Krążący biomarker stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)
Obserwacyjne badanie kliniczno-kontrolne w celu zidentyfikowania krążącego miR-218 jako możliwego nieinwazyjnego biomarkera stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest rzadką chorobą, która na całym świecie występuje z częstością 2-3 przypadków na 100 000 osób rocznie i charakteryzuje się postępującą neurodegeneracją neuronów ruchowych. Kiedy neurony ruchowe ulegają degeneracji, zdolność mózgu do inicjowania i kontrolowania ruchu mięśni zostaje utracona. ALS objawia się w dwóch postaciach: znane ALS (FALS) z odziedziczonymi genotypami ryzyka, stanowi tylko 10% przypadków i sporadyczne ALS (SALS) bez widocznej dziedziczności, stanowiące 90% przypadków. ALS może wystąpić zarówno u kobiet, jak i mężczyzn w każdym wieku, ale częściej występuje u osób powyżej 40 roku życia.
Chociaż mechanizm molekularny leżący u podstaw patogenezy ALS jest nadal badany, ostatnie badania ujawniły, że choroby dotykające neurony ruchowe mogą być związane ze zmianami metabolizmu RNA i biogenezy małych niekodujących mikroRNA (miRNA). miRNA to krążące cząsteczki, których profile ekspresji są szeroko opisane jako posiadające ważny potencjał w monitorowaniu postępu choroby, promowaniu rozwoju bardziej ukierunkowanych terapii i/lub określaniu skuteczności leczenia. Zmienione wzorce ekspresji specyficznych miRNA opisano w kilku stanach patologicznych. Dowody wskazują na znaczne zmniejszenie poziomów niektórych miRNA również u pacjentów z ALS. Między innymi opisano, że miRNA-218 odgrywa kluczową rolę w rozpoczęciu różnicowania neuronów ruchowych oraz w ustalaniu tożsamości i losu komórki.
Zmiany poziomów miRNA-218 w surowicy pacjentów z ALS mogą potencjalnie dostarczyć użytecznych narzędzi do określenia możliwego związku z tą chorobą i kandydowania jej jako wskaźnika postępu choroby.
Przegląd badań
Status
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Alba Di Pardo
- Numer telefonu: +39 0865 915212
- E-mail: dipardoa@hotmail.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Pozzilli, Włochy
- Rekrutacyjny
- IRCCS Neuromed
-
Kontakt:
- Alba Di Pardo
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z SLA przyjęci do Centrum Chorób Rzadkich IRCCS Neuromed,
- Pacjenci z rozpoznaniem SLA w ciągu 6 miesięcy,
- Pacjenci w wieku od 20 do 75 lat,
- Pacjentów poddano diagnostyce różnicowej za pomocą narzędzi diagnostycznych (EMG, NCV, MRI) w celu wykluczenia innych chorób o podobnych objawach przedmiotowych i podmiotowych,
- Osoby zdolne do komunikowania się werbalnie lub za pomocą systemu komunikacji niewerbalnej.
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży,
- Osoby z nowotworem złośliwym,
- Pacjenci/Pacjenci z innymi zaburzeniami neurologicznymi lub psychiatrycznymi,
- Osoby/Pacjenci z chorobami ogólnoustrojowymi,
- Pacjenci/Pacjenci z dodatnim wynikiem testu krwi na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C lub HIV,
- Pacjenci włączeni do innych badań klinicznych,
- Pacjenci/pacjenci wykazujący niezdolność do zrozumienia świadomej zgody i celu badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kontrola przypadków
- Perspektywy czasowe: Przekrojowe
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
30 pacjentów z SLA
|
|
30 zdrowych kontroli
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Identyfikacja krążącego miR-218 jako biomarkera ALS
Ramy czasowe: 8 miesięcy
|
Ilościowa ocena potencjalnych zmian poziomów miR-218 w surowicy pacjentów z ALS vs zdrowych osób kontrolnych
|
8 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ADP_01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .