Prospektivní studie o účinnosti a bezpečnosti acoziborolu (SCYX-7158) u pacientů infikovaných lidskou africkou trypanosomiázou způsobenou T.b. Gambiense (OXA002)
28. srpna 2025 aktualizováno: Drugs for Neglected Diseases
Studie účinnosti a bezpečnosti acoziborolu (SCYX-7158) u pacientů s lidskou africkou trypanosomiázou (HAT) způsobenou Trypanosoma Brucei Gambiense: multicentrická, otevřená, prospektivní studie
Cílem této studie je posoudit účinnost a bezpečnost acoziborolu (SCYX-7158) podávaného jako jednorázová perorální léčba dospělým pacientům (nad nebo rovným 15) ve stavu nalačno s T.b. Klobouk Gambiense
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
208
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bandundu Province, Demokratická republika Konga
- Hopital Général de Réference de Bandundu
-
Isangi, Demokratická republika Konga
- Hôpital de Référence d'Isangi
-
Kinshasa, Demokratická republika Konga
- Hôpital Général de Référence Roi Baudouin
-
-
Bandundu
-
Nkara, Bandundu, Demokratická republika Konga
- Centre de Traitement de Nkara
-
-
Bas-Congo Province
-
Kimpese, Bas-Congo Province, Demokratická republika Konga
- Centre de Traitement de Kimpese
-
-
East Kasai
-
Gandajika, East Kasai, Demokratická republika Konga
- Hôpital Général de Référence de Ngandajika
-
Katanda, East Kasai, Demokratická republika Konga
- Hôpital Secondaire de Katanda
-
Mbuji-Mayi, East Kasai, Demokratická republika Konga
- Hôpital de Dipumba
-
-
Kwilu
-
Bagata, Kwilu, Demokratická republika Konga
- Hôpital Général de Référence de Bagata
-
Masi-Manimba, Kwilu, Demokratická republika Konga
- Hôpital Général de Référence de Masi-Manimba
-
-
Mai Ndombe
-
Kwamouth, Mai Ndombe, Demokratická republika Konga
- Hôpital Général de Référence de Kwamouth
-
-
-
-
Dubreka
-
Dubréka, Dubreka, Guinea
- Centre de Traitement de la THA de Dubreka
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
15 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient muž nebo žena
- 15 let nebo starší
- Podepsaný formulář informovaného souhlasu (stejně jako souhlas od negramotných a nezletilých pacientů a těch, kteří nemohou dát souhlas)
- Stav výkonu Karnofsky nad 50
- Schopný přijímat perorální tablety
- Mít trvalou adresu nebo být dohledatelný jinými osobami
- Dokáže dodržet harmonogram následných návštěv a požadavky studie
- Souhlas s hospitalizací za účelem léčby
Pro pacienty s HAT v pozdním stádiu:
- Potvrzení g-HAT detekcí parazita v krvi a/nebo lymfě a/nebo CSF ve vyšetřovacím centru
- Pokud jsou trypanosomy nalezeny v krvi nebo lymfě, ale ne v CSF, musí být hodnota WBC v CSF, měřená ve výzkumném centru, vyšší než 20/μl, aby byl pacient zařazen do kohorty pacientů s pozdním stádiem HAT
U pacientů s HAT v časném nebo středním stádiu:
- Potvrzení g-HAT detekcí parazita v krvi a/nebo lymfě ve vyšetřovacím centru
- Absence parazitů v CSF
- CSF WBC, měřený ve výzkumném centru, musí být mezi 6 a 20/μl, aby byl pacient zařazen do kohorty pacientů s HAT ve středním stádiu, a rovný nebo nižší než 5/μl, aby byl pacient zařazen do kohorty pacientů s HAT v časném stadiu.
Kritéria vyloučení:
- Těžká podvýživa, definovaná jako index tělesné hmotnosti (BMI) pod 16
- Těhotenství nebo kojení (u žen ve fertilním věku potvrzené těhotenství těhotenským testem z moči provedeným do 24 hodin před podáním SCYX-7158)
- Klinicky významný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit bezpečnost pacienta nebo narušit účast ve studii, mimo jiné včetně významného onemocnění jater nebo kardiovaskulárního systému, podezření nebo prokázané aktivní infekce, traumatu centrálního nervového systému nebo záchvatu porucha, kóma nebo poruchy vědomí
- Silně zhoršený zdravotní stav, např. v důsledku kardiovaskulárního šoku, syndromu respirační tísně nebo onemocnění v konečném stádiu
- Dříve léčeni na HAT (kromě předchozí léčby pentamidinem)
- Předběžný zápis do studia
- Předvídatelné potíže s dodržováním následných opatření, včetně migrujícího pracovníka, statusu uprchlíka, kočovného obchodníka atd.
- Současné zneužívání alkoholu nebo drogová závislost
- Nebyl testován na malárii a/nebo nedostal vhodnou léčbu na malárii
- Nedostatek vhodné léčby helmintiázy přenášené půdou
- Klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty včetně aspartátaminotransferázy (AST) a/nebo alaninaminotransferázy (ALT) více než 2násobek horní hranice normy (ULN), celkový bilirubin vyšší než 1,5 ULN, těžká leukopenie nižší než 2000/mm3, draslík nižší než 3,5 mmol/l, jakákoli jiná klinicky významná abnormální laboratorní hodnota
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Klobouk v pozdním stádiu
Účastníci s potvrzením HAT detekcí parazitu v krvi a/nebo lymfy a/nebo mozkomíšním moku (CSF) ve vyšetřovacím centru.
Pokud bylo testování parazitů v CSF negativní, počet bílých krvinek CSF, měřeno ve vyšetřovacím centru, musel být pro klasifikaci jako klobouk v pozdním stádiu nad 20 buněk/ul.
Účastníci dostali 960 mg acoziborole jako jednu perorální dávku.
|
Acoziborole 3 x 320 mg tablety (stav na hlavě)
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Klobouk
Účastníci s potvrzením klobouku detekcí parazita v krvi a/nebo lymfy ve vyšetřovacím centru.
Parazity musely být v CSF nepřítomné.
Počet bílých krvinek CSF, měřený ve vyšetřovacím centru, musel být mezi 6 a 20 buňkami/µl pro klasifikaci jako mezilehlý stádinový klobouk a rovný nebo pod 5 buňkami/ul pro klasifikaci jako HAT.
Účastníci dostali 960 mg acoziborole jako jednu perorální dávku.
|
Acoziborole 3 x 320 mg tablety (stav na hlavě)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s kloboukem v pozdním stádiu, jejichž výsledek léčby byl úspěšný v 18. měsíci podle kritérií Adapted World Health Organization (WHO)
Časové okno: 18 měsíců po dávce
|
Úspěch byl definován podle algoritmu založený na kritériích přizpůsobených z doporučení WHO neformálních konzultací o otázkách vývoje klinických produktů pro lidskou africkou trypanosomiázu 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Úspěch byl definován jako lék nebo pravděpodobný lék.
Selhání bylo definováno jako relaps, pravděpodobný relaps, smrt, použití záchranných léků, ztráta pro sledování, odmítnutí veškeré bederní punkci po léčbě a při neexistenci bederní destintu v 18. měsíci, nepříznivý výsledek dříve než 18 let, nebo příznaky a symptomy vyvolávající relaps v měsíci 18.
Odhad procenta účastníků, jejichž výsledek léčby byl úspěch v 18. měsíci a byl poskytnut 95% interval spolehlivosti Jeffreys (CI) odhadu.
|
18 měsíců po dávce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s kloboukem v pozdním stádiu, jejichž výsledek léčby byl úspěšný ve 12. měsíci podle přizpůsobených kritérií
Časové okno: 12 měsíců po dávce
|
Úspěch byl definován podle algoritmu založený na kritériích přizpůsobených z doporučení WHO neformálních konzultací o otázkách vývoje klinických produktů pro lidskou africkou trypanosomiázu 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Úspěch byl definován jako lék nebo pravděpodobný lék.
Selhání bylo definováno jako relaps, pravděpodobný relaps, smrt, použití záchranných léků, ztráta ke sledování, odmítnutí veškeré bederní punkce po léčbě a v nepřítomnosti bederní punkce na konci měsíce 12, což je nepříznivý výsledek dříve než na konci měsíce 12, nebo příznaky a symptomy, které vyvolaly relapsu 12. měsíce.
Pro účastníky, kteří pokračovali po 12. měsíci, byla v algoritmu zvážena data po 12. měsíci.
Odhad procenta účastníků, jejichž výsledek léčby byl úspěch ve 12. měsíci a bylo poskytnuto 95% Jeffreys CI odhadu.
|
12 měsíců po dávce
|
|
Procento účastníků s kloboukem v pozdním stádiu, jejichž výsledek léčby byl úspěšný v 6. měsíci podle přizpůsobených kritérií
Časové okno: 6 měsíců po dávce
|
Úspěch byl definován podle algoritmu založeného na kritériích přizpůsobených z doporučení WHO neformálních konzultací o otázkách vývoje klinických produktů pro lidskou africkou trypanosomiázu 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Úspěch byl definován jako lék nebo pravděpodobný lék.
Selhání bylo definováno jako relaps, pravděpodobný relaps, smrt, použití záchranných léků, ztráta ke sledování, odmítnutí veškeré bederní punkce po léčbě a při absenci bederní punkce na konci 6. měsíce, což je nepříznivý výsledek dříve než na konci 6. měsíce, nebo příznaky a symptomy evokovaly relapsu 6. měsíce.
Pro účastníky, kteří pokračovali po 6. měsíci, byla v algoritmu zvažována data po 6. měsíci.
Odhad procenta účastníků, jejichž výsledek léčby byl úspěch v 6. měsíci a bylo poskytnuto 95% Jeffreys CI odhadu.
|
6 měsíců po dávce
|
|
Procento účastníků s kloboukem v rané a střední fázi, jejichž výsledek léčby byl úspěšný v 18. měsíci podle přizpůsobených kritérií WHO
Časové okno: 18 měsíců po dávce
|
Úspěch byl definován podle algoritmu založený na kritériích přizpůsobených z doporučení WHO neformálních konzultací o otázkách vývoje klinických produktů pro lidskou africkou trypanosomiázu 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Úspěch byl definován jako lék nebo pravděpodobný lék.
Selhání bylo definováno jako relaps, pravděpodobný relaps, smrt, použití záchranných léků, ztráta ke sledování, odmítnutí veškeré bederní punkce po léčbě a v případě, že na konci měsíce neexistuje bederní punkci na konci 18. měsíce.
Odhad procenta účastníků, jejichž výsledek léčby byl úspěch v 18. měsíci a bylo poskytnuto 95% Jeffreys CI odhadu.
|
18 měsíců po dávce
|
|
Procento účastníků s kloboukem včasného a středního stádium, jejichž výsledek léčby byl úspěšný ve 12. měsíci podle přizpůsobených kritérií WHO
Časové okno: 12 měsíců po dávce
|
Úspěch byl definován podle algoritmu založený na kritériích přizpůsobených z doporučení WHO neformálních konzultací o otázkách vývoje klinických produktů pro lidskou africkou trypanosomiázu 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Úspěch byl definován jako lék nebo pravděpodobný lék.
Selhání bylo definováno jako relaps, pravděpodobný relaps, smrt, použití záchranných léků, ztráta ke sledování, odmítnutí veškeré bederní punkce po léčbě a v nepřítomnosti bederní punkce na konci měsíce 12, což je nepříznivý výsledek dříve než na konci měsíce 12, nebo příznaky a symptomy, které vyvolaly relapsu 12. měsíce.
Pro účastníky, kteří pokračovali po 12. měsíci, byla v algoritmu zvážena data po 12. měsíci.
Odhad procenta účastníků, jejichž výsledek léčby byl úspěch ve 12. měsíci a bylo poskytnuto 95% Jeffreys CI odhadu.
|
12 měsíců po dávce
|
|
Procento účastníků s kloboukem včasného a středního stádia, jejichž výsledek léčby byl úspěšný v 6. měsíci podle přizpůsobených kritérií WHO
Časové okno: 6 měsíců po dávce
|
Úspěch byl definován podle algoritmu založený na kritériích přizpůsobených z doporučení WHO neformálních konzultací o otázkách vývoje klinických produktů pro lidskou africkou trypanosomiázu 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Úspěch byl definován jako lék nebo pravděpodobný lék.
Selhání bylo definováno jako relaps, pravděpodobný relaps, smrt, použití záchranných léků, ztráta ke sledování, odmítnutí veškeré bederní punkce po léčbě a při absenci bederní punkce na konci 6. měsíce, což je nepříznivý výsledek dříve než na konci 6. měsíce, nebo příznaky a symptomy evokovaly relapsu 6. měsíce.
Pro účastníky, kteří pokračovali po 6. měsíci, byla v algoritmu zvažována data po 6. měsíci.
Odhad procenta účastníků, jejichž výsledek léčby byl úspěch v 6. měsíci a bylo poskytnuto 95% Jeffreys CI odhadu.
|
6 měsíců po dávce
|
|
Odhadované procento účastníků s kloboukem v pozdním stádiu, jejichž výsledek léčby nebyl prokázaným selháním v 18. měsíci, na základě Kaplan-Meierovy analýzy času na osvědčení a definitivní selhání
Časové okno: 18 měsíců po dávce
|
Neúspěch byl definován jako první objektivní důkaz ověřeného a definitivního (udržitelného) selhání, definovaného jako smrt; Záchranné léky; trypanosomy v jakékoli tělesné tekutině v 6, 12 nebo 18 měsících; Počet mozkomíšního moku (CSF) bílých krvinek (WBC)> 50 buněk/μl v 6. měsíci následným potvrzením selhání (definované jako CSF WBC> 20 buněk/μl v měsíci 12 a/nebo měsíc 18 a/nebo příznaky a příznaky evokující relaps relaps a/nebo měsíce 18); CSF WBC> 20 buněk/μl v měsíci 12 následované potvrzením selhání (definované jako CSF WBC> 20 buněk/μl v měsíci 18 a/nebo příznaky a příznaky evokující relaps v 18. měsíci); nebo CSF WBC> 20 buněk/μl v 18. měsíci.
Tento výsledek byl analyzován pomocí Kaplan-Meierova přístupu k odhadu kumulativní rychlosti prokázaných a definitivních poruch.
Prokázaná pravděpodobnost bez selhání byla odhadnuta jako alternativní (liberálnější) úspěšnost (95% CI) v 18. měsíci na základě odhadu míry účastníků Kaplan-Meiera, kterým nebylo prokázáno selhání
|
18 měsíců po dávce
|
|
Počet účastníků s nepříznivými událostmi ve vývoji léčby (TEAES)
Časové okno: Od podávání jedné dávky akoziborolu do 6 měsíců po dávce pro nezávadné AE a 18 měsíců po dávce pro vážné AES
|
Výskyt jakéhokoli AES, během pozorovacího období a do 6 měsíců po dávce (pro nezávažné AE) a do 18 měsíců po dávce pro SAES.
Analýza AES byla založena na konceptu čaje, definovaného jako jakýkoli AE, který se vyskytuje v datu podávání studie nebo po zhoršení intenzity v datu podávání studie nebo po něm.
|
Od podávání jedné dávky akoziborolu do 6 měsíců po dávce pro nezávadné AE a 18 měsíců po dávce pro vážné AES
|
|
Počet účastníků s vážným čajem
Časové okno: Od podávání jedné dávky akoziborolu do 18 měsíců po dávce
|
Výskyt jakýchkoli vážných čajů během pozorovacího období a do 18 měsíců po dávce.
|
Od podávání jedné dávky akoziborolu do 18 měsíců po dávce
|
|
Oblast Acoziborole pod křivkou od času nula do 240 hodin po dávce (AUC0-240H) v plné krvi s ohledem na údaje o koncentraci až 240 hodin po jediném podání
Časové okno: Předdakování před dávkováním a 4, 9, 24, 48, 72, 96 a 240 hodin po dávce
|
Účastníci dostali jednu dávku 960 mg acoziborolu v den 1. dne. Acoziborol v plné krvi byl hodnocen před dávkou a 4, 9, 24, 48, 72, 96 a 240 hodin po jediné podávání (ve dnech 1, 2, 3, 4, 5 a 11).
Pro tuto analýzu byla zvažována data až 240 hodin po dávce.
Byly představeny popisné statistiky AUC0-240H.
Aktivita acoziborolu je více závislá na expozici než v závislosti na koncentraci, proto byla expozice (AUC) použita jako hlavní data PK pro účely účinnosti.
|
Předdakování před dávkováním a 4, 9, 24, 48, 72, 96 a 240 hodin po dávce
|
|
Průměrná koncentrace acoziborolu v CSF po 240 hodinách u účastníků s kloboukem v pozdním stádiu
Časové okno: 240 hodin po dávce
|
Účastníci obdrželi jednu dávku 960 mg acoziborolu v den 1. dne. Acoziborol v CSF účastníků s pozdním stádiem byl hodnocen 240 hodin po jediné podání (11. den).
Byly uvedeny popisné statistiky koncentrace acoziborolu.
|
240 hodin po dávce
|
|
Průměrná koncentrace acoziborolu v CSF po 240 hodinách u účastníků s čepicí v rané a střední úrovni
Časové okno: 240 hodin po dávce
|
Účastníci obdrželi jednu dávku 960 mg acoziborolu v den 1. dne. Acoziborol v CSF účastníků s HAT v rané a střední fázi byla hodnocena 240 hodin po jediné podání (11. den).
Byly uvedeny popisné statistiky koncentrace acoziborolu.
|
240 hodin po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Victor Kande Betu Kumeso, Dr, Ministère de la Santé, The Democratic Republic of the Congo
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. října 2016
Primární dokončení (Aktuální)
8. září 2020
Dokončení studie (Aktuální)
8. září 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. března 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. března 2017
První zveřejněno (Aktuální)
23. března 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
17. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DNDi-OXA-02-HAT
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Pouze u pacientů z OXA002, kteří se účastní také DiTECT-HAT-WP4, budou některá data (všechna anonymizovaná) sdílena s L'Institut de Recherche pour le Dévelopment, sponzorem studie DiTECT-HAT-WP4.
Časový rámec sdílení IPD
K dispozici na vyžádání (viz výše)
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
K dispozici na vyžádání (viz výše)
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .