Prospektiv studie om effektivitet och säkerhet av acoziborol (SCYX-7158) hos patienter infekterade av human afrikansk trypanosomiasis på grund av T.b. Gambiense (OXA002)
28 augusti 2025 uppdaterad av: Drugs for Neglected Diseases
Effekt- och säkerhetsstudie av acoziborol (SCYX-7158) hos patienter med human afrikansk trypanosomiasis (HAT) på grund av trypanosoma Brucei Gambiense: en multicenter, öppen, prospektiv studie
Målet med denna studie är att bedöma effektiviteten och säkerheten av Acoziborole (SCYX-7158) som ges som en endos oral behandling för vuxna patienter (över eller lika med 15) i fastande tillstånd med T.b. Gambiense HAT
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
208
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Bandundu Province, Demokratiska republiken Kongo
- Hopital Général de Réference de Bandundu
-
Isangi, Demokratiska republiken Kongo
- Hôpital de Référence d'Isangi
-
Kinshasa, Demokratiska republiken Kongo
- Hôpital Général de Référence Roi Baudouin
-
-
Bandundu
-
Nkara, Bandundu, Demokratiska republiken Kongo
- Centre de Traitement de Nkara
-
-
Bas-Congo Province
-
Kimpese, Bas-Congo Province, Demokratiska republiken Kongo
- Centre de Traitement de Kimpese
-
-
East Kasai
-
Gandajika, East Kasai, Demokratiska republiken Kongo
- Hôpital Général de Référence de Ngandajika
-
Katanda, East Kasai, Demokratiska republiken Kongo
- Hôpital Secondaire de Katanda
-
Mbuji-Mayi, East Kasai, Demokratiska republiken Kongo
- Hôpital de Dipumba
-
-
Kwilu
-
Bagata, Kwilu, Demokratiska republiken Kongo
- Hôpital Général de Référence de Bagata
-
Masi-Manimba, Kwilu, Demokratiska republiken Kongo
- Hôpital Général de Référence de Masi-Manimba
-
-
Mai Ndombe
-
Kwamouth, Mai Ndombe, Demokratiska republiken Kongo
- Hôpital Général de Référence de Kwamouth
-
-
-
-
Dubreka
-
Dubréka, Dubreka, Guinea
- Centre de Traitement de la THA de Dubreka
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
15 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manlig eller kvinnlig patient
- 15 år eller äldre
- Undertecknat formulär för informerat samtycke (samt samtycke från analfabeter och minderåriga patienter och de som inte kan ge samtycke)
- Karnofsky Performance Status över 50
- Kan inta orala tabletter
- Att ha en fast adress eller vara spårbar av andra personer
- Kunna följa schemat för uppföljningsbesök och studiens krav
- Överenskommelse om att läggas in på sjukhus för att få behandling
För patienter med HAT i sent skede:
- Bekräftelse av g-HAT genom upptäckt av parasiten i blodet och/eller lymfan och/eller CSF, vid undersökningscentret
- Om trypanosomer hittas i blodet eller lymfan, men inte i CSF, måste CSF WBC, mätt vid undersökningscentret, vara över 20/μL för att patienten ska inkluderas i kohorten av patienter med sent stadium HAT
För patienter med HAT i tidigt eller mellanstadium:
- Bekräftelse av g-HAT genom upptäckt av parasiten i blodet och/eller lymfan, på undersökningscentret
- Frånvaro av parasiter i CSF
- CSF WBC, uppmätt vid undersökningscentret, måste vara mellan 6 och 20/μL för att patienten ska inkluderas i kohorten av patienter med mellanstadie HAT och lika med eller under 5/μL för att patienten ska inkluderas i kohort av patienter med HAT i tidigt skede.
Exklusions kriterier:
- Allvarlig undernäring, definierad som body-mass index (BMI) under 16
- Graviditet eller amning (för kvinnor i fertil ålder, bekräftad graviditet på ett uringraviditetstest utfört inom 24 timmar före administrering av SCYX-7158)
- Kliniskt signifikant medicinskt tillstånd som enligt utredaren skulle kunna äventyra patientens säkerhet eller störa deltagandet i studien, inklusive men inte begränsat till betydande lever- eller hjärt-kärlsjukdom, misstänkt eller bevisad aktiv infektion, trauma eller anfall i centrala nervsystemet störning, koma eller medvetandestörningar
- Kraftigt försämrat hälsotillstånd, t.ex. på grund av kardiovaskulär chock, respiratory distress syndrome eller sjukdom i slutstadiet
- Tidigare behandlad för HAT (förutom tidigare behandling med pentamidin)
- Före inskrivning i studien
- Förutsebara svårigheter att följa uppföljningen, inklusive migrerande arbetstagare, flyktingstatus, ambulerande handlare etc.
- Aktuellt alkoholmissbruk eller drogberoende
- Inte testad för malaria och/eller inte ha fått lämplig behandling för malaria
- Att inte ha fått lämplig behandling för jordöverförd helminthiasis
- Kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden inklusive aspartataminotransferas (AST) och/eller alaninaminotransferas (ALT) mer än 2 gånger den övre normalgränsen (ULN), total bilirubin mer än 1,5 ULN, svår leukopeni vid mindre än 2000/mm3, kalium under 3,5 mmol/L, något annat kliniskt signifikant onormalt laboratorievärde
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Sena hatt
Deltagare med bekräftelse av HAT genom upptäckt av parasiten i blodet och/eller lymf- och/eller cerebrospinalvätska (CSF) vid utredningscentret.
Om testning av parasiter i CSF var negativ, måste CSF-antalet vita blodkroppar, mätt vid utredningscentret, vara över 20 celler/| il för klassificering som hatt i sen steg.
Deltagarna fick 960 mg acoziborole som en enda oral dos.
|
Acoziborole 3 x 320 mg tabletter (fasta tillstånd)
Andra namn:
|
|
Experimentell: Hatt i tidigt och mellanliggande och mellanliggande och mellanliggande
Deltagare med bekräftelse av HAT genom upptäckt av parasiten i blodet och/eller lymf vid utredningscentret.
Parasiter måste vara frånvarande från CSF.
CSF-antalet vita blodkroppar, mätt vid utredningscentret, måste vara mellan 6 och 20 celler/| il för klassificering som mellanliggande stadiumhatt och lika med eller under 5 celler/| il för klassificering som hatt i tidigt stadium.
Deltagarna fick 960 mg acoziborole som en enda oral dos.
|
Acoziborole 3 x 320 mg tabletter (fasta tillstånd)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentandel av deltagare med hatt i sent skede vars behandlingsresultat var en framgång vid månaden 18 enligt anpassad Världshälsoorganisation (WHO) kriterier
Tidsram: 18 månader efter dos
|
Framgång definierades enligt en algoritm baserad på kriterierna anpassade från WHO: s rekommendationer från det informella samrådet om frågor för klinisk produktutveckling för humant afrikansk trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Framgång definierades som ett botemedel eller ett troligt botemedel.
Misslyckande definierades som ett återfall, sannolikt återfall, död, användning av räddningsmedicinering, förlust till uppföljning, vägran av all punktering efter behandlingen, och i avsaknad av ländryggen vid månaden 18.
En uppskattning av andelen deltagare vars behandlingsresultat var en framgång vid månaden 18 och 95% Jeffreys konfidensintervall (CI) för uppskattningen tillhandahölls.
|
18 månader efter dos
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentandel av deltagare med hatt i sent skede vars behandlingsresultat var en framgång vid månad 12 enligt anpassade WHO-kriterier
Tidsram: 12 månader efter dos
|
Framgång definierades enligt en algoritm baserad på kriterierna anpassade från WHO: s rekommendationer från det informella samrådet om frågor för klinisk produktutveckling för humant afrikansk trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Framgång definierades som ett botemedel eller ett troligt botemedel.
Failure was defined as a relapse, probable relapse, death, use of rescue medication, loss to follow-up, refusal of all post-treatment lumbar puncture, and, in the absence of lumbar puncture at the end of Month 12, an unfavorable outcome earlier than end of Month 12, or signs and symptoms evoking a relapse at end of Month 12.
För deltagare som fortsatte efter månad 12 beaktades data efter månad 12 i algoritmen.
En uppskattning av andelen deltagare vars behandlingsresultat var en framgång vid månad 12 och 95% Jeffreys CI i uppskattningen tillhandahölls.
|
12 månader efter dos
|
|
Procentandel av deltagare med hatt i slutet av skeden vars behandlingsresultat var en framgång vid månad 6 enligt anpassade WHO-kriterier
Tidsram: 6 månader efter dos
|
Framgång definierades enligt en algoritm baserad på kriterierna anpassade från WHO: s rekommendationer från det informella samrådet om frågor för klinisk produktutveckling för humant afrikansk trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Framgång definierades som ett botemedel eller ett troligt botemedel.
Misslyckande definierades som ett återfall, sannolikt återfall, död, användning av räddningsmedicinering, förlust till uppföljning, vägran av all punktering efter behandlingen, och i avsaknad av lumbal punktering i slutet av månad 6, ett ogynnsamt resultat tidigare än slutet av månaden 6, eller tecken och symtom evoking ett tillskott i slutet av månad 6.
För deltagare som fortsatte efter månad 6 beaktades data efter månad 6 i algoritmen.
En uppskattning av andelen deltagare vars behandlingsresultat var en framgång vid månad 6 och 95% Jeffreys CI för uppskattningen tillhandahölls.
|
6 månader efter dos
|
|
Procentandel av deltagare med hatt i tidigt och mellanliggande stadium vars behandlingsresultat var en framgång vid månad 18 enligt anpassade WHO-kriterier
Tidsram: 18 månader efter dos
|
Framgång definierades enligt en algoritm baserad på kriterierna anpassade från WHO: s rekommendationer från det informella samrådet om frågor för klinisk produktutveckling för humant afrikansk trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Framgång definierades som ett botemedel eller ett troligt botemedel.
Misslyckande definierades som ett återfall, sannolikt återfall, död, användning av räddningsmedicinering, förlust till uppföljning, vägran av all punktering efter behandlingen, och i frånvaro av lumbal punktering i slutet av månaden 18, ett ogynnsamt resultat tidigare än slutet av månaden 18, eller tecken och symtom evoking ett tillskott i slutet av månaden 18.
En uppskattning av andelen deltagare vars behandlingsresultat var en framgång vid månaden 18 och 95% Jeffreys CI för uppskattningen tillhandahölls.
|
18 månader efter dos
|
|
Procentandel av deltagarna med hatt i tidigt och mellanliggande stadium vars behandlingsresultat var en framgång vid månad 12 enligt anpassade WHO-kriterier
Tidsram: 12 månader efter dos
|
Framgång definierades enligt en algoritm baserad på kriterierna anpassade från WHO: s rekommendationer från det informella samrådet om frågor för klinisk produktutveckling för humant afrikansk trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Framgång definierades som ett botemedel eller ett troligt botemedel.
Failure was defined as a relapse, probable relapse, death, use of rescue medication, loss to follow-up, refusal of all post-treatment lumbar puncture, and, in the absence of lumbar puncture at the end of Month 12, an unfavorable outcome earlier than end of Month 12, or signs and symptoms evoking a relapse at end of Month 12.
För deltagare som fortsatte efter månad 12 beaktades data efter månad 12 i algoritmen.
En uppskattning av andelen deltagare vars behandlingsresultat var en framgång vid månad 12 och 95% Jeffreys CI i uppskattningen tillhandahölls.
|
12 månader efter dos
|
|
Procentandel av deltagarna med hatt i tidigt och mellanliggande stadium vars behandlingsresultat var en framgång vid månad 6 enligt anpassade WHO-kriterier
Tidsram: 6 månader efter dos
|
Framgång definierades enligt en algoritm baserad på kriterierna anpassade från WHO: s rekommendationer från det informella samrådet om frågor för klinisk produktutveckling för humant afrikansk trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Framgång definierades som ett botemedel eller ett troligt botemedel.
Misslyckande definierades som ett återfall, sannolikt återfall, död, användning av räddningsmedicinering, förlust till uppföljning, vägran av all punktering efter behandlingen, och i avsaknad av lumbal punktering i slutet av månad 6, ett ogynnsamt resultat tidigare än slutet av månaden 6, eller tecken och symtom evoking ett tillskott i slutet av månad 6.
För deltagare som fortsatte efter månad 6 beaktades data efter månad 6 i algoritmen.
En uppskattning av andelen deltagare vars behandlingsresultat var en framgång vid månad 6 och 95% Jeffreys CI för uppskattningen tillhandahölls.
|
6 månader efter dos
|
|
Uppskattad procentandel av deltagare med hatt i sena skede vars behandlingsresultat inte var ett bevisat misslyckande vid månad 18, baserat på Kaplan-Meier-analysen av tid till beprövad och definitivt misslyckande
Tidsram: 18 månader efter dos
|
Misslyckande definierades som det första objektiva beviset på beprövat och definitivt (hållbart) misslyckande, definierat som död; Räddningsmedicinering; Trypanosomer i alla kroppsvätskor vid månad 6, 12 eller 18; En cerebrospinalvätska (CSF) vita blodkroppsantal (WBC) på> 50 celler/μL vid månad 6 följt av bekräftelse av misslyckande (definierad som CSF WBC> 20 celler/μL vid månad 12 och/eller månad 18 och/eller tecken och symtom som framkallar ett återfall vid månad 12 och/eller månad 18); A CSF WBC> 20 celler/μL vid månad 12 följt av bekräftelse av fel (definierad som CSF WBC> 20 celler/μL vid månad 18 och/eller tecken och symtom som framkallar ett återfall vid månad 18); eller en CSF WBC> 20 celler/μL vid månad 18.
Detta resultat analyserades med hjälp av en Kaplan-Meier-strategi för att uppskatta den kumulativa hastigheten för beprövade och definitiva misslyckanden.
Den beprövade failfria sannolikheten uppskattades som en alternativ (mer liberal) framgångsgrad (95% CI) vid månad 18 baserat på Kaplan-Meier-uppskattningen av graden av deltagare som inte bevisades misslyckanden
|
18 månader efter dos
|
|
Antal deltagare med behandlings-emergente-händelser (TEAE)
Tidsram: Från den enskilda dosen Acoziborole Administration till 6 månader efter dos för icke-allvarliga AE: er och 18 månader efter dos för allvarliga AE: er
|
Förekomst av AES, under observationsperioden och fram till 6 månader efter dos (för icke-allvarliga AE) och fram till 18 månader efter dos för SAE.
Analys av AES baserades på begreppet TEAE, definierat som alla AE: er som inträffade på eller efter dagen för studie-läkemedelsadministration eller förvärras i intensitet på eller efter dagen för administration av studier.
|
Från den enskilda dosen Acoziborole Administration till 6 månader efter dos för icke-allvarliga AE: er och 18 månader efter dos för allvarliga AE: er
|
|
Antal deltagare med allvarliga teer
Tidsram: Från den enda dosen Acoziboorole Administration till 18 månader efter dos
|
Förekomst av allvarliga teer under observationsperioden och fram till 18 månader efter dos.
|
Från den enda dosen Acoziboorole Administration till 18 månader efter dos
|
|
Akoziborolarea under kurvan från tid noll till 240 timmar efter dos (AUC0-240H) i helblod med tanke på koncentrationstidsdata upp till 240 timmar efter en enda administration
Tidsram: Fördos och 4, 9, 24, 48, 72, 96 och 240 timmar efter dos
|
Deltagarna fick en enda dos på 960 mg acoziborole på dag 1. Akoziborol i helblod bedömdes före dos och 4, 9, 24, 48, 72, 96 och 240 timmar efter den enda administrationen, (på dag 1, 2, 3, 4, 5 och 11).
Data upp till 240 timmar efter dosen beaktades för denna analys.
Beskrivande statistik över AUC0-240H presenterades.
Aktiviteten för acoziborol är mer exponeringsberoende än koncentrationsberoende, därför användes exponeringen (AUC) som de viktigaste PK-data för effektivitetsändamål.
|
Fördos och 4, 9, 24, 48, 72, 96 och 240 timmar efter dos
|
|
Genomsnittlig acoziborolkoncentration i CSF efter 240 timmar hos deltagare med sent i skede
Tidsram: 240 timmar efter dos
|
Deltagarna fick en enda dos på 960 mg acoziborole på dag 1. Akoziborol i CSF hos deltagare med hatt i sensteg bedömdes 240 timmar efter den enda administrationen (på dag 11).
Beskrivande statistik över acoziborolkoncentrationen presenterades.
|
240 timmar efter dos
|
|
Genomsnittlig acoziborolkoncentration i CSF efter 240 timmar hos deltagare med tidigt och mellanliggande stadshatt
Tidsram: 240 timmar efter dos
|
Deltagarna fick en enda dos på 960 mg acoziborole på dag 1. Akoziborol i CSF av deltagare med tidig och mellanliggande stadium utvärderades 240 timmar efter den enda administrationen (på dag 11).
Beskrivande statistik över acoziborolkoncentrationen presenterades.
|
240 timmar efter dos
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Victor Kande Betu Kumeso, Dr, Ministère de la Santé, The Democratic Republic of the Congo
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 oktober 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
8 september 2020
Avslutad studie (Faktisk)
8 september 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 mars 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 mars 2017
Första postat (Faktisk)
23 mars 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
17 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 augusti 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- DNDi-OXA-02-HAT
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Endast för patienter från OXA002 som också deltar i DiTECT-HAT-WP4 kommer vissa data (alla anonymiserade) att delas med L'Institut de Recherche pour le Dévelopment, sponsor för DiTECT-HAT-WP4-studien.
Tidsram för IPD-delning
Finns på begäran (se ovan)
Kriterier för IPD Sharing Access
Finns på begäran (se ovan)
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .