MRI-biomarkers als voorspeller van klinische eindpunten bij pediatrische auto-immuunleverziekte
13 februari 2023 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Longitudinaal onderzoek voor de beoordeling van op MRI gebaseerde biomarkers als voorspellers van klinische eindpunten bij beginnende auto-immuunleverziekte bij kinderen
Auto-immuunleverziekten (AILD), waaronder primaire scleroserende cholangitis (PSC) en auto-immuunhepatitis (AIH), zijn een veel voorkomende etiologische factor voor chronische leverziekte bij adolescenten.
Dit is een longitudinaal onderzoek om surrogaateindpunten te identificeren met een nauwkeurige voorspellende waarde voor de progressie van lever- en galbeschadiging bij proefpersonen met pediatrische AILD.
Deze studie omvat het verzamelen van op MRI gebaseerde gegevens op het moment van inschrijving en in jaar 1 en 2 van de follow-up, en het verzamelen van klinische gegevens gedurende 10 jaar na inschrijving.
Er is een sterke mogelijkheid dat kwantitatieve MRI-technieken gevoeliger zijn voor ziekteprogressie dan standaard klinische en laboratoriumtests.
Om de voorspelbaarheid van op MRI gebaseerde biomarkers te onderzoeken, moeten samenvattende metingen van MRCP/MREL vanaf baseline, Jaar 1 en Jaar 2, b.v.
wijzigingspercentage, maximum en gemiddelde worden berekend als voorspellers voor klinische resultaten in jaar 10.
Dezelfde voorspellers zullen ook worden gebruikt om de natuurlijke leveroverleving te modelleren in een proportionele risicoregressie.
Bevindingen van deze studie kunnen worden gebruikt om ziekteprogressie te beoordelen en om complicaties en overleving van patiënten met leverziekte te voorspellen.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
150
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Werving
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 23 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
In totaal zullen 150 patiënten tussen 6 en 23 jaar oud met een diagnose van PSC of AIH worden ingeschreven en tot 10 jaar worden gevolgd.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 6-23 jaar oud.
- Gevestigde klinische diagnose van AIH of PSC.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van levertransplantatie.
- Chronische hepatitis B of onbehandelde infectie met het hepatitis C-virus.
- Zwangerschap.
- Absolute contra-indicatie voor MRI (bijv. pacemaker, metalen implantaten, claustrofobie).
- Diagnose van cystische fibrose of galgangatresie
- Diagnose van cardiale hepatopathie.
- Diagnose van de ziekte van Wilson, alfa-1-antitrypsinedeficiëntie of glycogeenstapelingsziekte.
- Huidaandoeningen die kunnen verergeren door MREL (d.w.z. epidermolysis bullosa).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Patiënten met een auto-immuunziekte van de lever
Patiënten met een auto-immuunziekte van de lever Patiënten (6-23 jaar) met vastgestelde klinische diagnose van AIH of vermoedelijke diagnose van AIH op basis van verhoogd serum AST of ALT, verhoogd IgG-niveau >1,1 ULN, verhoogde titer van auto-antilichamen, waaronder ANA, SMA, LKM, LC-1 of SLA , wat consistent is met de vereenvoudigde criteria voor de diagnose van AIH bij kinderen, zal worden ingeschreven. Patiënten (6-23 jaar) met vastgestelde klinische diagnose van PSC of vermoedelijke diagnose van PSC ondersteund door abnormaal cholangiogram (ERCP of MRCP) of verhoogde GGT> 1,5 ULN en verwijde galwegen door echografie van de lever zullen worden ingeschreven. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van onregelmatigheden in de intrahepatische galwegen tussen V0 (basisbezoek) en V1 (bezoek na 12 maanden) of V2 (bezoek na 24 maanden).
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verandering van intrahepatische galwegonregelmatigheden tussen V0 en V1 of V2 door MRCP (gescoord door Majoie-classificatie op 4-puntsschaal van 0-3).
|
24 maanden
|
|
Verandering van onregelmatigheden in de extrahepatische ductus tussen V0 (basislijnbezoek) en V1 (bezoek na 12 maanden) of V2 (bezoek na 24 maanden).
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verandering van onregelmatigheden in de extrahepatische ductus tussen V0 en V1 of V2 door MRCP (gescoord door Majoie-classificatie op 5-puntsschaal 0-4).
|
24 maanden
|
|
Gemiddelde afschuifstijfheid van de lever
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verandering in gemiddelde afschuifstijfheid (kPa) van de lever volgens MREL tussen V0 (basislijnbezoek) en V1 (bezoek na 12 maanden) of V2 (bezoek na 24 maanden).
|
24 maanden
|
|
klinische resultaten op lange termijn: overleving met de inheemse lever
Tijdsspanne: 120 maanden
|
Jaarlijkse beoordeling van overleving met de inheemse lever (Ja=1, Nee=0) zal binnen 10 jaar na follow-up worden gedaan.
|
120 maanden
|
|
klinische resultaten op lange termijn: ziekenhuisopnames voor cholangitis
Tijdsspanne: 120 maanden
|
De jaarlijkse beoordeling van de klinische resultaten op lange termijn zal binnen 10 jaar na de follow-up plaatsvinden.
Alle ziekenhuisopnames voor cholangitis (Ja=1, Nee=0) sinds het laatste bezoek worden bij de follow-up geregistreerd.
|
120 maanden
|
|
klinische resultaten op lange termijn: endoscopische interventies voor galvernauwingen
Tijdsspanne: 120 maanden
|
De jaarlijkse beoordeling van de klinische resultaten op lange termijn zal binnen 10 jaar na de follow-up plaatsvinden.
Endoscopische interventies voor galvernauwingen (Ja=1, Nee=0) sinds het laatste bezoek worden geregistreerd op het moment van de follow-up.
|
120 maanden
|
|
klinische resultaten op lange termijn: diagnose van cholangiocarcinoom
Tijdsspanne: 120 maanden
|
De jaarlijkse beoordeling van de klinische resultaten op lange termijn zal binnen 10 jaar na de follow-up plaatsvinden.
Als er een diagnose van cholangiocarcinoom is (Ja=1, Nee=0), wordt het laatste bezoek geregistreerd.
|
120 maanden
|
|
klinische resultaten op lange termijn: varicesbloeding
Tijdsspanne: 120 maanden
|
De jaarlijkse beoordeling van de klinische resultaten op lange termijn zal binnen 10 jaar na de follow-up plaatsvinden.
Aanwezigheid of afwezigheid van varicesbloedingen (Ja=1, Nee=0) sinds het laatste bezoek wordt geregistreerd.
|
120 maanden
|
|
klinische resultaten op lange termijn: ascites
Tijdsspanne: 120 maanden
|
De jaarlijkse beoordeling van de klinische resultaten op lange termijn zal binnen 10 jaar na de follow-up plaatsvinden.
Aan- of afwezigheid van ascites (Ja=1, Nee=0) sinds het laatste bezoek wordt geregistreerd.
|
120 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in lever-/miltvolumes
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Veranderingen in lever-/miltvolumes (ml) tussen V0 (basislijnbezoek) en V1 (bezoek na 12 maanden) of V2 (bezoek na 24 maanden).
|
24 maanden
|
|
Veranderingen in T1rho-, T1- en T2-mapping
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Uitlezingen van T1rho-, T1- en T2-mapping tussen baseline-MRI bij V0 (baselinebezoek) en herhalingen bij V1 (na 12 maanden) of V2 (na 24 maanden) in msec.
|
24 maanden
|
|
Klinische eindpunten van AILD: Pruritus
Tijdsspanne: 120 maanden
|
Jaarlijkse beoordeling voor Pruritus (op visueel analoge schaal van 0-10) zal binnen 10 jaar na follow-up worden uitgevoerd.
|
120 maanden
|
|
Klinische eindpunten van AILD
Tijdsspanne: 120 maanden
|
Jaarlijkse beoordeling voor klinische diagnose van hepatopulmonaal syndroom (ja=1, nee=0) en/of hepatische encefalopathie (ja=1, nee=0) zal binnen 10 jaar na follow-up worden uitgevoerd.
|
120 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 februari 2017
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 februari 2030
Studie voltooiing (Verwacht)
1 februari 2031
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 maart 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 juni 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 juni 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 februari 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 februari 2023
Laatst geverifieerd
1 februari 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CIN002 MRI biomarkers in AILD
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .