Biomarkery MRI jako prediktor klinických koncových bodů u dětského autoimunitního onemocnění jater
9. prosince 2024 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Longitudinální studie pro hodnocení biomarkerů založených na MRI jako prediktorů klinických koncových bodů u dětského autoimunitního onemocnění jater
Autoimunitní onemocnění jater (AILD), která zahrnují primární sklerotizující cholangitidu (PSC) a autoimunitní hepatitidu (AIH), jsou běžným etiologickým faktorem chronického onemocnění jater u dospívajících.
Toto je longitudinální studie k identifikaci náhradních koncových bodů s přesnou prediktivní hodnotou pro progresi hepatobiliárního poškození u subjektů s pediatrickým AILD.
Tato studie bude zahrnovat sběr dat založených na MRI v době zařazení do studie a v roce 1 a 2 sledování a sběr klinických dat po dobu 10 let po zařazení.
Existuje velká možnost, že kvantitativní techniky MRI mohou být citlivější k progresi onemocnění než standardní klinické a laboratorní testy.
Ke zkoumání predikce biomarkerů založených na MRI, souhrnná měření MRCP/MREL od výchozího stavu, rok 1 a rok 2, např.
rychlost změny, maximum a průměr budou vypočítány jako prediktory pro klinické výsledky 10. roku.
Stejné prediktory budou také použity k modelování nativního přežití jater v proporcionální regresi rizika.
Poznatky z této studie mohou být použity k posouzení progrese onemocnění ak predikci komplikací a přežití pacientů s onemocněním jater.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
150
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Alexander Miethke, MD
- Telefonní číslo: 513-636-8948
- E-mail: Alexander.Miethke@cchmc.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Cyd Castro Rojas, PhD
- Telefonní číslo: 513-517-0580
- E-mail: Cyd.CastroRojas@cchmc.org
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Nábor
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
Kontakt:
- Cyd Castro Rojas, PhD
- Telefonní číslo: 513-517-0580
- E-mail: Cyd.CastroRojas@cchmc.org
-
Kontakt:
- Alexander Miethke, MD
- Telefonní číslo: 513-636-9078
- E-mail: alexander.miethke@cchmc.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 23 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Celkem bude zařazeno 150 pacientů ve věku od 6 do 23 let s diagnózou PSC nebo AIH, kteří budou sledováni po dobu 10 let.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 6-23 let.
- Stanovená klinická diagnóza AIH nebo PSC.
Kritéria vyloučení:
- Transplantace jater v anamnéze.
- Chronická hepatitida B nebo neléčená infekce virem hepatitidy C.
- Těhotenství.
- Absolutní kontraindikace pro MRI (např. kardiostimulátor, kovové implantáty, klaustrofobie).
- Diagnóza cystické fibrózy nebo biliární atrézie
- Diagnóza srdeční hepatopatie.
- Diagnóza Wilsonovy choroby, deficitu alfa-1 antitrypsinu nebo onemocnění z ukládání glykogenu.
- Kožní stavy, které by mohly být zhoršeny MREL (tj. Epidermolysis bullosa).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti s autoimunitním onemocněním jater
Pacienti s autoimunitním onemocněním jater Pacienti (6-23 let) se stanovenou klinickou diagnózou AIH nebo suspektní diagnózou AIH na základě zvýšené sérové AST nebo ALT, zvýšené hladiny IgG >1,1 ULN, zvýšeného titru autoprotilátek, včetně ANA, SMA, LKM, LC-1 nebo SLA , která je v souladu se zjednodušenými kritérii pro diagnostiku AIH u dětí. Budou zařazeni pacienti (6-23 let) se stanovenou klinickou diagnózou PSC nebo suspektní diagnózou PSC podpořenou abnormálním cholangiogramem (ERCP nebo MRCP) nebo zvýšenou GGT > 1,5 ULN a dilatovanými žlučovými cestami pomocí ultrazvuku jater. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna nepravidelností intrahepatálních žlučovodů mezi V0 (základní návštěva) a V1 (návštěva po 12 měsících) nebo V2 (návštěva po 24 měsících).
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna nepravidelností intrahepatálních žlučovodů mezi V0 a V1 nebo V2 pomocí MRCP (bodováno podle klasifikace Majoie na 4bodové škále 0-3).
|
24 měsíců
|
|
Změna nepravidelností mimojaterních kanálků mezi V0 (základní návštěva) a V1 (návštěva po 12 měsících) nebo V2 (návštěva po 24 měsících).
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna nepravidelností mimojaterního vývodu mezi V0 a V1 nebo V2 pomocí MRCP (bodováno podle klasifikace Majoie na 5bodové škále 0-4).
|
24 měsíců
|
|
Střední smyková ztuhlost jater
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna střední smykové tuhosti (kPa) jater podle MREL mezi V0 (základní návštěva) a V1 (návštěva po 12 měsících) nebo V2 (návštěva po 24 měsících).
|
24 měsíců
|
|
dlouhodobé klinické výsledky: přežití s nativními játry
Časové okno: 120 měsíců
|
Roční hodnocení přežití s nativními játry (Ano=1, Ne=0) bude provedeno do 10 let od sledování.
|
120 měsíců
|
|
dlouhodobé klinické výsledky: hospitalizace pro cholangitidu
Časové okno: 120 měsíců
|
Každoroční hodnocení dlouhodobých klinických výsledků bude provedeno do 10 let od sledování.
Jakékoli přijetí do nemocnice pro cholangitidu (Ano=1, Ne=0) od poslední návštěvy bude zaznamenáno v době sledování.
|
120 měsíců
|
|
dlouhodobé klinické výsledky:endoskopické intervence pro žlučové striktury
Časové okno: 120 měsíců
|
Každoroční hodnocení dlouhodobých klinických výsledků bude provedeno do 10 let od sledování.
Endoskopické intervence pro žlučové striktury (Ano=1, Ne=0) od poslední návštěvy budou zaznamenány v době sledování.
|
120 měsíců
|
|
dlouhodobé klinické výsledky:diagnostika cholangiokarcinomu
Časové okno: 120 měsíců
|
Každoroční hodnocení dlouhodobých klinických výsledků bude provedeno do 10 let od sledování.
Pokud existuje diagnóza cholangiokarcinomu (Ano=1, Ne=0) od poslední návštěvy, bude zaznamenána.
|
120 měsíců
|
|
dlouhodobé klinické výsledky: krvácení z varixů
Časové okno: 120 měsíců
|
Každoroční hodnocení dlouhodobých klinických výsledků bude provedeno do 10 let od sledování.
Bude zaznamenána přítomnost nebo nepřítomnost varixového krvácení (Ano=1, Ne=0) od poslední návštěvy.
|
120 měsíců
|
|
dlouhodobé klinické výsledky: ascites
Časové okno: 120 měsíců
|
Každoroční hodnocení dlouhodobých klinických výsledků bude provedeno do 10 let od sledování.
Bude zaznamenána přítomnost nebo nepřítomnost ascitu (Ano=1, Ne=0) od poslední návštěvy.
|
120 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny objemu jater/sleziny
Časové okno: 24 měsíců
|
Změny v objemech jater/sleziny (ml) mezi V0 (základní návštěva) a V1 (návštěva po 12 měsících) nebo V2 (návštěva po 24 měsících).
|
24 měsíců
|
|
Změny v mapování T1rho, T1 a T2
Časové okno: 24 měsíců
|
Hodnoty mapování T1rho, T1 a T2 mezi výchozí hodnotou MRI při V0 (základní návštěva) a opakovanými hodnotami při V1 (po 12 měsících) nebo V2 (po 24 měsících) v ms.
|
24 měsíců
|
|
Klinické koncové body AILD: Svědění
Časové okno: 120 měsíců
|
Roční hodnocení pruritu (na vizuální analogové stupnici 0-10) bude provedeno do 10 let od sledování.
|
120 měsíců
|
|
Klinické koncové body AILD
Časové okno: 120 měsíců
|
Každoroční hodnocení klinické diagnózy hepatopulmonálního syndromu (Ano=1, Ne=0) a/nebo jaterní encefalopatie (Ano=1, Ne=0) bude provedeno do 10 let od sledování.
|
120 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Alexander Miethke, MD, Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. února 2017
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. března 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. června 2017
První zveřejněno (Aktuální)
7. června 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. prosince 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. prosince 2024
Naposledy ověřeno
1. prosince 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CIN002 MRI biomarkers in AILD
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .