Estudio prospectivo de eficacia y seguridad de acoziborol (SCYX-7158) en pacientes infectados por tripanosomiasis africana humana por T.b. gambiense (OXA002)
28 de agosto de 2025 actualizado por: Drugs for Neglected Diseases
Estudio de eficacia y seguridad de acoziborol (SCYX-7158) en pacientes con tripanosomiasis africana humana (HAT) por Trypanosoma Brucei Gambiense: un estudio prospectivo multicéntrico, abierto
El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de Acoziborol (SCYX-7158) administrado como tratamiento oral de dosis única para pacientes adultos (mayores o iguales a 15) en ayunas con T.b. SOMBRERO Gambiense
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
208
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Dubreka
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Dubréka, Dubreka, Guinea
- Centre de Traitement de la THA de Dubreka
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Bandundu Province, República Democrática del Congo
- Hopital Général de Réference de Bandundu
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Isangi, República Democrática del Congo
- Hôpital de Référence d'Isangi
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Kinshasa, República Democrática del Congo
- Hôpital Général de Référence Roi Baudouin
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Bandundu
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Nkara, Bandundu, República Democrática del Congo
- Centre de Traitement de Nkara
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Bas-Congo Province
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Kimpese, Bas-Congo Province, República Democrática del Congo
- Centre de Traitement de Kimpese
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East Kasai
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Gandajika, East Kasai, República Democrática del Congo
- Hôpital Général de Référence de Ngandajika
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Katanda, East Kasai, República Democrática del Congo
- Hôpital Secondaire de Katanda
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Mbuji-Mayi, East Kasai, República Democrática del Congo
- Hôpital de Dipumba
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Kwilu
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Bagata, Kwilu, República Democrática del Congo
- Hôpital Général de Référence de Bagata
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Masi-Manimba, Kwilu, República Democrática del Congo
- Hôpital Général de Référence de Masi-Manimba
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Mai Ndombe
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Kwamouth, Mai Ndombe, República Democrática del Congo
- Hôpital Général de Référence de Kwamouth
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
15 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente hombre o mujer
- 15 años de edad o más
- Formulario de consentimiento informado firmado (así como el asentimiento de pacientes analfabetos y menores de edad, y aquellos que no pueden dar su consentimiento)
- Estado de rendimiento de Karnofsky por encima de 50
- Capaz de ingerir tabletas orales
- Tener una dirección permanente o ser rastreable por otras personas
- Capaz de cumplir con el cronograma de visitas de seguimiento y los requisitos del estudio.
- Acuerdo de hospitalización para recibir tratamiento
Para pacientes con HAT en etapa tardía:
- Confirmación de g-HAT por detección del parásito en sangre y/o linfa y/o LCR, en el centro de investigación
- Si se encuentran tripanosomas en la sangre o la linfa, pero no en el LCR, el WBC del LCR, medido en el centro de investigación, debe estar por encima de 20/μL para que el paciente sea incluido en la cohorte de pacientes con HAT en etapa tardía.
Para pacientes con HAT en etapa temprana o intermedia:
- Confirmación de g-HAT por detección del parásito en sangre y/o linfa, en el centro de investigación
- Ausencia de parásitos en el LCR
- El WBC del LCR, medido en el centro de investigación, debe estar entre 6 y 20/μL para que el paciente sea incluido en la cohorte de pacientes con HAT en estadio intermedio e igual o inferior a 5/μL para que el paciente sea incluido en la cohorte. cohorte de pacientes con HAT en etapa temprana.
Criterio de exclusión:
- Desnutrición severa, definida como índice de masa corporal (IMC) por debajo de 16
- Embarazo o lactancia (para mujeres en edad fértil, embarazo confirmado en una prueba de embarazo en orina realizada dentro de las 24 horas anteriores a la administración de SCYX-7158)
- Condición médica clínicamente significativa que podría, en opinión del investigador, poner en peligro la seguridad del paciente o interferir con la participación en el estudio, incluidas, entre otras, enfermedades hepáticas o cardiovasculares significativas, infección activa sospechada o comprobada, traumatismo del sistema nervioso central o convulsiones. trastorno, coma o alteraciones de la conciencia
- Estado de salud gravemente deteriorado, p. debido a shock cardiovascular, síndrome de dificultad respiratoria o enfermedad en etapa terminal
- Previamente tratado por HAT (excepto tratamiento previo con pentamidina)
- Inscripción previa en el estudio
- Dificultad previsible para cumplir con el seguimiento, incluido trabajador migrante, estatus de refugiado, comerciante ambulante, etc.
- Abuso actual de alcohol o adicción a las drogas
- No haber realizado la prueba de malaria y/o no haber recibido el tratamiento adecuado para la malaria
- No haber recibido el tratamiento adecuado para las geohelmintiasis
- Valores de laboratorio anormales clínicamente significativos que incluyen aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) más de 2 veces el límite superior normal (LSN), bilirrubina total superior a 1,5 LSN, leucopenia grave inferior a 2000/mm3, potasio inferior a 3,5 mmol/L, cualquier otro valor de laboratorio anormal clínicamente significativo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Gorro de etapa tardía
Los participantes con confirmación de HAT mediante la detección del parásito en la sangre y/o linfa y/o líquido cefalorraquídeo (LCR) en el centro de investigación.
Si las pruebas de parásitos en CSF fueron negativos, el recuento de glóbulos blancos de CSF, medido en el centro de investigación, tuvo que ser superior a 20 células/µl para la clasificación como sombrero en etapa tardía.
Los participantes recibieron 960 mg de acoziborole como una dosis oral única.
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Acoziborole 3 x 320 mg tabletas (estado en ayunas)
Otros nombres:
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Experimental: Gorro de etapa temprana e intermedia
Los participantes con confirmación de HAT mediante la detección del parásito en la sangre y/o la linfa en el centro de investigación.
Los parásitos tuvieron que estar ausentes del CSF.
El recuento de glóbulos blancos de CSF, medido en el centro de investigación, tuvo que estar entre 6 y 20 células/µl para la clasificación como sombrero de etapa intermedia e igual o inferior a 5 células/µl para la clasificación como sombrero de etapa temprana.
Los participantes recibieron 960 mg de acoziborole como una dosis oral única.
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Acoziborole 3 x 320 mg tabletas (estado en ayunas)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con HAT en etapa tardía cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 18 según los criterios adaptados de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: 18 meses después de la dosis
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El éxito se definió de acuerdo con un algoritmo basado en los criterios adaptados de las recomendaciones de la OMS de la consulta informal sobre temas para el desarrollo de productos clínicos para la tripanosomiasis africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
El éxito se definió como una cura o una cura probable.
El fracaso se definió como una recaída, una recaída probable, la muerte, el uso de medicamentos de rescate, la pérdida de seguimiento, el rechazo de toda la punción lumbar posterior al tratamiento y, en ausencia de punción lumbar en la visita del mes 18, un resultado desfavorable antes del mes 18, o los signos y síntomas que evocan una recaída en el mes 18.
Se proporcionó una estimación del porcentaje de participantes cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 18 y se proporcionó el intervalo de confianza del 95% de Jeffreys de la estimación.
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18 meses después de la dosis
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con sombrero de etapa tardía cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 12 según los criterios adaptados de la OMS
Periodo de tiempo: 12 meses después de la dosis
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El éxito se definió de acuerdo con un algoritmo basado en los criterios adaptados de las recomendaciones de la OMS de la consulta informal sobre temas para el desarrollo de productos clínicos para la tripanosomiasis africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
El éxito se definió como una cura o una cura probable.
El fracaso se definió como una recaída, una recaída probable, la muerte, el uso de medicamentos de rescate, la pérdida de seguimiento, el rechazo de toda la punción lumbar posterior al tratamiento y, en ausencia de punción lumbar al final del mes 12, un resultado desfavorable antes del mes 12, o los signos y síntomas que evocan una recaída al final del mes 12.
Para los participantes que continuaron después del mes 12, los datos después del mes 12 se consideraron en el algoritmo.
Se proporcionó una estimación del porcentaje de participantes cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 12 y se proporcionó el 95% de Jeffreys IC de la estimación.
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12 meses después de la dosis
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Porcentaje de participantes con HAT en etapa tardía cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 6 según los criterios adaptados de la OMS
Periodo de tiempo: 6 meses después de la dosis
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El éxito se definió de acuerdo con un algoritmo basado en los criterios adaptados de las recomendaciones de la OMS de la consulta informal sobre temas para el desarrollo de productos clínicos para la tripanosomiasis africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
El éxito se definió como una cura o una cura probable.
El fracaso se definió como una recaída, una recaída probable, la muerte, el uso de medicamentos de rescate, la pérdida de seguimiento, el rechazo de todas las puntas lumbares posteriores al tratamiento y, en ausencia de punción lumbar al final del mes 6, un resultado desfavorable antes del mes 6, o los signos y síntomas que evocan una recaída al final del mes 6.
Para los participantes que continuaron después del mes 6, los datos después del mes 6 se consideraron en el algoritmo.
Se proporcionó una estimación del porcentaje de participantes cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 6 y se proporcionó el 95% de Jeffreys IC de la estimación.
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6 meses después de la dosis
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Porcentaje de participantes con sombrero de etapa temprana e intermedia cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 18 según los criterios adaptados de la OMS
Periodo de tiempo: 18 meses después de la dosis
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El éxito se definió de acuerdo con un algoritmo basado en los criterios adaptados de las recomendaciones de la OMS de la consulta informal sobre temas para el desarrollo de productos clínicos para la tripanosomiasis africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
El éxito se definió como una cura o una cura probable.
El fracaso se definió como una recaída, una recaída probable, la muerte, el uso de la medicación de rescate, la pérdida de seguimiento, el rechazo de todas las puntas lumbares posteriores al tratamiento y, en ausencia de punción lumbar al final del mes 18, un resultado desfavorable antes del mes 18, o los signos y síntomas que evocan una recaída al final del mes 18.
Se proporcionó una estimación del porcentaje de participantes cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 18 y se proporcionó el 95% de Jeffreys IC de la estimación.
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18 meses después de la dosis
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Porcentaje de participantes con sombrero de etapa temprana e intermedia cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 12 según los criterios adaptados de la OMS
Periodo de tiempo: 12 meses después de la dosis
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El éxito se definió de acuerdo con un algoritmo basado en los criterios adaptados de las recomendaciones de la OMS de la consulta informal sobre temas para el desarrollo de productos clínicos para la tripanosomiasis africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
El éxito se definió como una cura o una cura probable.
El fracaso se definió como una recaída, una recaída probable, la muerte, el uso de medicamentos de rescate, la pérdida de seguimiento, el rechazo de toda la punción lumbar posterior al tratamiento y, en ausencia de punción lumbar al final del mes 12, un resultado desfavorable antes del mes 12, o los signos y síntomas que evocan una recaída al final del mes 12.
Para los participantes que continuaron después del mes 12, los datos después del mes 12 se consideraron en el algoritmo.
Se proporcionó una estimación del porcentaje de participantes cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 12 y se proporcionó el 95% de Jeffreys IC de la estimación.
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12 meses después de la dosis
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Porcentaje de participantes con sombrero de etapa temprana e intermedia cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 6 según los criterios adaptados de la OMS
Periodo de tiempo: 6 meses después de la dosis
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El éxito se definió de acuerdo con un algoritmo basado en los criterios adaptados de las recomendaciones de la OMS de la consulta informal sobre temas para el desarrollo de productos clínicos para la tripanosomiasis africana humana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
El éxito se definió como una cura o una cura probable.
El fracaso se definió como una recaída, una recaída probable, la muerte, el uso de medicamentos de rescate, la pérdida de seguimiento, el rechazo de todas las puntas lumbares posteriores al tratamiento y, en ausencia de punción lumbar al final del mes 6, un resultado desfavorable antes del mes 6, o los signos y síntomas que evocan una recaída al final del mes 6.
Para los participantes que continuaron después del mes 6, los datos después del mes 6 se consideraron en el algoritmo.
Se proporcionó una estimación del porcentaje de participantes cuyo resultado del tratamiento fue un éxito en el mes 6 y se proporcionó el 95% de Jeffreys IC de la estimación.
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6 meses después de la dosis
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Porcentaje estimado de participantes con HAT en etapa tardía cuyo resultado del tratamiento no fue un fracaso probado en el mes 18, basado en el análisis del tiempo de Kaplan-Meier hasta la falla probada y definitiva.
Periodo de tiempo: 18 meses después de la dosis
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El fracaso se definió como la primera evidencia objetiva de falla probada y definitiva (sostenible), definida como la muerte; uso de medicación de rescate; tripanosomas en cualquier líquido corporal en el mes 6, 12 o 18; Un recuento de glóbulos blancos de líquido cefalorraquídeo (LCR) (WBC) de> 50 células/μl en el mes 6 seguido de la confirmación de la falla (definida como CSF WBC> 20 células/μL en el mes 12 y/o mes 18 y/o signos y síntomas que evocan un recaída en el mes 12 y/o el mes 18); un CSF WBC> 20 células/μl en el mes 12 seguido de la confirmación de la falla (definida como CSF WBC> 20 células/μL al mes 18 y/o signos y síntomas que evocan una recaída en el mes 18); o un CSF WBC> 20 células/μL al mes 18.
Este resultado se analizó utilizando un enfoque de Kaplan-Meier para estimar la tasa acumulada de fallas probadas y definitivas.
La probabilidad probada de falla sin fallas se estimó como una tasa de éxito alternativa (más liberal) (IC del 95%) en el mes 18 basada en la estimación de Kaplan-Meier de la tasa de participantes que no fueron fallas probadas
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18 meses después de la dosis
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Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: De la administración de Acoziborole de dosis única hasta 6 meses después de la dosis para AES no serios y 18 meses después de la dosis para AES graves
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Aparición de cualquier AES, durante el período de observación y hasta 6 meses después de la dosis (para AES no serios) y hasta 18 meses después de la dosis para SAE.
El análisis de AES se basó en el concepto de TEAES, definido como cualquier AES que ocurra en o después de la fecha de la administración de fármacos de estudio o el empeoramiento de la intensidad en o después de la fecha de la administración del estudio-drogas.
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De la administración de Acoziborole de dosis única hasta 6 meses después de la dosis para AES no serios y 18 meses después de la dosis para AES graves
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Número de participantes con Teaes serios
Periodo de tiempo: De la administración de Acoziborole de dosis única hasta 18 meses después de la dosis
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Ocurrencia de cualquier tée grave durante el período de observación y hasta 18 meses después de la dosis.
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De la administración de Acoziborole de dosis única hasta 18 meses después de la dosis
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Área de acoziborol bajo la curva de tiempo cero a 240 horas después de la dosis (AUC0-240H) en sangre completa, considerando los datos del tiempo de concentración hasta 240 horas después de una sola administración
Periodo de tiempo: Previa y 4, 9, 24, 48, 72, 96 y 240 horas después de la dosis
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Los participantes recibieron una dosis única de 960 mg de acoziborol en el día 1. Se evaluó el acoziborol en sangre completa antes de la dosis y 4, 9, 24, 48, 72, 96 y 240 horas después de la administración única, (en los días 1, 2, 3, 4, 5 y 11).
Los datos de hasta 240 horas después de la dosis se consideraron para este análisis.
Se presentaron estadísticas descriptivas del AUC0-240H.
La actividad del acoziborol depende más de la exposición que la concentración, por lo tanto, la exposición (AUC) se utilizó como los principales datos de PK para fines de eficacia.
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Previa y 4, 9, 24, 48, 72, 96 y 240 horas después de la dosis
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Concentración media de acoziborol en LCR después de 240 horas en participantes con sombrero de etapa tardía
Periodo de tiempo: 240 horas después de la dosis
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Los participantes recibieron una dosis única de 960 mg de acoziborole el día 1. Acoziborole en LCR de participantes con sombrero en etapa tardía se evaluó 240 horas después de la administración única (el día 11).
Se presentaron estadísticas descriptivas de la concentración de acoziborol.
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240 horas después de la dosis
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Concentración media de acoziborol en LCR después de 240 horas en participantes con sombrero de etapa temprana e intermedia
Periodo de tiempo: 240 horas después de la dosis
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Los participantes recibieron una dosis única de 960 mg de acoziborole en el día 1. Acoziborol en LCR de participantes con un sombrero de etapa temprana e intermedia se evaluó 240 horas después de la administración única (el día 11).
Se presentaron estadísticas descriptivas de la concentración de acoziborol.
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240 horas después de la dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Victor Kande Betu Kumeso, Dr, Ministère de la Santé, The Democratic Republic of the Congo
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de octubre de 2016
Finalización primaria (Actual)
8 de septiembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
8 de septiembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de marzo de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de marzo de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
23 de marzo de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
17 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DNDi-OXA-02-HAT
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Solo para los pacientes de OXA002 que también participan en DiTECT-HAT-WP4, algunos datos (todos anónimos) se compartirán con L'Institut de Recherche pour le Dévelopment, patrocinador del estudio DiTECT-HAT-WP4.
Marco de tiempo para compartir IPD
Disponible a pedido (ver arriba)
Criterios de acceso compartido de IPD
Disponible a pedido (ver arriba)
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .