Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

MRT-biomarkörer som prediktor för kliniska slutpunkter vid pediatrisk autoimmun leversjukdom

13 februari 2023 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Longitudinell studie för bedömning av MRT-baserade biomarkörer som prediktorer för kliniska slutpunkter vid autoimmun leversjukdom hos barn

Autoimmuna leversjukdomar (AILD), som inkluderar primär skleroserande kolangit (PSC) och autoimmun hepatit (AIH) är en vanlig etiologisk faktor för kronisk leversjukdom bland ungdomar. Detta är en longitudinell studie för att identifiera surrogatändpunkter med ett exakt prediktivt värde för progressionen av lever- och gallskada hos patienter med AILD med pediatrisk debut. Denna studie kommer att involvera insamling av MRT-baserade data vid tidpunkten för inskrivningen och vid uppföljningsår 1 och 2, och insamling av kliniska data under 10 år efter inskrivningen. Det finns en stor möjlighet att kvantitativa MRT-tekniker kan vara mer känsliga för sjukdomsprogression än vanliga kliniska tester och laboratorietester. För att undersöka förutsägbarheten hos MRT-baserade biomarkörer, sammanfattande mått på MRCP/MREL från baslinjen, år 1 och år 2, t.ex. förändringshastighet, maximum och medelvärde kommer att beräknas som prediktorer för kliniska resultat för år 10. Samma prediktorer kommer också att användas för att modellera infödd leveröverlevnad i en proportionell riskregression. Resultat från denna studie kan användas för att bedöma sjukdomsprogression och för att förutsäga komplikationer och överlevnad hos patienter med leversjukdom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

150

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital and Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 23 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Totalt 150 patienter mellan 6 och 23 år med diagnosen PSC eller AIH kommer att inskrivas och följas upp till 10 år.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder 6-23 år.
  2. Fastställd klinisk diagnos av AIH eller PSC.

Exklusions kriterier:

  1. Historik om levertransplantation.
  2. Kronisk hepatit B eller obehandlad hepatit C-virusinfektion.
  3. Graviditet.
  4. Absolut kontraindikation för MRT (t. pacemaker, metalliska implantat, klaustrofobi).
  5. Diagnos av cystisk fibros eller biliär atresi
  6. Diagnos av hjärthepatopati.
  7. Diagnos av Wilsons sjukdom, Alpha-1 Antitrypsin-brist eller Glykogenlagringssjukdom.
  8. Hudåkommor som kan förvärras av MREL (dvs. Epidermolysis bullosa).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Patienter med autoimmun leversjukdom

Patienter med autoimmun leversjukdom

Patienter (6-23 år) med etablerad klinisk diagnos av AIH eller misstänkt diagnos av AIH baserat på förhöjd serum AST eller ALAT, förhöjd IgG-nivå >1,1 ULN, förhöjd titer av autoantikroppar, inklusive ANA, SMA, LKM, LC-1 eller SLA , som överensstämmer med de förenklade kriterierna för diagnos av AIH hos barn kommer att registreras.

Patienter (6-23 år) med etablerad klinisk diagnos av PSC eller misstänkt diagnos av PSC med stöd av onormalt kolangiogram (ERCP eller MRCP) eller förhöjd GGT>1,5 ULN och dilaterade gallgångar med leverultraljud kommer att inkluderas.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av intrahepatiska oregelbundenheter i gallgången mellan V0 (baseline-besök) och V1 (besök efter 12 månader) eller V2 (besök efter 24 månader).
Tidsram: 24 månader
Förändring av intrahepatiska oregelbundenheter i gallgången mellan V0 och V1 eller V2 med MRCP (betygsatt av Majoie-klassificering på en 4-gradig skala från 0-3).
24 månader
Förändring av extrahepatiska kanaloregelbundenheter mellan V0 (baseline-besök) och V1 (besök efter 12 månader) eller V2 (besök efter 24 månader).
Tidsram: 24 månader
Förändring av extrahepatiska kanaloregelbundenheter mellan V0 och V1 eller V2 med MRCP (betygsatt av Majoie klassificering på 5-gradig skala 0-4).
24 månader
Genomsnittlig skjuvstyvhet i levern
Tidsram: 24 månader
Förändring i genomsnittlig skjuvstyvhet (kPa) i levern genom MREL mellan V0 (baseline-besök) och V1 (besök efter 12 månader) eller V2 (besök efter 24 månader).
24 månader
Långsiktiga kliniska resultat: överlevnad med den naturliga levern
Tidsram: 120 månader
Årlig bedömning av överlevnad med den naturliga levern (Ja=1, Nej=0) kommer att göras inom 10 år efter uppföljning.
120 månader
Långsiktiga kliniska resultat: sjukhusinläggningar för kolangit
Tidsram: 120 månader
Årlig bedömning av långsiktiga kliniska resultat kommer att göras inom 10 år efter uppföljning. Eventuella sjukhusinläggningar för kolangit (Ja=1, Nej=0) sedan senaste besöket kommer att registreras vid uppföljningstillfället.
120 månader
Långsiktiga kliniska resultat: endoskopiska ingrepp för gallförträngningar
Tidsram: 120 månader
Årlig bedömning av långsiktiga kliniska resultat kommer att göras inom 10 år efter uppföljning. Endoskopiska ingrepp för gallförträngningar (Ja=1, Nej=0) sedan senaste besöket kommer att registreras vid uppföljningstillfället.
120 månader
Långsiktiga kliniska resultat: diagnos av kolangiokarcinom
Tidsram: 120 månader
Årlig bedömning av långsiktiga kliniska resultat kommer att göras inom 10 år efter uppföljning. Om det finns diagnos av kolangiokarcinom (Ja=1, Nej=0) sedan senaste besöket kommer att registreras.
120 månader
Långsiktiga kliniska resultat: variceal blödning
Tidsram: 120 månader
Årlig bedömning av långsiktiga kliniska resultat kommer att göras inom 10 år efter uppföljning. Närvaro eller frånvaro av variceal blödning (Ja=1, Nej=0) sedan senaste besöket kommer att registreras.
120 månader
långsiktiga kliniska resultat: ascites
Tidsram: 120 månader
Årlig bedömning av långsiktiga kliniska resultat kommer att göras inom 10 år efter uppföljning. Närvaro eller frånvaro av ascites (Ja=1, Nej=0) sedan senaste besök kommer att registreras.
120 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i lever-/mjältvolymer
Tidsram: 24 månader
Förändringar i lever-/mjältvolymer (ml) mellan V0 (baseline-besök) och V1 (besök efter 12 månader) eller V2 (besök efter 24 månader).
24 månader
Förändringar i T1rho, T1 och T2 mappning
Tidsram: 24 månader
Avläsningar av T1rho, T1 och T2 kartläggning mellan baslinje-MRI vid V0 (baslinjebesök) och upprepade vid V1 (efter 12 månader) eller V2 (efter 24 månader) i msek.
24 månader
Kliniska effektmått för AILD: Klåda
Tidsram: 120 månader
Årlig bedömning för klåda (på visuell analog skala 0-10) kommer att göras inom 10 år efter uppföljning.
120 månader
Kliniska effektmått för AILD
Tidsram: 120 månader
Årlig bedömning för klinisk diagnos av hepatopulmonellt syndrom (Ja=1, Nej=0) och/eller leverencefalopati (Ja=1, Nej=0) kommer att göras inom 10 år efter uppföljning.
120 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 februari 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

1 februari 2030

Avslutad studie (Förväntat)

1 februari 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 mars 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 juni 2017

Första postat (Faktisk)

7 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CIN002 MRI biomarkers in AILD

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autoimmun leversjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera