Prospectief onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van acoziborole (SCYX-7158) bij patiënten die zijn geïnfecteerd met humane Afrikaanse trypanosomiasis als gevolg van T.b. Gambiense (OXA002)
28 augustus 2025 bijgewerkt door: Drugs for Neglected Diseases
Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van acoziborole (SCYX-7158) bij patiënten met menselijke Afrikaanse trypanosomiasis (HAT) als gevolg van trypanosoma Brucei Gambiense: een multicenter, open-label, prospectief onderzoek
Het doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van Acoziborole (SCYX-7158), gegeven als een enkele dosis orale behandeling voor volwassen patiënten (ouder dan of gelijk aan 15) in de nuchtere toestand met T.b. Gambiense HOED
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
208
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bandundu Province, Democratische Republiek van de Congo
- Hopital Général de Réference de Bandundu
-
Isangi, Democratische Republiek van de Congo
- Hôpital de Référence d'Isangi
-
Kinshasa, Democratische Republiek van de Congo
- Hôpital Général de Référence Roi Baudouin
-
-
Bandundu
-
Nkara, Bandundu, Democratische Republiek van de Congo
- Centre de Traitement de Nkara
-
-
Bas-Congo Province
-
Kimpese, Bas-Congo Province, Democratische Republiek van de Congo
- Centre de Traitement de Kimpese
-
-
East Kasai
-
Gandajika, East Kasai, Democratische Republiek van de Congo
- Hôpital Général de Référence de Ngandajika
-
Katanda, East Kasai, Democratische Republiek van de Congo
- Hôpital Secondaire de Katanda
-
Mbuji-Mayi, East Kasai, Democratische Republiek van de Congo
- Hôpital de Dipumba
-
-
Kwilu
-
Bagata, Kwilu, Democratische Republiek van de Congo
- Hôpital Général de Référence de Bagata
-
Masi-Manimba, Kwilu, Democratische Republiek van de Congo
- Hôpital Général de Référence de Masi-Manimba
-
-
Mai Ndombe
-
Kwamouth, Mai Ndombe, Democratische Republiek van de Congo
- Hôpital Général de Référence de Kwamouth
-
-
-
-
Dubreka
-
Dubréka, Dubreka, Guinea
- Centre de Traitement de la THA de Dubreka
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
15 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke patiënt
- 15 jaar of ouder
- Ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier (evenals toestemming van ongeletterde en minderjarige patiënten, en degenen die geen toestemming kunnen geven)
- Karnofsky Prestatiestatus boven de 50
- In staat om orale tabletten in te nemen
- Een vast adres hebben of voor andere personen traceerbaar zijn
- In staat om te voldoen aan het schema van vervolgbezoeken en vereisten van het onderzoek
- Overeenkomst om in het ziekenhuis te worden opgenomen om behandeling te krijgen
Voor patiënten met HAT in een laat stadium:
- Bevestiging van g-HAT door detectie van de parasiet in het bloed en/of de lymfe en/of de CSF, in het onderzoekscentrum
- Als trypanosomen worden gevonden in het bloed of de lymfe, maar niet in de CSF, moet de CSF WBC, gemeten in het onderzoekscentrum, hoger zijn dan 20/μL om de patiënt te kunnen opnemen in het cohort van patiënten met HAT in een laat stadium.
Voor patiënten met HAT in een vroeg of intermediair stadium:
- Bevestiging van g-HAT door detectie van de parasiet in het bloed en/of de lymfe, in het onderzoekscentrum
- Afwezigheid van parasieten in het CSF
- De CSF WBC, gemeten in het onderzoekscentrum, moet tussen 6 en 20/μL zijn om de patiënt te laten opnemen in het cohort van patiënten met HAT in een tussenstadium en gelijk aan of lager dan 5/μL om de patiënt in het cohort te laten opnemen. cohort van patiënten met HAT in een vroeg stadium.
Uitsluitingscriteria:
- Ernstige ondervoeding, gedefinieerd als body-mass index (BMI) onder de 16
- Zwangerschap of borstvoeding (voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd, bevestigde zwangerschap op een zwangerschapstest in de urine uitgevoerd binnen 24 uur voorafgaand aan toediening van SCYX-7158)
- Klinisch significante medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar kan brengen of deelname aan het onderzoek kan belemmeren, inclusief maar niet beperkt tot significante lever- of cardiovasculaire aandoeningen, vermoedelijke of bewezen actieve infectie, trauma of toevallen aan het centrale zenuwstelsel stoornis, coma of bewustzijnsstoornissen
- Ernstig verslechterde gezondheidstoestand, b.v. door cardiovasculaire shock, respiratory distress syndrome of terminale ziekte
- Eerder behandeld voor HAT (behalve eerdere behandeling met pentamidine)
- Voorafgaande inschrijving in de studie
- Voorzienbare moeilijkheden om aan de follow-up te voldoen, inclusief migrerende werknemer, vluchtelingenstatus, rondtrekkende handelaar enz.
- Huidige alcoholmisbruik of drugsverslaving
- Niet getest op malaria en/of geen geschikte behandeling voor malaria hebben gekregen
- Geen geschikte behandeling hebben gekregen voor via de bodem overgedragen helminthiasis
- Klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden, waaronder aspartaataminotransferase (AST) en/of alanineaminotransferase (ALAT) meer dan 2 keer de bovengrens van normaal (ULN), totaal bilirubine meer dan 1,5 ULN, ernstige leukopenie bij minder dan 2000/mm3, kalium onder 3,5 mmol/L, elke andere klinisch significante abnormale laboratoriumwaarde
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Laat stadium hoed
Deelnemers met bevestiging van HAT door detectie van de parasiet in het bloed en/of lymfe en/of cerebrospinale vloeistof (CSF) in het onderzoekscentrum.
Als het testen op parasieten in CSF negatief was, moest het CSF-aantal witte bloedcellen, gemeten in het onderzoekscentrum, boven de 20 cellen/µl zijn voor classificatie als hoed in een laat stadium.
Deelnemers ontvingen 960 mg acoziborol als een enkele orale dosis.
|
Acoziborole 3 x 320 mg tabletten (vaste toestand)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Hoed met vroege en tussenliggende stage
Deelnemers met bevestiging van HAT door detectie van de parasiet in het bloed en/of lymfe in het onderzoekscentrum.
Parasieten moesten afwezig zijn in de CSF.
Het CSF-aantal witte bloedcellen, gemeten in het onderzoekscentrum, moest tussen 6 en 20 cellen/µl zijn voor classificatie als intermediaire stadiumhoed en gelijk aan of onder 5 cellen/µl voor classificatie als hoed in een vroeg stadium.
Deelnemers ontvingen 960 mg acoziborol als een enkele orale dosis.
|
Acoziborole 3 x 320 mg tabletten (vaste toestand)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met een late fase hoed wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 18 volgens aangepaste Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) criteria
Tijdsspanne: 18 maanden na de dosis
|
Succes werd gedefinieerd volgens een algoritme op basis van de criteria die zijn aangepast aan de WHO -aanbevelingen van de informele raadpleging over kwesties voor klinische productontwikkeling voor menselijke Afrikaanse trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Succes werd gedefinieerd als een remedie of een waarschijnlijke remedie.
Falen werd gedefinieerd als een terugval, waarschijnlijke terugval, overlijden, gebruik van reddingsmedicatie, verlies voor follow-up, weigering van alle lumbale punctie na de behandeling, en bij afwezigheid van lumbale punctie bij het bezoek van maand 18, een ongunstige uitkomst eerder dan maand 18, of tekenen en symptomen die een relaPSE roepen bij maand 18.
Een schatting van het percentage deelnemers wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 18 en het 95% Jeffreys Confidence Interval (CI) van de schatting werd verstrekt.
|
18 maanden na de dosis
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met hoed in een laat stadium wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 12 volgens aangepaste WHO-criteria
Tijdsspanne: 12 maanden na de dosis
|
Succes werd gedefinieerd volgens een algoritme op basis van de criteria die zijn aangepast aan de WHO -aanbevelingen van de informele raadpleging over kwesties voor klinische productontwikkeling voor menselijke Afrikaanse trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Succes werd gedefinieerd als een remedie of een waarschijnlijke remedie.
Falen werd gedefinieerd als een terugval, waarschijnlijke terugval, overlijden, gebruik van reddingsmedicatie, verlies voor follow-up, weigering van alle lumbale punctie na de behandeling, en, in afwezigheid van lumbale punctie aan het einde van maand 12, een ongunstige uitkomst eerder dan einde van de maand 12, of symptomen en symptomen die een heraapen op het einde van de maand 12.
Voor deelnemers die na maand 12 doorgingen, werden gegevens na maand 12 in het algoritme in overweging genomen.
Een schatting van het percentage deelnemers wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 12 en de 95% Jeffreys CI van de schatting werd verstrekt.
|
12 maanden na de dosis
|
|
Percentage deelnemers met een late fase hoed wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 6 volgens aangepaste WHO-criteria
Tijdsspanne: 6 maanden na de dosis
|
Succes werd gedefinieerd volgens een algoritme gebaseerd op de criteria die zijn aangepast aan de WHO -aanbevelingen van de informele overleg over kwesties voor klinische productontwikkeling voor menselijke Afrikaanse trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Succes werd gedefinieerd als een remedie of een waarschijnlijke remedie.
Falen werd gedefinieerd als een terugval, waarschijnlijke terugval, overlijden, gebruik van reddingsmedicatie, verlies tot follow-up, weigering van alle lumbale punctie na de behandeling, en, in afwezigheid van lumbale punctie aan het einde van maand 6, een ongunstige uitkomst eerder dan einde van maand 6, of tekenen en symptomen die een heraap van maand 6 evolueren.
Voor deelnemers die na maand 6 doorgingen, werden gegevens na maand 6 in het algoritme in overweging genomen.
Een schatting van het percentage deelnemers wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 6 en de 95% Jeffreys CI van de schatting werd verstrekt.
|
6 maanden na de dosis
|
|
Percentage deelnemers met hoed met een vroege en tussenliggende fase wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 18 volgens aangepaste WHO-criteria
Tijdsspanne: 18 maanden na de dosis
|
Succes werd gedefinieerd volgens een algoritme op basis van de criteria die zijn aangepast aan de WHO -aanbevelingen van de informele raadpleging over kwesties voor klinische productontwikkeling voor menselijke Afrikaanse trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Succes werd gedefinieerd als een remedie of een waarschijnlijke remedie.
Falen werd gedefinieerd als een terugval, waarschijnlijke terugval, overlijden, gebruik van reddingsmedicatie, verlies tot follow-up, weigering van alle lumbale punctie na de behandeling, en, in afwezigheid van lumbale punctie aan het einde van maand 18, een ongunstige uitkomst eerder dan einde van de maand 18, of tekenen en symptomen die een heraap van maand 18 evolueren.
Een schatting van het percentage deelnemers wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 18 en de 95% Jeffreys CI van de schatting werd verstrekt.
|
18 maanden na de dosis
|
|
Percentage deelnemers met hoed met een vroege en tussenliggende fase wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 12 volgens aangepaste WHO-criteria
Tijdsspanne: 12 maanden na de dosis
|
Succes werd gedefinieerd volgens een algoritme op basis van de criteria die zijn aangepast aan de WHO -aanbevelingen van de informele raadpleging over kwesties voor klinische productontwikkeling voor menselijke Afrikaanse trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Succes werd gedefinieerd als een remedie of een waarschijnlijke remedie.
Falen werd gedefinieerd als een terugval, waarschijnlijke terugval, overlijden, gebruik van reddingsmedicatie, verlies voor follow-up, weigering van alle lumbale punctie na de behandeling, en, in afwezigheid van lumbale punctie aan het einde van maand 12, een ongunstige uitkomst eerder dan einde van de maand 12, of symptomen en symptomen die een heraapen op het einde van de maand 12.
Voor deelnemers die na maand 12 doorgingen, werden gegevens na maand 12 in het algoritme in overweging genomen.
Een schatting van het percentage deelnemers wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 12 en de 95% Jeffreys CI van de schatting werd verstrekt.
|
12 maanden na de dosis
|
|
Percentage deelnemers met hoed met een vroege en tussenliggende fase wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 6 volgens aangepaste WHO-criteria
Tijdsspanne: 6 maanden na de dosis
|
Succes werd gedefinieerd volgens een algoritme op basis van de criteria die zijn aangepast aan de WHO -aanbevelingen van de informele raadpleging over kwesties voor klinische productontwikkeling voor menselijke Afrikaanse trypanosomiasis 2007 (WHO/CDS/NTD/IDM/2007.1).
Succes werd gedefinieerd als een remedie of een waarschijnlijke remedie.
Falen werd gedefinieerd als een terugval, waarschijnlijke terugval, overlijden, gebruik van reddingsmedicatie, verlies tot follow-up, weigering van alle lumbale punctie na de behandeling, en, in afwezigheid van lumbale punctie aan het einde van maand 6, een ongunstige uitkomst eerder dan einde van maand 6, of tekenen en symptomen die een heraap van maand 6 evolueren.
Voor deelnemers die na maand 6 doorgingen, werden gegevens na maand 6 in het algoritme in overweging genomen.
Een schatting van het percentage deelnemers wiens behandelingsresultaat een succes was in maand 6 en de 95% Jeffreys CI van de schatting werd verstrekt.
|
6 maanden na de dosis
|
|
Geschat percentage deelnemers met hoed in een laat stadium wiens behandelingsresultaat geen bewezen falen was in maand 18, gebaseerd op de Kaplan-Meier-analyse van tijd tot bewezen en definitief falen
Tijdsspanne: 18 maanden na de dosis
|
Falen werd gedefinieerd als het eerste objectieve bewijs van bewezen en definitieve (duurzaam) falen, gedefinieerd als de dood; Reddingsmedicatiegebruik; Trypanosomen in elke lichaamsvloeistof op maand 6, 12 of 18; Een cerebrospinale vloeistof (CSF) witte bloedcellen (WBC) van> 50 cellen/μl bij maand 6 gevolgd door bevestiging van falen (gedefinieerd als CSF WBC> 20 cellen/μl bij maand 12 en/of maand 18 en/of tekenen en symptomen die een terugval oproepen bij maand 12 en/of maand 18); A CSF WBC> 20 cellen/μL bij maand 12 gevolgd door faalbevestiging (gedefinieerd als CSF WBC> 20 cellen/μL bij maand 18 en/of tekenen en symptomen die een terugval oproepen in maand 18); of een CSF WBC> 20 cellen/μL bij maand 18.
Deze uitkomst werd geanalyseerd met behulp van een Kaplan-Meier-benadering om het cumulatieve percentage van bewezen en definitieve fouten te schatten.
De bewezen faalvrije waarschijnlijkheid werd geschat als een alternatief (meer liberaal) slagingspercentage (95% BI) bij maand 18 op basis van de Kaplan-Meier-schatting van het percentage deelnemers die geen fouten waren
|
18 maanden na de dosis
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Van de toediening van de enkele dosis Acoziborole tot 6 maanden na de dosis voor niet-serieuze AE's en 18 maanden na de dosis voor ernstige AE's
|
Optreden van AE's, tijdens de observatieperiode en tot 6 maanden na de dosis (voor niet-serieuze AE's) en tot 18 maanden na de dosis voor SAES.
Analyse van AES was gebaseerd op het concept van Tea, gedefinieerd als elke AE's die plaatsvinden op of na de datum van studie-geneesmiddelenbeheer of verergering in intensiteit op of na de datum van toediening van studie-drugs.
|
Van de toediening van de enkele dosis Acoziborole tot 6 maanden na de dosis voor niet-serieuze AE's en 18 maanden na de dosis voor ernstige AE's
|
|
Aantal deelnemers met serieuze thee
Tijdsspanne: Van de toediening van de enkele dosis acoziborole tot 18 maanden na de dosis
|
Optreden van ernstige TEEA's tijdens de observatieperiode en tot 18 maanden na de dosis.
|
Van de toediening van de enkele dosis acoziborole tot 18 maanden na de dosis
|
|
Acoziborol-gebied onder de curve van tijd nul tot 240 uur na de dosis (AUC0-240H) in volbloed, rekening houdend met concentratiegegevens tot 240 uur na een enkele toediening
Tijdsspanne: Pre-dosis en 4, 9, 24, 48, 72, 96 en 240 uur na de dosis
|
Deelnemers ontvingen een enkele dosis van 960 mg acoziborol op dag 1. Acoziborol in volbloed werd pre-dosis beoordeeld en 4, 9, 24, 48, 72, 96 en 240 uur na de enkele toediening, (op dagen 1, 2, 3, 4, 5 en 11).
Gegevens tot 240 uur na de dosis werden in aanmerking genomen voor deze analyse.
Beschrijvende statistieken van de AUC0-240H werden gepresenteerd.
De activiteit van acoziborol is meer blootstellingsafhankelijk dan concentratie-afhankelijk, daarom werd de blootstelling (AUC) gebruikt als de belangrijkste PK-gegevens voor werkzaamheid.
|
Pre-dosis en 4, 9, 24, 48, 72, 96 en 240 uur na de dosis
|
|
Gemiddelde acoziborolconcentratie in CSF na 240 uur bij deelnemers met hoed in een laat stadium
Tijdsspanne: 240 uur na de dosis
|
Deelnemers ontvingen een enkele dosis van 960 mg acoziborol op dag 1. Acoziborol in CSF van deelnemers met hoed in een laat stadium werd 240 uur na de enkele administratie beoordeeld (op dag 11).
Beschrijvende statistieken van de acoziborolconcentratie werden gepresenteerd.
|
240 uur na de dosis
|
|
Gemiddelde acoziborolconcentratie in CSF na 240 uur bij deelnemers met hoed met vroege en tussenliggende stage
Tijdsspanne: 240 uur na de dosis
|
Deelnemers ontvingen op dag 1 een enkele dosis van 960 mg acoziborol. Acoziborol in CSF van deelnemers met hoed met vroege en tussenliggende fase werd 240 uur na de enkele administratie beoordeeld (op dag 11).
Beschrijvende statistieken van de acoziborolconcentratie werden gepresenteerd.
|
240 uur na de dosis
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Victor Kande Betu Kumeso, Dr, Ministère de la Santé, The Democratic Republic of the Congo
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 oktober 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 september 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
8 september 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 maart 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 maart 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 maart 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
17 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 augustus 2025
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DNDi-OXA-02-HAT
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alleen voor patiënten uit OXA002 die ook deelnemen aan de DiTECT-HAT-WP4, zullen sommige gegevens (allemaal geanonimiseerd) worden gedeeld met L'Institut de Recherche pour le Dévelopment, sponsor van de DiTECT-HAT-WP4-studie.
IPD-tijdsbestek voor delen
Beschikbaar op aanvraag (zie hierboven)
IPD-toegangscriteria voor delen
Beschikbaar op aanvraag (zie hierboven)
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .