados por pelo menos 2 anos.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os pais/paciente têm compreensão, capacidade e vontade de cumprir integralmente os procedimentos do estudo
  2. Os pais/paciente têm a capacidade de fornecer consentimento informado voluntário por escrito, assinado e datado para participar do estudo
  3. Ter 6 meses - 18 anos de idade na triagem
  4. Ter evidência clínica de pelo menos 1 ataque sugestivo de distúrbio inflamatório idiopático do SNC
  5. Ter pelo menos uma ressonância magnética cerebral com imagens disponíveis (para revisão)

    • Para o estudo exploratório de ressonância magnética, os pais/pacientes devem concordar em realizar 2 exames de ressonância magnética (no início e no final do estudo). Considerando a idade dos sujeitos do estudo, a sedação pode ser necessária durante a aquisição da ressonância magnética.

Critério de exclusão:

  1. Evidência atual ou história conhecida de infecção clinicamente significativa, incluindo:

    - Doença infecciosa ativa crônica ou contínua que requer tratamento sistêmico de longo prazo, como hepatite B ou C ativa, HIV ou tuberculose

  2. Malignidade atual ou história de malignidade nos últimos 5 anos
  3. Condição médica concomitante significativa e não controlada que pode afetar a segurança do sujeito ou prejudicar a participação do sujeito no estudo.
  4. Participação atual em qualquer estudo intervencionista.
  5. Grávida ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de conversão para MS
Prazo: 2 anos
Avaliar a proporção de pacientes (abaixo e acima de 10 anos) com distúrbios inflamatórios idiopáticos do SNC que se converteram em EM pediátrica em centros brasileiros de referência em EM.
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Características clínicas
Prazo: 2 anos
• Comparar as características clínicas e de ressonância magnética entre pacientes pediátricos com EM com início da doença < 10 e > 10 anos
2 anos
epidemiologia
Prazo: 2 anos
• Analisar a influência da latitude, etnia e infecções virais anteriores no desenvolvimento da EM pediátrica
2 anos
autoanticorpos
Prazo: 2 anos
• Determinar a proporção de pacientes com EM pediátrica e outros distúrbios inflamatórios desmielinizantes do SNC com autoanticorpos (anti-AQP4 e anti-MOG)
2 anos
tratamentos
Prazo: 2 anos
• Identificar os tratamentos modificadores da doença usados ​​em casos pediátricos de EM pelo médico assistente e a ocorrência de eventos adversos
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Douglas K Sato, Pontifical Catholic University of Rio Grande do Sul

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de março de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

31 de março de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de março de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de março de 2017

Primeira postagem (Real)

22 de março de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

8 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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