Studio prospettico sull'efficacia e la sicurezza dell'acoziborolo (SCYX-7158) in pazienti con infezione da tripanosomiasi africana umana dovuta a T.b. Gambiense (OXA002)
28 agosto 2025 aggiornato da: Drugs for Neglected Diseases
Studio di efficacia e sicurezza dell'acoziborolo (SCYX-7158) in pazienti con tripanosomiasi africana umana (HAT) dovuta a tripanosoma Brucei Gambiense: uno studio prospettico multicentrico, in aperto
L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Acoziborole (SCYX-7158) somministrato come trattamento orale a dose singola per pazienti adulti (sopra o uguale a 15) nello stato di digiuno con T.b. CAPPELLO Gambiense
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
208
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Dubreka
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Dubréka, Dubreka, Guinea
- Centre de Traitement de la THA de Dubreka
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Bandundu Province, Repubblica democratica del Congo
- Hopital Général de Réference de Bandundu
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Isangi, Repubblica democratica del Congo
- Hôpital de Référence d'Isangi
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Kinshasa, Repubblica democratica del Congo
- Hôpital Général de Référence Roi Baudouin
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Bandundu
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Nkara, Bandundu, Repubblica democratica del Congo
- Centre de Traitement de Nkara
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Bas-Congo Province
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Kimpese, Bas-Congo Province, Repubblica democratica del Congo
- Centre de Traitement de Kimpese
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East Kasai
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Gandajika, East Kasai, Repubblica democratica del Congo
- Hôpital Général de Référence de Ngandajika
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Katanda, East Kasai, Repubblica democratica del Congo
- Hôpital Secondaire de Katanda
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Mbuji-Mayi, East Kasai, Repubblica democratica del Congo
- Hôpital de Dipumba
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Kwilu
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Bagata, Kwilu, Repubblica democratica del Congo
- Hôpital Général de Référence de Bagata
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Masi-Manimba, Kwilu, Repubblica democratica del Congo
- Hôpital Général de Référence de Masi-Manimba
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Mai Ndombe
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Kwamouth, Mai Ndombe, Repubblica democratica del Congo
- Hôpital Général de Référence de Kwamouth
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
15 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente maschio o femmina
- 15 anni o più
- Modulo di consenso informato firmato (nonché assenso da parte di pazienti analfabeti, minorenni e impossibilitati a prestare il consenso)
- Karnofsky Performance Status superiore a 50
- In grado di ingerire compresse orali
- Avere un indirizzo permanente o essere rintracciabile da altre persone
- In grado di rispettare il programma delle visite di follow-up e i requisiti dello studio
- Accordo di essere ricoverato in ospedale per ricevere cure
Per i pazienti con HAT in fase avanzata:
- Conferma di g-HAT mediante rilevamento del parassita nel sangue e/o nella linfa e/o nel CSF, presso il centro sperimentale
- Se i tripanosomi vengono trovati nel sangue o nella linfa, ma non nel liquido cerebrospinale, i globuli bianchi del liquido cerebrospinale, misurati presso il centro sperimentale, devono essere superiori a 20/μL affinché il paziente possa essere incluso nella coorte di pazienti con HAT in stadio avanzato
Per i pazienti con HAT in stadio iniziale o intermedio:
- Conferma di g-HAT mediante rilevamento del parassita nel sangue e/o nella linfa, presso il centro sperimentale
- Assenza di parassiti nel liquido cerebrospinale
- I globuli bianchi del liquido cerebrospinale, misurati presso il centro sperimentale, devono essere compresi tra 6 e 20/μL affinché il paziente sia incluso nella coorte di pazienti con HAT in stadio intermedio e pari o inferiori a 5/μL affinché il paziente sia incluso nella coorte di pazienti con HAT in fase iniziale.
Criteri di esclusione:
- Grave malnutrizione, definita come indice di massa corporea (BMI) inferiore a 16
- Gravidanza o allattamento (per le donne in età fertile, gravidanza confermata da un test di gravidanza sulle urine eseguito entro 24 ore prima della somministrazione di SCYX-7158)
- Condizione medica clinicamente significativa che potrebbe, secondo l'opinione dello sperimentatore, mettere a repentaglio la sicurezza del paziente o interferire con la partecipazione allo studio, inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, malattie epatiche o cardiovascolari significative, sospetta o comprovata infezione attiva, trauma o convulsioni del sistema nervoso centrale disturbo, coma o disturbi della coscienza
- Stato di salute gravemente deteriorato, ad es. a causa di shock cardiovascolare, sindrome da distress respiratorio o malattia allo stadio terminale
- Precedenti trattamenti per HAT (eccetto precedente trattamento con pentamidina)
- Precedente iscrizione allo studio
- Difficoltà prevedibili a rispettare il follow-up, incluso lavoratore migrante, status di rifugiato, commerciante ambulante ecc.
- Abuso attuale di alcol o tossicodipendenza
- Non testato per la malaria e/o non aver ricevuto un trattamento adeguato per la malaria
- Non aver ricevuto un trattamento adeguato per l'elmintiasi trasmessa dal suolo
- Valori di laboratorio anomali clinicamente significativi tra cui aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) superiori a 2 volte il limite superiore della norma (ULN), bilirubina totale superiore a 1,5 ULN, grave leucopenia inferiore a 2000/mm3, potassio inferiore a 3,5 mmol/L, qualsiasi altro valore di laboratorio anomalo clinicamente significativo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Cappello in fase avanzata
Partecipanti con conferma del cappello mediante rilevamento del parassita nel sangue e/o linfa e/o liquido cerebrospinale (CSF) presso il centro investigativo.
Se i test per i parassiti nel CSF erano negativi, la conta dei globuli bianchi del CSF, misurato nel centro investigativo, doveva essere superiore a 20 cellule/µL per la classificazione come cappello in fase avanzata.
I partecipanti hanno ricevuto 960 mg di acoziborole come singola dose orale.
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Acziborole 3 x 320 mg compresse (stato a digiuno)
Altri nomi:
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Sperimentale: Cappello in fase precoce e intermedio
Partecipanti con conferma del cappello mediante rilevamento del parassita nel sangue e/o linfa nel centro investigativo.
I parassiti dovevano essere assenti dal CSF.
La conta dei globuli bianchi CSF, misurata nel centro investigativo, doveva essere tra 6 e 20 cellule/µL per la classificazione come cappello da stadio intermedio e uguale a o inferiore a 5 cellule/µL per la classificazione come cappello in stadio iniziale.
I partecipanti hanno ricevuto 960 mg di acoziborole come singola dose orale.
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Acziborole 3 x 320 mg compresse (stato a digiuno)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con cappello in fase avanzata il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 18 secondo i criteri adattati dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS)
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la dose
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Il successo è stato definito in base a un algoritmo basato sui criteri adattati dalle raccomandazioni dell'OMS della consultazione informale su questioni per lo sviluppo di prodotti clinici per la tripanosomiasi africana umana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Il successo è stato definito come una cura o una probabile cura.
Il fallimento è stato definito come una ricaduta, probabile recidiva, morte, uso di farmaci per il salvataggio, perdita di follow-up, rifiuto di tutte le forature lombari post-trattamento e, in assenza di foratura lombare al mese 18 visitare, un risultato sfavorevole prima del mese 18, o segni e sintomi che evoca una ricaduta al mese 18.
Sono state fornite una stima della percentuale di partecipanti il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 18 e l'intervallo di confidenza di Jeffreys (CI) del 95% della stima.
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18 mesi dopo la dose
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con cappello in fase avanzata il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 12 secondo i criteri adattati.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la dose
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Il successo è stato definito in base a un algoritmo basato sui criteri adattati dalle raccomandazioni dell'OMS della consultazione informale su questioni per lo sviluppo di prodotti clinici per la tripanosomiasi africana umana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Il successo è stato definito come una cura o una probabile cura.
Il fallimento è stato definito come una ricaduta, probabile recidiva, morte, uso di farmaci per il salvataggio, perdita di follow-up, rifiuto di tutte le forature lombari post-trattamento e, in assenza della puntura lombare alla fine del mese 12, un risultato sfavorevole prima della fine del mese 12, o i segni e sintomi evocano una ricaduta alla fine del mese 12.
Per i partecipanti che sono continuati dopo il mese 12, i dati dopo il mese 12 sono stati considerati nell'algoritmo.
Una stima della percentuale di partecipanti il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 12 e sono stati forniti il 95% di Jeffreys CI della stima.
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12 mesi dopo la dose
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Percentuale di partecipanti con cappello in fase avanzata il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 6 secondo i criteri adattati da OMS
Lasso di tempo: 6 mesi dopo la dose
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Il successo è stato definito in base a un algoritmo basato sui criteri adattati dalle raccomandazioni dell'OMS della consultazione informale su questioni per lo sviluppo di prodotti clinici per il tripanosomiasi africana umana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Il successo è stato definito come una cura o una probabile cura.
Il fallimento è stato definito come una ricaduta, probabile recidiva, morte, uso di farmaci per il salvataggio, perdita di follow-up, rifiuto di tutte le forature lombari post-trattamento e, in assenza di puntura lombare alla fine del mese 6, un risultato sfavorevole prima della fine del mese 6, o i segni e sintomi evocano una ricaduta alla fine del mese 6.
Per i partecipanti che sono continuati dopo il mese 6, i dati dopo il mese 6 sono stati considerati nell'algoritmo.
Una stima della percentuale di partecipanti il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 6 e sono stati forniti il 95% di Jeffreys CI della stima.
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6 mesi dopo la dose
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Percentuale di partecipanti con cappello in fase iniziale e intermedio il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 18 secondo i criteri adattati dell'OMS
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la dose
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Il successo è stato definito in base a un algoritmo basato sui criteri adattati dalle raccomandazioni dell'OMS della consultazione informale su questioni per lo sviluppo di prodotti clinici per la tripanosomiasi africana umana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Il successo è stato definito come una cura o una probabile cura.
Il fallimento è stato definito come una ricaduta, probabile recidiva, morte, uso di farmaci per il salvataggio, perdita di follow-up, rifiuto di tutte le forature lombari post-trattamento e, in assenza di puntura lombare alla fine del mese 18, un risultato sfavorevole prima della fine del mese 18, o i segni e sintomi evocano una ricaduta alla fine del mese 18.
Una stima della percentuale di partecipanti il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 18 e sono stati forniti il 95% di Jeffreys CI della stima.
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18 mesi dopo la dose
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Percentuale di partecipanti con cappello in fase iniziale e intermedio il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 12 secondo i criteri adattati dell'OMS
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la dose
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Il successo è stato definito in base a un algoritmo basato sui criteri adattati dalle raccomandazioni dell'OMS della consultazione informale su questioni per lo sviluppo di prodotti clinici per la tripanosomiasi africana umana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Il successo è stato definito come una cura o una probabile cura.
Il fallimento è stato definito come una ricaduta, probabile recidiva, morte, uso di farmaci per il salvataggio, perdita di follow-up, rifiuto di tutte le forature lombari post-trattamento e, in assenza della puntura lombare alla fine del mese 12, un risultato sfavorevole prima della fine del mese 12, o i segni e sintomi evocano una ricaduta alla fine del mese 12.
Per i partecipanti che sono continuati dopo il mese 12, i dati dopo il mese 12 sono stati considerati nell'algoritmo.
Una stima della percentuale di partecipanti il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 12 e sono stati forniti il 95% di Jeffreys CI della stima.
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12 mesi dopo la dose
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Percentuale di partecipanti con cappello in fase iniziale e intermedio il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 6 secondo i criteri adattati
Lasso di tempo: 6 mesi dopo la dose
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Il successo è stato definito in base a un algoritmo basato sui criteri adattati dalle raccomandazioni dell'OMS della consultazione informale su questioni per lo sviluppo di prodotti clinici per la tripanosomiasi africana umana 2007 (OMS/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Il successo è stato definito come una cura o una probabile cura.
Il fallimento è stato definito come una ricaduta, probabile recidiva, morte, uso di farmaci per il salvataggio, perdita di follow-up, rifiuto di tutte le forature lombari post-trattamento e, in assenza di puntura lombare alla fine del mese 6, un risultato sfavorevole prima della fine del mese 6, o i segni e sintomi evocano una ricaduta alla fine del mese 6.
Per i partecipanti che sono continuati dopo il mese 6, i dati dopo il mese 6 sono stati considerati nell'algoritmo.
Una stima della percentuale di partecipanti il cui risultato terapeutico è stato un successo al mese 6 e sono stati forniti il 95% di Jeffreys CI della stima.
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6 mesi dopo la dose
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Percentuale stimata di partecipanti con cappello in fase avanzata il cui risultato del trattamento non è stato un fallimento comprovato al mese 18, basato sull'analisi Kaplan-Meier del tempo per il fallimento comprovato e definitivo
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la dose
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Il fallimento è stato definito come la prima prova obiettiva di fallimento comprovato e definitivo (sostenibile), definito come morte; Uso dei farmaci per il salvataggio; tripanosomi in qualsiasi fluido corporeo al mese 6, 12 o 18; una conta dei globuli bianchi del liquido cerebrospinale (CSF) (WBC) di> 50 cellule/μL al mese 6 seguito dalla conferma del fallimento (definito come CSF WBC> 20 cellule/μL al mese 12 e/o mese 18 e/o segni e sintomi evocando una ricaduta al mese 12 e/o mese 18); un CSF WBC> 20 cellule/μL al mese 12 seguito da conferma del fallimento (definito come CSF WBC> 20 cellule/μL al mese 18 e/o segni e sintomi evocando una ricaduta al mese 18); o un CSF WBC> 20 cellule/μL al mese 18.
Questo risultato è stato analizzato utilizzando un approccio Kaplan-Meier per stimare il tasso cumulativo di fallimenti comprovati e definitivi.
La comprovata probabilità priva di fallimento è stata stimata come un tasso di successo alternativo (più liberale) (IC 95%) al mese 18 in base alla stima di Kaplan-Meier del tasso di partecipanti che non sono stati comprovati fallimenti
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18 mesi dopo la dose
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Dalla somministrazione di acoziborole a dose singola fino a 6 mesi dopo la dose per eventi avversi non seria e 18 mesi dopo la dose per eventi avversi gravi
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Presenza di eventi avversi, durante il periodo di osservazione e fino a 6 mesi dopo la dose (per eventi avversi non seria) e fino a 18 mesi dopo la dose per SAE.
L'analisi degli eventi avversi si basava sul concetto di Teaes, definito come qualsiasi AE che si verificava o dopo la data di somministrazione di droga di studio o peggioramento dell'intensità nella data o dopo la data di somministrazione di droga dello studio.
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Dalla somministrazione di acoziborole a dose singola fino a 6 mesi dopo la dose per eventi avversi non seria e 18 mesi dopo la dose per eventi avversi gravi
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Numero di partecipanti con teai seri
Lasso di tempo: Dalla somministrazione di acoziborole a dose singola fino a 18 mesi dopo la dose
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Presenza di teai gravi durante il periodo di osservazione e fino a 18 mesi dopo la dose.
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Dalla somministrazione di acoziborole a dose singola fino a 18 mesi dopo la dose
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Area acoziborole sotto la curva da tempo zero a 240 ore dopo la dose (AUC0-240H) nel sangue intero considerando i dati di concentrazione fino a 240 ore dopo una singola somministrazione
Lasso di tempo: Pre-dose e 4, 9, 24, 48, 72, 96 e 240 ore dopo la dose
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I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di 960 mg di acoziborole il giorno 1. L'acaziborole nel sangue intero è stata valutata pre-dose e 4, 9, 24, 48, 72, 96 e 240 ore dopo la singola somministrazione, (nei giorni 1, 2, 3, 4, 5 e 11).
Per questa analisi sono stati considerati dati fino a 240 ore dopo la dose.
Sono state presentate statistiche descrittive dell'AUC0-240H.
L'attività dell'acziborolo dipende più dall'esposizione che dipende dalla concentrazione, pertanto l'esposizione (AUC) è stata utilizzata come dati PK principali per scopi di efficacia.
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Pre-dose e 4, 9, 24, 48, 72, 96 e 240 ore dopo la dose
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Concentrazione media dell'acuziborolo in CSF dopo 240 ore nei partecipanti con cappello in fase avanzata
Lasso di tempo: 240 ore dopo la dose
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I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di 960 mg di acoziborole il giorno 1. L'acaziborole nel CSF dei partecipanti con cappello in fase avanzata è stata valutata 240 ore dopo la singola somministrazione (il giorno 11).
Sono state presentate statistiche descrittive della concentrazione di acziborolo.
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240 ore dopo la dose
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Concentrazione media dell'acuziborolo in CSF dopo 240 ore nei partecipanti con cappello in fase iniziale e intermedio
Lasso di tempo: 240 ore dopo la dose
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I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di 960 mg di acoziborole il giorno 1. Acoziborole nel CSF dei partecipanti con cappello a stadio precoce e intermedio è stato valutato 240 ore dopo la singola somministrazione (il giorno 11).
Sono state presentate statistiche descrittive della concentrazione di acziborolo.
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240 ore dopo la dose
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Victor Kande Betu Kumeso, Dr, Ministère de la Santé, The Democratic Republic of the Congo
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 ottobre 2016
Completamento primario (Effettivo)
8 settembre 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
8 settembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 marzo 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 marzo 2017
Primo Inserito (Effettivo)
23 marzo 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
17 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- DNDi-OXA-02-HAT
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Solo per i pazienti di OXA002 che partecipano anche al DiTECT-HAT-WP4, alcuni dati (tutti resi anonimi) saranno condivisi con L'Institut de Recherche pour le Dévelopment, sponsor dello studio DiTECT-HAT-WP4.
Periodo di condivisione IPD
Disponibile su richiesta (vedi sopra)
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Disponibile su richiesta (vedi sopra)
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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