MRI 生物标志物作为小儿自身免疫性肝病临床终点的预测因子
2023年2月13日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
评估基于 MRI 的生物标志物作为小儿发病自身免疫性肝病临床终点预测指标的纵向研究
自身免疫性肝病 (AILD)，包括原发性硬化性胆管炎 (PSC) 和自身免疫性肝炎 (AIH)，是青少年慢性肝病的常见病因。
这是一项纵向研究，旨在确定具有准确预测儿童 AILD 患者肝胆损伤进展价值的替代终点。
这项研究将涉及在入组时以及随访第 1 年和第 2 年收集基于 MRI 的数据，并收集入组后 10 年的临床数据。
MRI 定量技术很可能比标准临床和实验室测试对疾病进展更敏感。
为了研究基于 MRI 的生物标志物的预测性，MRCP/MREL 从基线、第 1 年和第 2 年的总结测量，例如
变化率、最大值和平均值将被计算为第 10 年临床结果的预测因子。
相同的预测因子也将用于在比例风险回归中模拟天然肝脏存活率。
该研究的结果可用于评估疾病进展并预测肝病患者的并发症和存活率。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
150
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 23年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
共有 150 名诊断为 PSC 或 AIH 的 6 至 23 岁患者将被纳入并随访 10 年。
描述
纳入标准：
- 年龄6-23岁。
- 已确定 AIH 或 PSC 的临床诊断。
排除标准：
- 肝移植史。
- 慢性乙型肝炎或未经治疗的丙型肝炎病毒感染。
- 怀孕。
- MRI 的绝对禁忌症（例如 起搏器、金属植入物、幽闭恐惧症）。
- 囊性纤维化或胆道闭锁的诊断
- 心源性肝病的诊断。
- 威尔逊病、Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症或糖原贮积病的诊断。
- 可能因 MREL（即 大疱性表皮松解症）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
|
自身免疫性肝病患者
自身免疫性肝病患者 根据血清 AST 或 ALT 升高、IgG 水平升高 >1.1 ULN、自身抗体滴度升高（包括 ANA、SMA、LKM、LC-1 或 SLA）确定 AIH 临床诊断或怀疑诊断为 AIH 的患者（6-23 岁） ，这符合儿童 AIH 诊断的简化标准。 患者（6-23 岁）已确定临床诊断为 PSC 或疑似诊断为 PSC，支持异常胆管造影（ERCP 或 MRCP）或升高的 GGT > 1.5 ULN 和肝脏超声检查胆管扩张。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
V0（基线访视）和 V1（12 个月后访视）或 V2（24 个月后访视）之间肝内胆管不规则的变化。
大体时间：24个月
|
通过 MRCP 观察 V0 和 V1 或 V2 之间肝内胆管不规则的变化（通过 Majoie 分类在 0-3 的 4 点量表上评分）。
|
24个月
|
|
V0（基线访视）和 V1（12 个月后访视）或 V2（24 个月后访视）之间肝外导管不规则的变化。
大体时间：24个月
|
通过 MRCP 改变 V0 和 V1 或 V2 之间的肝外导管不规则性（通过 0-4 5 分制的 Majoie 分类评分）。
|
24个月
|
|
肝脏的平均剪切刚度
大体时间：24个月
|
V0（基线访问）和 V1（12 个月后访问）或 V2（24 个月后访问）之间的 MREL 肝脏平均剪切刚度 (kPa) 的变化。
|
24个月
|
|
长期临床结果：使用天然肝脏生存
大体时间：120个月
|
将在随访 10 年内对天然肝脏的生存情况进行年度评估（是=1，否=0）。
|
120个月
|
|
长期临床结果：因胆管炎入院
大体时间：120个月
|
长期临床结果的年度评估将在随访 10 年内完成。
自上次就诊以来任何因胆管炎入院（是=1，否=0）将在随访时记录。
|
120个月
|
|
长期临床结果：胆道狭窄的内镜干预
大体时间：120个月
|
长期临床结果的年度评估将在随访 10 年内完成。
自上次就诊以来胆管狭窄的内窥镜干预（是=1，否=0）将在随访时记录。
|
120个月
|
|
长期临床结果：胆管癌的诊断
大体时间：120个月
|
长期临床结果的年度评估将在随访 10 年内完成。
如果自上次就诊以来诊断为胆管癌（是=1，否=0），将被记录。
|
120个月
|
|
长期临床结果：静脉曲张出血
大体时间：120个月
|
长期临床结果的年度评估将在随访 10 年内完成。
将记录自上次就诊以来是否存在静脉曲张出血（是=1，否=0）。
|
120个月
|
|
长期临床结果：腹水
大体时间：120个月
|
长期临床结果的年度评估将在随访 10 年内完成。
将记录自上次就诊以来是否存在腹水（是=1，否=0）。
|
120个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
肝脏/脾脏体积的变化
大体时间：24个月
|
V0（基线访视）和 V1（12 个月后访视）或 V2（24 个月后访视）之间肝脏/脾脏体积 (mL) 的变化。
|
24个月
|
|
T1rho、T1 和 T2 映射的变化
大体时间：24个月
|
在 V0（基线访问）的基线 MRI 与 V1（12 个月后）或 V2（24 个月后）重复 MRI 之间的 T1rho、T1 和 T2 映射读数（以毫秒为单位）。
|
24个月
|
|
AILD 的临床终点：瘙痒
大体时间：120个月
|
瘙痒症的年度评估（在 0-10 的视觉模拟量表上）将在随访 10 年内完成。
|
120个月
|
|
AILD 的临床终点
大体时间：120个月
|
肝肺综合征（是=1，否=0）和/或肝性脑病（是=1，否=0）的临床诊断的年度评估将在随访 10 年内完成。
|
120个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年2月20日
初级完成 (预期的)
2030年2月1日
研究完成 (预期的)
2031年2月1日
研究注册日期
首次提交
2017年3月30日
首先提交符合 QC 标准的
2017年6月6日
首次发布 (实际的)
2017年6月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月13日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.