Étude prospective sur l'efficacité et l'innocuité de l'acoziborole (SCYX-7158) chez des patients infectés par la trypanosomiase humaine africaine due à T.b. Gambien (OXA002)
28 août 2025 mis à jour par: Drugs for Neglected Diseases
Étude d'efficacité et d'innocuité de l'acoziborole (SCYX-7158) chez des patients atteints de trypanosomiase humaine africaine (THA) due à Trypanosoma Brucei Gambiense : une étude prospective multicentrique, ouverte
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'acoziborole (SCYX-7158) administré en dose unique par voie orale chez des patients adultes (supérieurs ou égaux à 15 ans) à jeun atteints de T.b. CHAPEAU Gambiense
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
208
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Dubreka
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Dubréka, Dubreka, Guinée
- Centre de Traitement de la THA de Dubreka
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Bandundu Province, République démocratique du Congo
- Hopital Général de Réference de Bandundu
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Isangi, République démocratique du Congo
- Hôpital de Référence d'Isangi
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Kinshasa, République démocratique du Congo
- Hôpital Général de Référence Roi Baudouin
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Bandundu
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Nkara, Bandundu, République démocratique du Congo
- Centre de Traitement de Nkara
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Bas-Congo Province
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Kimpese, Bas-Congo Province, République démocratique du Congo
- Centre de Traitement de Kimpese
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East Kasai
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Gandajika, East Kasai, République démocratique du Congo
- Hôpital Général de Référence de Ngandajika
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Katanda, East Kasai, République démocratique du Congo
- Hôpital Secondaire de Katanda
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Mbuji-Mayi, East Kasai, République démocratique du Congo
- Hôpital de Dipumba
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Kwilu
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Bagata, Kwilu, République démocratique du Congo
- Hôpital Général de Référence de Bagata
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Masi-Manimba, Kwilu, République démocratique du Congo
- Hôpital Général de Référence de Masi-Manimba
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Mai Ndombe
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Kwamouth, Mai Ndombe, République démocratique du Congo
- Hôpital Général de Référence de Kwamouth
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
15 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patient masculin ou féminin
- 15 ans ou plus
- Formulaire de consentement éclairé signé (ainsi que l'assentiment des patients analphabètes et mineurs, et ceux incapables de donner leur consentement)
- Statut de performance de Karnofsky supérieur à 50
- Capable d'ingérer des comprimés oraux
- Avoir une adresse permanente ou être traçable par d'autres personnes
- Capable de se conformer au calendrier des visites de suivi et aux exigences de l'étude
- Accord pour être hospitalisé afin de recevoir des soins
Pour les patients atteints de THA à un stade avancé :
- Confirmation de la g-HAT par détection du parasite dans le sang et/ou la lymphe et/ou le LCR, au centre investigateur
- Si des trypanosomes sont trouvés dans le sang ou la lymphe, mais pas dans le LCR, le nombre de globules blancs dans le LCR, mesuré au centre expérimental, doit être supérieur à 20/μL pour que le patient soit inclus dans la cohorte de patients atteints de THA à un stade avancé
Pour les patients atteints de THA à un stade précoce ou intermédiaire :
- Confirmation de la g-HAT par détection du parasite dans le sang et/ou la lymphe, au centre investigateur
- Absence de parasites dans le LCR
- Le nombre de leucocytes dans le LCR, mesuré au centre investigateur, doit être compris entre 6 et 20/μL pour que le patient soit inclus dans la cohorte des patients atteints de THA au stade intermédiaire et égal ou inférieur à 5/μL pour que le patient soit inclus dans la cohorte. cohorte de patients atteints de THA à un stade précoce.
Critère d'exclusion:
- Malnutrition sévère, définie comme un indice de masse corporelle (IMC) inférieur à 16
- Grossesse ou allaitement (pour les femmes en âge de procréer, grossesse confirmée par un test de grossesse urinaire effectué dans les 24 heures précédant l'administration de SCYX-7158)
- Condition médicale cliniquement significative qui pourrait, de l'avis de l'investigateur, compromettre la sécurité du patient ou interférer avec la participation à l'étude, y compris, mais sans s'y limiter, une maladie hépatique ou cardiovasculaire importante, une infection active suspectée ou avérée, un traumatisme du système nerveux central ou une convulsion trouble, coma ou troubles de la conscience
- État de santé gravement détérioré, par ex. en raison d'un choc cardiovasculaire, d'un syndrome de détresse respiratoire ou d'une maladie en phase terminale
- Précédemment traité pour THA (sauf traitement antérieur par pentamidine)
- Inscription préalable à l'étude
- Difficulté prévisible à se conformer au suivi, y compris travailleur migrant, statut de réfugié, commerçant itinérant, etc.
- Abus actuel d'alcool ou de toxicomanie
- Non testé pour le paludisme et/ou n'ayant pas reçu de traitement approprié contre le paludisme
- Ne pas avoir reçu de traitement approprié pour les helminthiases transmises par le sol
- Valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives, y compris aspartate aminotransférase (AST) et/ou alanine aminotransférase (ALT) plus de 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN), bilirubine totale supérieure à 1,5 LSN, leucopénie sévère à moins de 2 000/mm3, potassium inférieur à 3,5 mmol/L, toute autre valeur de laboratoire anormale cliniquement significative
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Chapeau à étage tardif
Participants avec confirmation du HAT par détection du parasite dans le sang et / ou la lymphe et / ou le liquide céphalo-rachidien (LCR) au centre d'investigation.
Si les tests de parasites dans le LCR étaient négatifs, le nombre de globules blancs du CSF, mesuré au centre d'investigation, devait être supérieur à 20 cellules / µl pour la classification comme chapeau tardif.
Les participants ont reçu 960 mg d'acoziborole en tant que dose orale unique.
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Azoziborole 3 x 320 mg comprimés (état à jeun)
Autres noms:
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Expérimental: Chapeau à un stade précoce et intermédiaire
Participants avec confirmation du HAT par détection du parasite dans le sang et / ou la lymphe au centre d'enquête.
Les parasites devaient être absents du LCR.
Le nombre de globules blancs du LCR, mesuré au centre d'investigation, devait se situer entre 6 et 20 cellules / µl pour la classification comme chapeau de scène intermédiaire et égal à ou inférieur à 5 cellules / µl pour la classification comme chapeau à un stade précoce.
Les participants ont reçu 960 mg d'acoziborole en tant que dose orale unique.
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Azoziborole 3 x 320 mg comprimés (état à jeun)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants avec un chapeau à un stade tardif dont le résultat du traitement a été un succès au mois 18 selon les critères adaptés de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: 18 mois après la dose
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Le succès a été défini selon un algorithme basé sur les critères adaptés des recommandations de l'OMS de la consultation informelle sur les questions de développement de produits cliniques pour la trypanosomiase africaine humaine 2007 (OMS / CDS / NTD / IDM / 2007.1).
Le succès a été défini comme un remède ou un remède probable.
L'échec a été défini comme une rechute, une rechute probable, la mort, l'utilisation de médicaments de sauvetage, une perte de suivi, un refus de toutes les ponction lombaires post-traitement et, en l'absence de perforation lombaire lors de la visite du mois 18, un résultat défavorable au début du mois 18, ou des signes et des symptômes évoquant une rechute au mois 18.
Une estimation du pourcentage de participants dont le résultat du traitement a été un succès au mois 18 et l'intervalle de confiance (IC) de Jeffreys à 95% a été fourni.
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18 mois après la dose
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants avec un chapeau à un stade tardif dont le résultat du traitement a été un succès au mois 12 selon les critères Adaptés de l'OMS
Délai: 12 mois après la dose
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Le succès a été défini selon un algorithme basé sur les critères adaptés des recommandations de l'OMS de la consultation informelle sur les questions de développement de produits cliniques pour la trypanosomiase africaine humaine 2007 (OMS / CDS / NTD / IDM / 2007.1).
Le succès a été défini comme un remède ou un remède probable.
L'échec a été défini comme une rechute, une rechute probable, une mort, une utilisation de médicaments de sauvetage, une perte au suivi, un refus de toutes les ponctuations lombaires post-traitement et, en l'absence de ponction lombaire à la fin du mois 12, un résultat défavorable plus tôt que la fin du mois 12, ou des signes et des symptômes évoquant une rechute à la fin du mois 12.
Pour les participants qui ont continué après le mois 12, les données après le mois 12 ont été prises en compte dans l'algorithme.
Une estimation du pourcentage de participants dont le résultat du traitement a été un succès au mois 12 et le Jeffreys CI à 95% de l'estimation a été fourni.
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12 mois après la dose
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Pourcentage de participants avec un chapeau à un stade tardif dont le résultat du traitement a été un succès au mois 6 selon les critères Adaptés de l'OMS
Délai: 6 mois après la dose
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Le succès a été défini selon un algorithme basé sur les critères adaptés des recommandations de l'OMS de la consultation informelle sur les questions de développement de produits cliniques pour la trypanosomiase africaine humaine 2007 (OMS / CDS / NTD / IDM / 2007.1).
Le succès a été défini comme un remède ou un remède probable.
L'échec a été défini comme une rechute, une rechute probable, une mort, une utilisation de médicaments de sauvetage, une perte de suivi, un refus de toutes les ponctuations lombaires post-traitement et, en l'absence de ponction lombaire à la fin du mois 6, un résultat défavorable plus tôt que la fin du mois 6, ou des signes et des symptômes évoquant une rechute à la fin du mois 6.
Pour les participants qui se sont poursuivis après le mois 6, les données après le mois 6 ont été prises en compte dans l'algorithme.
Une estimation du pourcentage de participants dont le résultat du traitement a été un succès au mois 6 et le Jeffreys CI à 95% de l'estimation a été fourni.
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6 mois après la dose
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Pourcentage de participants avec un chapeau à un stade précoce et intermédiaire dont le résultat du traitement a été un succès au mois 18 selon les critères Adaptés de l'OMS
Délai: 18 mois après la dose
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Le succès a été défini selon un algorithme basé sur les critères adaptés des recommandations de l'OMS de la consultation informelle sur les questions de développement de produits cliniques pour la trypanosomiase africaine humaine 2007 (OMS / CDS / NTD / IDM / 2007.1).
Le succès a été défini comme un remède ou un remède probable.
L'échec a été défini comme une rechute, une rechute probable, une mort, une utilisation de médicaments de sauvetage, une perte de suivi, un refus de toutes les ponction lombaires post-traitement et, en l'absence de ponction lombaire à la fin du mois 18, un résultat défavorable plus tôt que la fin du mois 18, ou des signes et des symptômes évoquant une rechapsure à la fin du mois 18.
Une estimation du pourcentage de participants dont le résultat du traitement a été un succès au mois 18 et le Jeffreys CI à 95% de l'estimation a été fourni.
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18 mois après la dose
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Pourcentage de participants avec un chapeau à un stade précoce et intermédiaire dont le résultat du traitement a été un succès au mois 12 selon les critères Adaptés de l'OMS
Délai: 12 mois après la dose
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Le succès a été défini selon un algorithme basé sur les critères adaptés des recommandations de l'OMS de la consultation informelle sur les questions de développement de produits cliniques pour la trypanosomiase africaine humaine 2007 (OMS / CDS / NTD / IDM / 2007.1).
Le succès a été défini comme un remède ou un remède probable.
L'échec a été défini comme une rechute, une rechute probable, une mort, une utilisation de médicaments de sauvetage, une perte au suivi, un refus de toutes les ponctuations lombaires post-traitement et, en l'absence de ponction lombaire à la fin du mois 12, un résultat défavorable plus tôt que la fin du mois 12, ou des signes et des symptômes évoquant une rechute à la fin du mois 12.
Pour les participants qui ont continué après le mois 12, les données après le mois 12 ont été prises en compte dans l'algorithme.
Une estimation du pourcentage de participants dont le résultat du traitement a été un succès au mois 12 et le Jeffreys CI à 95% de l'estimation a été fourni.
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12 mois après la dose
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Pourcentage de participants avec un chapeau à un stade précoce et intermédiaire dont le résultat du traitement a été un succès au mois 6 selon les critères Adaptés de l'OMS
Délai: 6 mois après la dose
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Le succès a été défini selon un algorithme basé sur les critères adaptés des recommandations de l'OMS de la consultation informelle sur les questions de développement de produits cliniques pour la trypanosomiase africaine humaine 2007 (OMS / CDS / NTD / IDM / 2007.1).
Le succès a été défini comme un remède ou un remède probable.
L'échec a été défini comme une rechute, une rechute probable, une mort, une utilisation de médicaments de sauvetage, une perte de suivi, un refus de toutes les ponctuations lombaires post-traitement et, en l'absence de ponction lombaire à la fin du mois 6, un résultat défavorable plus tôt que la fin du mois 6, ou des signes et des symptômes évoquant une rechute à la fin du mois 6.
Pour les participants qui se sont poursuivis après le mois 6, les données après le mois 6 ont été prises en compte dans l'algorithme.
Une estimation du pourcentage de participants dont le résultat du traitement a été un succès au mois 6 et le Jeffreys CI à 95% de l'estimation a été fourni.
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6 mois après la dose
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Pourcentage estimé de participants avec un chapeau à un stade tardif dont le résultat du traitement n'était pas un échec prouvé au mois 18, sur la base de l'analyse Kaplan-Meier du temps pour une défaillance prouvée et définitive
Délai: 18 mois après la dose
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L'échec a été défini comme la première preuve objective d'un échec prouvé et définitif (durable), défini comme la mort; Utilisation des médicaments de sauvetage; trypanosomes dans tout liquide corporel au mois 6, 12 ou 18; Un nombre de globules blancs du liquide céphalo-rachidien (CSF) (WBC) de> 50 cellules / μl au mois 6 suivi d'une confirmation de l'échec (défini comme du CSF WBC> 20 cellules / μl au mois 12 et / ou mois 18 et / ou des signes et symptômes évoquant une rechute au mois 12 et / ou mois 18); A CSF WBC> 20 cellules / μl au mois 12 suivi d'une confirmation de l'échec (défini comme du CSF WBC> 20 cellules / μl au mois 18 et / ou des signes et symptômes évoquant une rechute au mois 18); ou un CSF WBC> 20 cellules / μl au mois 18.
Ce résultat a été analysé à l'aide d'une approche de Kaplan-Meier pour estimer le taux cumulatif d'échecs éprouvés et définitifs.
La probabilité éprouvée sans échec a été estimée comme un taux de réussite alternatif (plus libéral) (IC à 95%) au mois 18 en fonction de l'estimation de Kaplan-Meier du taux de participants qui n'étaient pas des défaillances prouvées
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18 mois après la dose
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Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: De l'administration de dose unique acéziborole jusqu'à 6 mois après la dose pour les EI non sérieux et 18 mois après la dose pour les EI graves
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Occurrence de tout EI, pendant la période d'observation et jusqu'à 6 mois après la dose (pour les EI non sérieux) et jusqu'à 18 mois après la dose pour SAE.
L'analyse des EI était basée sur le concept de TEAES, définie comme tout EI survenant à ou après la date de l'administration de l'étude-médicament ou de l'aggravation en intensité à ou après la date de l'administration d'étude-médicament.
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De l'administration de dose unique acéziborole jusqu'à 6 mois après la dose pour les EI non sérieux et 18 mois après la dose pour les EI graves
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Nombre de participants avec des thé sérieux
Délai: De l'administration de la dose unique à la dose jusqu'à 18 mois après la dose
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Occurrence de tout TEAS grave pendant la période d'observation et jusqu'à 18 mois après la dose.
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De l'administration de la dose unique à la dose jusqu'à 18 mois après la dose
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Zone acoziborole sous la courbe de zéro à 240 heures après la dose (AUC0-240H) dans le sang total en considérant les données de concentration jusqu'à 240 heures après une seule administration
Délai: Pré-dose et 4, 9, 24, 48, 72, 96 et 240 heures après la dose
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Les participants ont reçu une dose unique de 960 mg d'acoziborole au jour 1. L'acoziborole dans le sang total a été évalué pré-dose et 4, 9, 24, 48, 72, 96 et 240 heures après l'administration unique (les jours 1, 2, 3, 4, 5 et 11).
Les données jusqu'à 240 heures après la dose ont été prises en compte pour cette analyse.
Des statistiques descriptives de l'AUC0-240H ont été présentées.
L'activité de l'acoziborole est plus dépendante de l'exposition que dépendante de la concentration, donc l'exposition (AUC) a été utilisée comme principale données PK à des fins d'efficacité.
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Pré-dose et 4, 9, 24, 48, 72, 96 et 240 heures après la dose
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Concentration moyenne d'acoziborole dans le LCR après 240 heures chez les participants avec un chapeau tardif
Délai: 240 heures après la dose
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Les participants ont reçu une dose unique de 960 mg d'acoziborole au jour 1. L'acoziborole dans le LCR de participants avec un chapeau tardif a été évalué 240 heures après l'administration unique (le jour 11).
Des statistiques descriptives de la concentration d'acoziborole ont été présentées.
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240 heures après la dose
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Moyenne concentration d'acoziborole dans le LCR après 240 heures chez les participants avec un chapeau à un stade précoce et intermédiaire
Délai: 240 heures après la dose
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Les participants ont reçu une dose unique de 960 mg d'acoziborole au jour 1. L'acoziborole dans le LCR de participants avec un chapeau à un stade précoce et intermédiaire a été évalué 240 heures après l'administration unique (le jour 11).
Des statistiques descriptives de la concentration d'acoziborole ont été présentées.
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240 heures après la dose
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Victor Kande Betu Kumeso, Dr, Ministère de la Santé, The Democratic Republic of the Congo
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
11 octobre 2016
Achèvement primaire (Réel)
8 septembre 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
8 septembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 mars 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 mars 2017
Première publication (Réel)
23 mars 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
17 septembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 août 2025
Dernière vérification
1 août 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DNDi-OXA-02-HAT
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Uniquement pour les patients d'OXA002 participant également au DiTECT-HAT-WP4, certaines données (toutes anonymisées) seront partagées avec l'Institut de Recherche pour le Développement, sponsor de l'étude DiTECT-HAT-WP4.
Délai de partage IPD
Disponible sur demande (voir ci-dessus)
Critères d'accès au partage IPD
Disponible sur demande (voir ci-dessus)
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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