Cirkulující biomarker pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALS)
Observační případová-kontrolní studie k identifikaci cirkulujícího miR-218 jako možného neinvazivního biomarkeru amyotrofické laterální sklerózy (ALS)
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je vzácné onemocnění s celosvětovou incidencí 2-3 případy na 100 000 jedinců/rok a je charakterizováno progresivní neurodegenerací motorických neuronů. Když motorické neurony degenerují, schopnost mozku iniciovat a ovládat pohyb svalů se ztrácí. ALS se projevuje ve dvou formách: Familiární ALS (FALS) s dědičnými rizikovými genotypy tvoří pouze 10 % případů a sporadická ALS (SALS) bez zjevné dědičnosti tvoří 90 % případů. ALS se může objevit u žen i mužů v jakémkoli věku, ale je častější u lidí starších 40 let.
Ačkoli molekulární mechanismus, který je základem patogeneze ALS, je stále předmětem zkoumání, nedávný výzkum odhalil, že onemocnění postihující motorické neurony mohou být spojeny se změnami metabolismu RNA a biogenezí malých nekódujících mikro RNA (miRNA). miRNA jsou cirkulující molekuly, o jejichž expresních profilech je široce popsáno, že mají důležitý potenciál při sledování progrese onemocnění, při podpoře vývoje cílenějších terapií a/nebo při stanovení účinnosti léčby. U několika patologických stavů byly popsány změněné vzorce exprese specifických miRNA. Důkazy ukazují významné snížení hladin určitých miRNA také u pacientů s ALS. Mimo jiné bylo popsáno, že miRNA-218 hraje kritickou roli při nástupu diferenciace motorických neuronů a při stanovení buněčné identity a osudu.
Změny v hladinách miRNA-218 v séru pacientů s ALS mohou potenciálně poskytnout užitečné nástroje k určení možného spojení s tímto onemocněním a jeho kandidátům jako indikátoru progrese onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Alba Di Pardo
- Telefonní číslo: +39 0865 915212
- E-mail: dipardoa@hotmail.com
Studijní místa
-
-
-
Pozzilli, Itálie
- Nábor
- IRCCS Neuromed
-
Kontakt:
- Alba Di Pardo
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s ALS přijati do Centra pro vzácná onemocnění, IRCCS Neuromed,
- Pacienti diagnostikovaní ALS do 6 měsíců,
- Pacienti ve věku od 20 do 75 let,
- Pacienti podstoupili diferenciální diagnostiku pomocí diagnostických nástrojů (EMG, NCV, MRI) k vyloučení jiných onemocnění s podobnými příznaky a symptomy,
- Subjekty schopné komunikovat verbálně nebo pomocí neverbálního komunikačního systému.
Kritéria vyloučení:
- Těhotná žena,
- Subjekty s maligním nádorem,
- Subjekty/pacienti s jinými neurologickými nebo psychiatrickými poruchami,
- Subjekty/pacienti se systémovými onemocněními,
- Subjekty/pacienti s pozitivním krevním testem na hepatitidu B nebo C nebo HIV,
- Pacienti zařazení do jiných klinických studií,
- Subjekty/pacienti vykazující neschopnost porozumět informovanému souhlasu a účelu studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Case-Control
- Časové perspektivy: Průřezový
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
30 pacientů s ALS
|
|
30 zdravých kontrol
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Identifikace cirkulujícího miR-218 jako biomarkeru pro ALS
Časové okno: 8 měsíců
|
Kvantitativní hodnocení potenciálních změn hladin miR-218 v séru pacientů s ALS oproti zdravým kontrolám
|
8 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ADP_01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .