Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MR-biomarkører som prediktor for kliniske endepunkter ved pediatrisk autoimmun leversykdom

9. desember 2024 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Longitudinell studie for vurdering av MR-baserte biomarkører som prediktorer for kliniske endepunkter ved autoimmun leversykdom med oppstått pediatrisk

Autoimmune leversykdommer (AILD), som inkluderer primær skleroserende kolangitt (PSC) og autoimmun hepatitt (AIH) er en vanlig etiologisk faktor for kronisk leversykdom blant ungdom. Dette er en longitudinell studie for å identifisere surrogatendepunkter med en nøyaktig prediktiv verdi for progresjon av hepatobiliær skade hos personer med AILD med pediatrisk debut. Denne studien vil innebære innsamling av MR-baserte data ved innskrivningstidspunktet og ved år 1 og 2 av oppfølgingen, og innsamling av kliniske data i 10 år etter innrullering. Det er en sterk mulighet for at kvantitative MR-teknikker kan være mer følsomme for sykdomsprogresjon enn standard kliniske og laboratorietester. For å undersøke prediktiviteten til MR-baserte biomarkører, oppsummerende mål av MRCP/MREL fra baseline, år 1 og år 2, f.eks. endringshastighet, maksimum og gjennomsnitt vil bli beregnet som prediktorer for år 10 kliniske utfall. De samme prediktorene vil også bli brukt til å modellere naturlig leveroverlevelse i en proporsjonal fare-regresjon. Funn fra denne studien kan brukes til å vurdere sykdomsprogresjon og til å forutsi komplikasjoner og overlevelse av leversykdomspasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

150

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 23 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Totalt 150 pasienter mellom 6 og 23 år med diagnosen PSC eller AIH vil bli registrert og fulgt opp til 10 år.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 6-23 år.
  2. Etablert klinisk diagnose av AIH eller PSC.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie om levertransplantasjon.
  2. Kronisk hepatitt B eller ubehandlet hepatitt C-virusinfeksjon.
  3. Svangerskap.
  4. Absolutt kontraindikasjon for MR (f.eks. pacemaker, metalliske implantater, klaustrofobi).
  5. Diagnose av cystisk fibrose eller biliær atresi
  6. Diagnose av hjertehepatopati.
  7. Diagnose av Wilsons sykdom, Alpha-1 Antitrypsin-mangel eller glykogenlagringssykdom.
  8. Hudtilstander som kan forverres av MREL (dvs. Epidermolysis bullosa).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Pasienter med autoimmun leversykdom

Pasienter med autoimmun leversykdom

Pasienter (6-23 år) med etablert klinisk diagnose av AIH eller mistenkt diagnose av AIH basert på forhøyet serum AST eller ALT, forhøyet IgG nivå >1,1 ULN, forhøyet titer av autoantistoffer, inkludert ANA, SMA, LKM, LC-1 eller SLA , som er i samsvar med de forenklede kriteriene for diagnostisering av AIH hos barn vil bli registrert.

Pasienter (6-23 år) med etablert klinisk diagnose av PSC eller mistenkt diagnose av PSC støttet av unormalt kolangiogram (ERCP eller MRCP) eller forhøyet GGT>1,5 ULN og utvidede galleveier ved leverultralyd vil bli registrert.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av intrahepatiske uregelmessigheter i gallegangen mellom V0 (besøk ved baseline) og V1 (besøk etter 12 måneder) eller V2 (besøk etter 24 måneder).
Tidsramme: 24 måneder
Endring av uregelmessigheter i intrahepatisk gallegang mellom V0 og V1 eller V2 ved MRCP (skårer etter Majoie-klassifisering på 4-punkts skala fra 0-3).
24 måneder
Endring av ekstrahepatiske kanaluregelmessigheter mellom V0 (baseline-besøk) og V1 (besøk etter 12 måneder) eller V2 (besøk etter 24 måneder).
Tidsramme: 24 måneder
Endring av ekstrahepatiske kanaluregelmessigheter mellom V0 og V1 eller V2 ved MRCP (skårer etter Majoie-klassifisering på 5-punkts skala 0-4).
24 måneder
Gjennomsnittlig skjærstivhet i leveren
Tidsramme: 24 måneder
Endring i gjennomsnittlig skjærstivhet (kPa) i leveren ved MREL mellom V0 (baseline-besøk) og V1 (besøk etter 12 måneder) eller V2 (besøk etter 24 måneder).
24 måneder
langsiktige kliniske utfall: overlevelse med den opprinnelige leveren
Tidsramme: 120 måneder
Årlig vurdering av overlevelse med den opprinnelige leveren (Ja=1, Nei=0) vil bli gjort innen 10 år etter oppfølging.
120 måneder
langsiktige kliniske utfall: sykehusinnleggelser for kolangitt
Tidsramme: 120 måneder
Årlig vurdering av langsiktige kliniske utfall vil bli gjort innen 10 år etter oppfølging. Eventuelle sykehusinnleggelser for kolangitt (Ja=1, Nei=0) siden siste besøk vil bli registrert ved oppfølgingstidspunktet.
120 måneder
langsiktige kliniske utfall: endoskopiske intervensjoner for gallestrenginger
Tidsramme: 120 måneder
Årlig vurdering av langsiktige kliniske utfall vil bli gjort innen 10 år etter oppfølging. Endoskopiske intervensjoner for gallestrenginger (Ja=1, Nei=0) siden siste besøk vil bli registrert ved oppfølgingstidspunktet.
120 måneder
langsiktige kliniske utfall: diagnose av kolangiokarsinom
Tidsramme: 120 måneder
Årlig vurdering av langsiktige kliniske utfall vil bli gjort innen 10 år etter oppfølging. Hvis det er diagnostisert kolangiokarsinom (Ja=1, Nei=0) siden siste besøk vil det bli registrert.
120 måneder
langsiktige kliniske utfall: variceal blødning
Tidsramme: 120 måneder
Årlig vurdering av langsiktige kliniske utfall vil bli gjort innen 10 år etter oppfølging. Tilstedeværelse eller fravær av variceal blødning (Ja=1, Nei=0) siden siste besøk vil bli registrert.
120 måneder
langsiktige kliniske utfall: ascites
Tidsramme: 120 måneder
Årlig vurdering av langsiktige kliniske utfall vil bli gjort innen 10 år etter oppfølging. Tilstedeværelse eller fravær av ascites (Ja=1, Nei=0) siden siste besøk vil bli registrert.
120 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i lever/miltvolum
Tidsramme: 24 måneder
Endringer i lever-/miltvolum (ml) mellom V0 (besøk ved baseline) og V1 (besøk etter 12 måneder) eller V2 (besøk etter 24 måneder).
24 måneder
Endringer i T1rho, T1 og T2 kartlegging
Tidsramme: 24 måneder
Avlesninger av T1rho, T1 og T2 kartlegging mellom baseline MR ved V0 (baseline visit) og gjentatte ved V1 (etter 12 måneder) eller V2 (etter 24 måneder) i msek.
24 måneder
Kliniske endepunkter av AILD: Pruritus
Tidsramme: 120 måneder
Årlig vurdering for Pruritus (på visuell analog skala 0-10) vil bli gjort innen 10 år etter oppfølging.
120 måneder
Kliniske endepunkter av AILD
Tidsramme: 120 måneder
Årlig vurdering for Klinisk diagnose av hepatopulmonalt syndrom (Ja=1, Nei=0) og/eller leverencefalopati (Ja=1, Nei=0) vil bli gjort innen 10 år etter oppfølging.
120 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alexander Miethke, MD, Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2017

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. mars 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

7. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. desember 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CIN002 MRI biomarkers in AILD

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autoimmun leversykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Montenegro

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere