Biomarcatori MRI come predittori di endpoint clinici nella malattia epatica autoimmune pediatrica
13 febbraio 2023 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studio longitudinale per la valutazione dei biomarcatori basati sulla risonanza magnetica come predittori di endpoint clinici nella malattia epatica autoimmune ad esordio pediatrico
Le malattie epatiche autoimmuni (AILD), che includono la colangite sclerosante primitiva (PSC) e l'epatite autoimmune (AIH), sono un fattore eziologico comune per le malattie epatiche croniche tra gli adolescenti.
Questo è uno studio longitudinale per identificare endpoint surrogati con un valore predittivo accurato per la progressione del danno epatobiliare in soggetti con AILD ad esordio pediatrico.
Questo studio comporterà la raccolta di dati basati sulla risonanza magnetica al momento dell'arruolamento e all'anno 1 e 2 di follow-up e la raccolta di dati clinici per 10 anni dopo l'arruolamento.
Esiste una forte possibilità che le tecniche quantitative di risonanza magnetica possano essere più sensibili alla progressione della malattia rispetto ai test clinici e di laboratorio standard.
Per studiare la predittività dei biomarcatori basati sulla risonanza magnetica, misure riassuntive di MRCP/MREL dal basale, anno 1 e anno 2, ad es.
il tasso di variazione, il massimo e la media saranno calcolati come predittori per gli esiti clinici dell'anno 10.
Gli stessi predittori saranno utilizzati anche per modellare la sopravvivenza epatica nativa in una regressione di rischio proporzionale.
I risultati di questo studio possono essere utilizzati per valutare la progressione della malattia e per prevedere le complicanze e la sopravvivenza dei pazienti con malattie del fegato.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
150
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Reclutamento
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 23 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Saranno arruolati e seguiti fino a 10 anni un totale di 150 pazienti di età compresa tra 6 e 23 anni con diagnosi di PSC o AIH.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 6-23 anni.
- Diagnosi clinica accertata di AIH o PSC.
Criteri di esclusione:
- Storia del trapianto di fegato.
- Epatite cronica B o infezione da virus dell'epatite C non trattata.
- Gravidanza.
- Controindicazione assoluta per la risonanza magnetica (ad es. pacemaker, impianti metallici, claustrofobia).
- Diagnosi di fibrosi cistica o atresia biliare
- Diagnosi di epatopatia cardiaca.
- Diagnosi della malattia di Wilson, carenza di alfa-1 antitripsina o malattia da accumulo di glicogeno.
- Condizioni della pelle che potrebbero essere aggravate dal MREL (es. epidermolisi bollosa).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti con malattia epatica autoimmune
Pazienti con malattia epatica autoimmune Pazienti (6-23 anni) con diagnosi clinica accertata di AIH o diagnosi sospetta di AIH sulla base di livelli sierici elevati di AST o ALT, livelli elevati di IgG >1,1 ULN, titolo elevato di autoanticorpi, inclusi ANA, SMA, LKM, LC-1 o SLA , coerente con i criteri semplificati per la diagnosi di AIH nei bambini. Saranno arruolati pazienti (6-23 anni) con diagnosi clinica stabilita di PSC o sospetta diagnosi di PSC supportata da colangiogramma anormale (ERCP o MRCP) o GGT elevato> 1,5 ULN e dotti biliari dilatati mediante ecografia epatica. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica delle irregolarità del dotto biliare intraepatico tra V0 (visita al basale) e V1 (visita dopo 12 mesi) o V2 (visita dopo 24 mesi).
Lasso di tempo: 24 mesi
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Modifica delle irregolarità del dotto biliare intraepatico tra V0 e V1 o V2 mediante MRCP (segnato dalla classificazione di Majoie su una scala a 4 punti da 0 a 3).
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24 mesi
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Modifica delle irregolarità del dotto extraepatico tra V0 (visita basale) e V1 (visita dopo 12 mesi) o V2 (visita dopo 24 mesi).
Lasso di tempo: 24 mesi
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Modifica delle irregolarità del dotto extraepatico tra V0 e V1 o V2 mediante MRCP (segnato dalla classificazione di Majoie su scala a 5 punti 0-4).
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24 mesi
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Rigidità di taglio media del fegato
Lasso di tempo: 24 mesi
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Variazione della rigidità di taglio media (kPa) del fegato mediante MREL tra V0 (visita al basale) e V1 (visita dopo 12 mesi) o V2 (visita dopo 24 mesi).
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24 mesi
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risultati clinici a lungo termine: sopravvivenza con il fegato nativo
Lasso di tempo: 120 mesi
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La valutazione annuale della sopravvivenza con il fegato nativo (Sì=1, No=0) verrà effettuata entro 10 anni dal follow-up.
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120 mesi
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esiti clinici a lungo termine: ricoveri ospedalieri per colangite
Lasso di tempo: 120 mesi
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La valutazione annuale degli esiti clinici a lungo termine sarà effettuata entro 10 anni dal follow-up.
Eventuali ricoveri ospedalieri per colangite (Sì=1, No=0) dall'ultima visita verranno registrati al momento del follow-up.
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120 mesi
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risultati clinici a lungo termine: interventi endoscopici per stenosi biliari
Lasso di tempo: 120 mesi
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La valutazione annuale degli esiti clinici a lungo termine sarà effettuata entro 10 anni dal follow-up.
Gli interventi endoscopici per stenosi biliari (Sì=1, No=0) dall'ultima visita verranno registrati al momento del follow-up.
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120 mesi
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Esiti clinici a lungo termine: diagnosi di colangiocarcinoma
Lasso di tempo: 120 mesi
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La valutazione annuale degli esiti clinici a lungo termine sarà effettuata entro 10 anni dal follow-up.
Se c'è diagnosi di colangiocarcinoma (Sì=1, No=0) verrà registrata dall'ultima visita.
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120 mesi
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esiti clinici a lungo termine: sanguinamento da varici
Lasso di tempo: 120 mesi
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La valutazione annuale degli esiti clinici a lungo termine sarà effettuata entro 10 anni dal follow-up.
Verrà registrata la presenza o l'assenza di sanguinamento da varici (Sì=1, No=0) dall'ultima visita.
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120 mesi
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esiti clinici a lungo termine: ascite
Lasso di tempo: 120 mesi
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La valutazione annuale degli esiti clinici a lungo termine sarà effettuata entro 10 anni dal follow-up.
Verrà registrata la presenza o l'assenza di ascite (Sì=1, No=0) dall'ultima visita.
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120 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nei volumi di fegato/milza
Lasso di tempo: 24 mesi
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Variazioni dei volumi di fegato/milza (mL) tra V0 (visita al basale) e V1 (visita dopo 12 mesi) o V2 (visita dopo 24 mesi).
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24 mesi
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Cambiamenti nella mappatura T1rho, T1 e T2
Lasso di tempo: 24 mesi
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Letture della mappatura di T1rho, T1 e T2 tra la risonanza magnetica basale a V0 (visita basale) e quelle ripetute a V1 (dopo 12 mesi) o V2 (dopo 24 mesi) in msec.
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24 mesi
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Endpoint clinici di AILD: prurito
Lasso di tempo: 120 mesi
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La valutazione annuale per il prurito (su scala analogica visiva da 0 a 10) sarà effettuata entro 10 anni dal follow-up.
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120 mesi
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Endpoint clinici dell'AILD
Lasso di tempo: 120 mesi
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La valutazione annuale per la diagnosi clinica di sindrome epatopolmonare (Sì=1, No=0) e/o encefalopatia epatica (Sì=1, No=0) sarà effettuata entro 10 anni dal follow-up.
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120 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 febbraio 2017
Completamento primario (Anticipato)
1 febbraio 2030
Completamento dello studio (Anticipato)
1 febbraio 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 marzo 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 giugno 2017
Primo Inserito (Effettivo)
7 giugno 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 febbraio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 febbraio 2023
Ultimo verificato
1 febbraio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CIN002 MRI biomarkers in AILD
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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