Biomarcadores de resonancia magnética como predictor de criterios de valoración clínicos en la enfermedad hepática autoinmune pediátrica
9 de diciembre de 2024 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Estudio longitudinal para la evaluación de biomarcadores basados en resonancia magnética como predictores de criterios de valoración clínicos en enfermedad hepática autoinmune de inicio pediátrico
Las enfermedades hepáticas autoinmunes (AILD), que incluyen la colangitis esclerosante primaria (PSC) y la hepatitis autoinmune (AIH), son un factor etiológico común para la enfermedad hepática crónica entre los adolescentes.
Este es un estudio longitudinal para identificar criterios de valoración alternativos con un valor predictivo preciso para la progresión del daño hepatobiliar en sujetos con inicio pediátrico de AILD.
Este estudio implicará la recopilación de datos basados en resonancias magnéticas en el momento de la inscripción y en el año 1 y 2 de seguimiento, y la recopilación de datos clínicos durante los 10 años posteriores a la inscripción.
Existe una gran posibilidad de que las técnicas cuantitativas de resonancia magnética sean más sensibles a la progresión de la enfermedad que las pruebas clínicas y de laboratorio estándar.
Para investigar la predictibilidad de los biomarcadores basados en MRI, las medidas de resumen de MRCP/MREL desde el inicio, el año 1 y el año 2, p.
la tasa de cambio, el máximo y el promedio se calcularán como predictores para los resultados clínicos del año 10.
Los mismos predictores también se utilizarán para modelar la supervivencia del hígado nativo en una regresión de riesgo proporcional.
Los hallazgos de este estudio pueden usarse para evaluar la progresión de la enfermedad y para predecir las complicaciones y la supervivencia de los pacientes con enfermedad hepática.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
150
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alexander Miethke, MD
- Número de teléfono: 513-636-8948
- Correo electrónico: Alexander.Miethke@cchmc.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Cyd Castro Rojas, PhD
- Número de teléfono: 513-517-0580
- Correo electrónico: Cyd.CastroRojas@cchmc.org
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
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Contacto:
- Cyd Castro Rojas, PhD
- Número de teléfono: 513-517-0580
- Correo electrónico: Cyd.CastroRojas@cchmc.org
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Contacto:
- Alexander Miethke, MD
- Número de teléfono: 513-636-9078
- Correo electrónico: alexander.miethke@cchmc.org
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 23 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Un total de 150 pacientes entre 6 y 23 años de edad con diagnóstico de CEP o HAI serán inscritos y seguidos hasta 10 años.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 6-23 años.
- Diagnóstico clínico establecido de HAI o CEP.
Criterio de exclusión:
- Historia del trasplante hepático.
- Hepatitis B crónica o infección por el virus de la hepatitis C no tratada.
- El embarazo.
- Contraindicación absoluta para la resonancia magnética (p. marcapasos, implantes metálicos, claustrofobia).
- Diagnóstico de fibrosis quística o atresia biliar
- Diagnóstico de hepatopatía cardiaca.
- Diagnóstico de enfermedad de Wilson, deficiencia de alfa-1 antitripsina o enfermedad por almacenamiento de glucógeno.
- Afecciones de la piel que podrían verse agravadas por MREL (es decir, epidermólisis ampollosa).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con enfermedad hepática autoinmune
Pacientes con enfermedad hepática autoinmune Pacientes (6-23 años) con diagnóstico clínico establecido de HAI o sospecha de diagnóstico de HAI basado en AST o ALT séricas elevadas, nivel elevado de IgG >1.1 ULN, título elevado de autoanticuerpos, incluidos ANA, SMA, LKM, LC-1 o SLA , que es consistente con los criterios simplificados para el diagnóstico de HAI en niños. Se inscribirán pacientes (6-23 años) con diagnóstico clínico establecido de colangitis esclerosante primaria o sospecha de diagnóstico de colangitis esclerosante primaria respaldado por colangiografía anormal (CPRE o CPRM) o GGT elevada > 1,5 LSN y conductos biliares dilatados por ecografía hepática. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de irregularidades de la vía biliar intrahepática entre V0 (visita basal) y V1 (visita después de 12 meses) o V2 (visita después de 24 meses).
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio de las irregularidades del conducto biliar intrahepático entre V0 y V1 o V2 por MRCP (puntuado según la clasificación de Majoie en una escala de 4 puntos de 0-3).
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24 meses
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Cambio de irregularidades del conducto extrahepático entre V0 (visita basal) y V1 (visita a los 12 meses) o V2 (visita a los 24 meses).
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio de irregularidades del conducto extrahepático entre V0 y V1 o V2 por MRCP (puntuado según la clasificación de Majoie en una escala de 5 puntos 0-4).
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24 meses
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Rigidez de cizallamiento media del hígado
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio en la rigidez de cizallamiento media (kPa) del hígado por MREL entre V0 (visita inicial) y V1 (visita después de 12 meses) o V2 (visita después de 24 meses).
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24 meses
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resultados clínicos a largo plazo: supervivencia con el hígado nativo
Periodo de tiempo: 120 meses
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La evaluación anual de supervivencia con el hígado nativo (Sí = 1, No = 0) se realizará dentro de los 10 años posteriores al seguimiento.
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120 meses
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resultados clínicos a largo plazo: ingresos hospitalarios por colangitis
Periodo de tiempo: 120 meses
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La evaluación anual de los resultados clínicos a largo plazo se realizará dentro de los 10 años posteriores al seguimiento.
Cualquier ingreso hospitalario por colangitis (Sí = 1, No = 0) desde la última visita se registrará en el momento del seguimiento.
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120 meses
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resultados clínicos a largo plazo:intervenciones endoscópicas para las estenosis biliares
Periodo de tiempo: 120 meses
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La evaluación anual de los resultados clínicos a largo plazo se realizará dentro de los 10 años posteriores al seguimiento.
Las intervenciones endoscópicas por estenosis biliares (Sí=1, No=0) desde la última visita se registrarán en el momento del seguimiento.
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120 meses
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resultados clínicos a largo plazo: diagnóstico de colangiocarcinoma
Periodo de tiempo: 120 meses
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La evaluación anual de los resultados clínicos a largo plazo se realizará dentro de los 10 años posteriores al seguimiento.
Si existe diagnóstico de colangiocarcinoma (Sí=1, No=0) desde la última visita se registrará.
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120 meses
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resultados clínicos a largo plazo: hemorragia por várices
Periodo de tiempo: 120 meses
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La evaluación anual de los resultados clínicos a largo plazo se realizará dentro de los 10 años posteriores al seguimiento.
Se registrará la presencia o ausencia de sangrado variceal (Sí=1, No=0) desde la última visita.
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120 meses
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resultados clínicos a largo plazo: ascitis
Periodo de tiempo: 120 meses
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La evaluación anual de los resultados clínicos a largo plazo se realizará dentro de los 10 años posteriores al seguimiento.
Se registrará la presencia o ausencia de ascitis (Sí=1, No=0) desde la última visita.
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120 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en los volúmenes de hígado/bazo
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambios en los volúmenes de hígado/bazo (ml) entre V0 (visita inicial) y V1 (visita después de 12 meses) o V2 (visita después de 24 meses).
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24 meses
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Cambios en el mapeo de T1rho, T1 y T2
Periodo de tiempo: 24 meses
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Lecturas de mapeo T1rho, T1 y T2 entre la resonancia magnética inicial en V0 (visita inicial) y las repetidas en V1 (después de 12 meses) o V2 (después de 24 meses) en mseg.
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24 meses
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Puntos finales clínicos de AILD: Prurito
Periodo de tiempo: 120 meses
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La evaluación anual de prurito (en una escala analógica visual de 0 a 10) se realizará dentro de los 10 años posteriores al seguimiento.
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120 meses
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Puntos finales clínicos de AILD
Periodo de tiempo: 120 meses
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Se realizará una evaluación anual para el diagnóstico clínico de síndrome hepatopulmonar (Sí = 1, No = 0) y/o encefalopatía hepática (Sí = 1, No = 0) dentro de los 10 años de seguimiento.
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120 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alexander Miethke, MD, Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de febrero de 2017
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de marzo de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
7 de junio de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de diciembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de diciembre de 2024
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CIN002 MRI biomarkers in AILD
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .