Estudo Prospectivo sobre a Eficácia e Segurança do Acoziborol (SCYX-7158) em Pacientes Infectados por Tripanossomíase Africana Humana Devido a T.b. gambiense (OXA002)
28 de agosto de 2025 atualizado por: Drugs for Neglected Diseases
Estudo de eficácia e segurança do acoziborol (SCYX-7158) em pacientes com tripanossomíase humana africana (HAT) devido ao Trypanosoma Brucei Gambiense: um estudo multicêntrico, aberto e prospectivo
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança do Acoziborol (SCYX-7158) administrado como tratamento oral de dose única para pacientes adultos (acima ou igual a 15) em jejum com T.b. CHAPÉU Gambiense
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
208
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Dubreka
-
Dubréka, Dubreka, Guiné
- Centre de Traitement de la THA de Dubreka
-
-
-
-
-
Bandundu Province, República Democrática do Congo
- Hopital Général de Réference de Bandundu
-
Isangi, República Democrática do Congo
- Hôpital de Référence d'Isangi
-
Kinshasa, República Democrática do Congo
- Hôpital Général de Référence Roi Baudouin
-
-
Bandundu
-
Nkara, Bandundu, República Democrática do Congo
- Centre de Traitement de Nkara
-
-
Bas-Congo Province
-
Kimpese, Bas-Congo Province, República Democrática do Congo
- Centre de Traitement de Kimpese
-
-
East Kasai
-
Gandajika, East Kasai, República Democrática do Congo
- Hôpital Général de Référence de Ngandajika
-
Katanda, East Kasai, República Democrática do Congo
- Hôpital Secondaire de Katanda
-
Mbuji-Mayi, East Kasai, República Democrática do Congo
- Hôpital de Dipumba
-
-
Kwilu
-
Bagata, Kwilu, República Democrática do Congo
- Hôpital Général de Référence de Bagata
-
Masi-Manimba, Kwilu, República Democrática do Congo
- Hôpital Général de Référence de Masi-Manimba
-
-
Mai Ndombe
-
Kwamouth, Mai Ndombe, República Democrática do Congo
- Hôpital Général de Référence de Kwamouth
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
15 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente homem ou mulher
- 15 anos de idade ou mais
- Formulário de consentimento informado assinado (assim como consentimento de pacientes analfabetos e menores de idade e incapazes de dar consentimento)
- Status de desempenho de Karnofsky acima de 50
- Capaz de ingerir comprimidos orais
- Ter um endereço permanente ou ser rastreável por outras pessoas
- Capaz de cumprir o cronograma de visitas de acompanhamento e os requisitos do estudo
- Concordar em ser hospitalizado para receber tratamento
Para pacientes com HAT em estágio avançado:
- Confirmação de g-HAT por detecção do parasito no sangue e/ou linfa e/ou LCR, no centro de investigação
- Se tripanossomas forem encontrados no sangue ou na linfa, mas não no LCR, a contagem de leucócitos no LCR, medida no centro de investigação, deve estar acima de 20/μL para que o paciente seja incluído na coorte de pacientes com HAT em estágio avançado
Para pacientes com HAT em estágio inicial ou intermediário:
- Confirmação de g-HAT por detecção do parasito no sangue e/ou linfa, no centro de investigação
- Ausência de parasitas no LCR
- A contagem de leucócitos do LCR, medida no centro de investigação, deve estar entre 6 e 20/μL para que o paciente seja incluído na coorte de pacientes com HAT em estágio intermediário e igual ou inferior a 5/μL para que o paciente seja incluído na coorte de pacientes com HAT em estágio inicial.
Critério de exclusão:
- Desnutrição grave, definida como índice de massa corporal (IMC) abaixo de 16
- Gravidez ou amamentação (para mulheres com potencial para engravidar, gravidez confirmada em um teste de gravidez de urina realizado dentro de 24 horas antes da administração de SCYX-7158)
- Condição médica clinicamente significativa que poderia, na opinião do investigador, colocar em risco a segurança do paciente ou interferir na participação no estudo, incluindo, entre outros, doença hepática ou cardiovascular significativa, infecção ativa suspeita ou comprovada, trauma do sistema nervoso central ou convulsão transtorno, coma ou distúrbios da consciência
- Estado de saúde gravemente deteriorado, p. devido a choque cardiovascular, síndrome do desconforto respiratório ou doença em estágio terminal
- Tratamento prévio para HAT (exceto tratamento prévio com pentamidina)
- Inscrição prévia no estudo
- Previsível dificuldade no cumprimento do acompanhamento, incluindo trabalhador migrante, estatuto de refugiado, comerciante itinerante, etc.
- Abuso atual de álcool ou dependência de drogas
- Não testado para malária e/ou não ter recebido tratamento adequado para malária
- Não ter recebido tratamento adequado para helmintíase transmitida pelo solo
- Valores laboratoriais anormais clinicamente significativos, incluindo aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) mais de 2 vezes o limite superior do normal (LSN), bilirrubina total superior a 1,5 LSN, leucopenia grave inferior a 2.000/mm3, potássio abaixo de 3,5 mmol/L, qualquer outro valor laboratorial anormal clinicamente significativo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Chapéu de estágio tardio
Participantes com confirmação de HAT pela detecção do parasita no sangue e/ou linfona e/ou líquido cefalorraquidiano (LCR) no centro de investigação.
Se o teste para parasitas no LCR fosse negativo, a contagem de glóbulos brancos do LCR, medida no centro de investigação, teve que estar acima de 20 células/µl para classificação como chapéu de estágio final.
Os participantes receberam 960 mg de acoziborole como uma dose oral única.
|
Acoziborole 3 x 320 mg comprimidos (estado em jejum)
Outros nomes:
|
|
Experimental: Chapéu de estágio inicial e intermediário
Participantes com confirmação de chapéu pela detecção do parasita no sangue e/ou linfona no centro de investigação.
Os parasitas tiveram que estar ausentes do LCR.
A contagem de glóbulos brancos do LCR, medida no centro de investigação, teve que estar entre 6 e 20 células/µl para classificação como chapéu de estágio intermediário e igual a ou abaixo de 5 células/µl para classificação como chapéu em estágio inicial.
Os participantes receberam 960 mg de acoziborole como uma dose oral única.
|
Acoziborole 3 x 320 mg comprimidos (estado em jejum)
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A porcentagem de participantes com chapéu em estágio tardio cujo resultado do tratamento foi um sucesso no mês 18, de acordo com os critérios adaptados da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: 18 meses após a dose
|
O sucesso foi definido de acordo com um algoritmo baseado nos critérios adaptados das recomendações da OMS da consulta informal sobre questões para o desenvolvimento de produtos clínicos para a tripanossomíase africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
O sucesso foi definido como uma cura ou uma cura provável.
A falha foi definida como uma recaída, recaída provável, morte, uso de medicamentos de resgate, perda de acompanhamento, recusa de todo o punção lombar pós-tratamento e, na ausência de punção lombar na visita do mês 18, um resultado desfavorável anterior ao mês 18, ou sinais e sintomas que evocam uma recapitação no mês 18.
Uma estimativa da porcentagem de participantes cujo resultado do tratamento foi um sucesso no mês 18 e o intervalo de confiança de 95% Jeffreys (IC) da estimativa foi fornecido.
|
18 meses após a dose
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A porcentagem de participantes com chapéu em estágio tardio cujo resultado do tratamento foi um sucesso no mês 12, de acordo com os critérios do Adapted Who
Prazo: 12 meses após a dose
|
O sucesso foi definido de acordo com um algoritmo baseado nos critérios adaptados das recomendações da OMS da consulta informal sobre questões para o desenvolvimento de produtos clínicos para a tripanossomíase africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
O sucesso foi definido como uma cura ou uma cura provável.
A falha foi definida como uma recaída, recaída provável, morte, uso de medicamentos de resgate, perda de acompanhamento, recusa de toda a punção lombar pós-tratamento e, na ausência de punção lombar no final do mês 12, um resultado desfavorável no início do final do mês 12, ou sinais e sintomas evocando uma recaída no final do mês 12.
Para os participantes que continuaram após o mês 12, os dados após o mês 12 foram considerados no algoritmo.
Uma estimativa da porcentagem de participantes cujo resultado do tratamento foi um sucesso no mês 12 e os 95% de CI Jeffreys da estimativa foram fornecidos.
|
12 meses após a dose
|
|
A porcentagem de participantes com chapéu em estágio tardio cujo resultado do tratamento foi um sucesso no mês 6, de acordo com os critérios do Adapted Who
Prazo: 6 meses após a dose
|
O sucesso foi definido de acordo com um algoritmo baseado nos critérios adaptados das recomendações da OMS da consulta informal sobre questões de desenvolvimento de produtos clínicos para tripanossomíase africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
O sucesso foi definido como uma cura ou uma cura provável.
A falha foi definida como uma recaída, recaída provável, morte, uso de medicamentos de resgate, perda de acompanhamento, recusa de toda a punção lombar pós-tratamento e, na ausência de punção lombar no final do mês 6, um resultado desfavorável no início do final do mês 6, ou sinais e sintomas que evocam uma recaída no final do mês.
Para os participantes que continuaram após o mês 6, os dados após o mês 6 foram considerados no algoritmo.
Uma estimativa da porcentagem de participantes cujo resultado do tratamento foi um sucesso no mês 6 e os 95% de CI Jeffreys da estimativa foram fornecidos.
|
6 meses após a dose
|
|
Porcentagem de participantes com chapéu de estágio inicial e intermediário cujo resultado do tratamento foi um sucesso no mês 18, de acordo com os critérios do Adapted Who
Prazo: 18 meses após a dose
|
O sucesso foi definido de acordo com um algoritmo baseado nos critérios adaptados das recomendações da OMS da consulta informal sobre questões para o desenvolvimento de produtos clínicos para a tripanossomíase africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
O sucesso foi definido como uma cura ou uma cura provável.
A falha foi definida como uma recaída, recaída provável, morte, uso de medicamentos de resgate, perda de acompanhamento, recusa de toda a punção lombar pós-tratamento e, na ausência de punção lombar no final do mês 18, um resultado desfavorável no início do final do mês 18, ou sinais e sintomas, evocando uma recaída no final do mês 18.
Foi fornecida uma estimativa da porcentagem de participantes cujo resultado do tratamento foi um sucesso no mês 18 e os 95% Jeffreys CI da estimativa foram fornecidos.
|
18 meses após a dose
|
|
A porcentagem de participantes com chapéu de estágio inicial e intermediário cujo resultado de tratamento foi um sucesso no mês 12, de acordo com os critérios do Adapted Who
Prazo: 12 meses após a dose
|
O sucesso foi definido de acordo com um algoritmo baseado nos critérios adaptados das recomendações da OMS da consulta informal sobre questões para o desenvolvimento de produtos clínicos para a tripanossomíase africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
O sucesso foi definido como uma cura ou uma cura provável.
A falha foi definida como uma recaída, recaída provável, morte, uso de medicamentos de resgate, perda de acompanhamento, recusa de toda a punção lombar pós-tratamento e, na ausência de punção lombar no final do mês 12, um resultado desfavorável no início do final do mês 12, ou sinais e sintomas evocando uma recaída no final do mês 12.
Para os participantes que continuaram após o mês 12, os dados após o mês 12 foram considerados no algoritmo.
Uma estimativa da porcentagem de participantes cujo resultado do tratamento foi um sucesso no mês 12 e os 95% de CI Jeffreys da estimativa foram fornecidos.
|
12 meses após a dose
|
|
Porcentagem de participantes com chapéu de estágio inicial e intermediário cujo resultado do tratamento foi um sucesso no mês 6, de acordo com os critérios do Adapted Who
Prazo: 6 meses após a dose
|
O sucesso foi definido de acordo com um algoritmo baseado nos critérios adaptados das recomendações da OMS da consulta informal sobre questões para o desenvolvimento de produtos clínicos para a tripanossomíase africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
O sucesso foi definido como uma cura ou uma cura provável.
A falha foi definida como uma recaída, recaída provável, morte, uso de medicamentos de resgate, perda de acompanhamento, recusa de toda a punção lombar pós-tratamento e, na ausência de punção lombar no final do mês 6, um resultado desfavorável no início do final do mês 6, ou sinais e sintomas que evocam uma recaída no final do mês.
Para os participantes que continuaram após o mês 6, os dados após o mês 6 foram considerados no algoritmo.
Uma estimativa da porcentagem de participantes cujo resultado do tratamento foi um sucesso no mês 6 e os 95% de CI Jeffreys da estimativa foram fornecidos.
|
6 meses após a dose
|
|
A porcentagem estimada de participantes com chapéu em estágio avançado, cujo resultado de tratamento não foi uma falha comprovada no mês 18, com base na análise de Kaplan-Meier do tempo para falha comprovada e definitiva
Prazo: 18 meses após a dose
|
A falha foi definida como a primeira evidência objetiva de falha comprovada e definitiva (sustentável), definida como morte; uso de medicamentos de resgate; tripanossomos em qualquer fluido corporal nos meses 6, 12 ou 18; Contagem de glóbulos brancos (LEA) de fluido cerebroespinhal (LCR) de> 50 células/μl no mês 6, seguido pela confirmação da falha (definida como LCF LEV> 20 células/μl no mês 12 e/ou mês 18 e/ou sinais e sintomas que evocam uma recaída no mês 12 e/ou mês 18); um LCR do LCR> 20 células/μL no mês 12, seguido de confirmação de falha (definida como LCR do LCR> 20 células/μL no mês 18 e/ou sinais e sintomas que evocam uma recaída no mês 18); ou um CSF WBC> 20 células/μl no mês 18.
Esse resultado foi analisado usando uma abordagem de Kaplan-Meier para estimar a taxa cumulativa de falhas comprovadas e definitivas.
A probabilidade comprovada livre de falhas foi estimada como uma taxa de sucesso alternativa (mais liberal) (IC 95%) no mês 18 com base na estimativa de Kaplan-Meier da taxa de participantes que não foram falhas comprovadas
|
18 meses após a dose
|
|
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Da administração de acoziborole da dose única até 6 meses após a dose para AES não graves e 18 meses após a dose para AES graves
|
Ocorrência de qualquer EA, durante o período de observação e até 6 meses após a dose (para EAs não graves) e até 18 meses após a dose para o SAES.
A análise dos EAs foi baseada no conceito de TEAEs, definido como qualquer EA que ocorra na data ou após a data da administração de medicamentos de estudo ou piorar a intensidade na ou após a data da administração de drogas.
|
Da administração de acoziborole da dose única até 6 meses após a dose para AES não graves e 18 meses após a dose para AES graves
|
|
Número de participantes com chá sério
Prazo: Da administração de acoziborole da dose única até 18 meses após a dose
|
Ocorrência de qualquer chá grave durante o período de observação e até 18 meses após a dose.
|
Da administração de acoziborole da dose única até 18 meses após a dose
|
|
Área de acoziborole sob a curva do tempo zero a 240 horas após a dose (AUC0-240H) em sangue total, considerando dados de tempo de concentração até 240 horas após uma única administração
Prazo: Pré-dose e 4, 9, 24, 48, 72, 96 e 240 horas após a dose
|
Os participantes receberam uma dose única de 960 mg de acoziborole no dia 1. A acoziborole no sangue total foi avaliada pré-dose e 4, 9, 24, 48, 72, 96 e 240 horas após a administração única (nos dias 1, 2, 3, 4, 5 e 11).
Dados até 240 horas após a dose foram considerados para esta análise.
Estatísticas descritivas da AUC0-240H foram apresentadas.
A atividade do acoziborol é mais dependente da exposição do que dependente da concentração; portanto, a exposição (AUC) foi usada como os principais dados da PK para fins de eficácia.
|
Pré-dose e 4, 9, 24, 48, 72, 96 e 240 horas após a dose
|
|
Concentração média de acoziborol no LCR após 240 horas em participantes com chapéu em estágio avançado
Prazo: 240 horas após a dose
|
Os participantes receberam uma dose única de 960 mg de acoziborole no dia 1. Acoziborole no LCR de participantes com chapéu em estágio tardio foi avaliado 240 horas após a administração única (no dia 11).
Estatísticas descritivas da concentração de acoziborol foram apresentadas.
|
240 horas após a dose
|
|
Concentração média de acoziborol no LCR após 240 horas em participantes com chapéu de estágio inicial e intermediário
Prazo: 240 horas após a dose
|
Os participantes receberam uma dose única de 960 mg de acoziborole no dia 1. Acoziborole no LCR de participantes com chapéu de estágio inicial e intermediário foi avaliado 240 horas após a administração única (no dia 11).
Estatísticas descritivas da concentração de acoziborol foram apresentadas.
|
240 horas após a dose
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Victor Kande Betu Kumeso, Dr, Ministère de la Santé, The Democratic Republic of the Congo
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de outubro de 2016
Conclusão Primária (Real)
8 de setembro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
8 de setembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de março de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de março de 2017
Primeira postagem (Real)
23 de março de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
17 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DNDi-OXA-02-HAT
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Apenas para pacientes de OXA002 que também participam do DiTECT-HAT-WP4, alguns dados (todos anonimizados) serão compartilhados com o L'Institut de Recherche pour le Dévelopment, patrocinador do estudo DiTECT-HAT-WP4.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Disponível mediante solicitação (veja acima)
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Disponível mediante solicitação (veja acima)
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .