Studie Eteplirsenu u mladých účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) přístupnou přeskočení exonu 51
10. listopadu 2021 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky Eteplirsenu u mladých pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií přístupnou přeskočení exonu 51
Jedná se o multicentrickou, otevřenou studii s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky intravenózních infuzí eteplirsenu podávaných jednou týdně u přibližně 12 mužských účastníků ve věku od 6 měsíců do 48 měsíců (včetně), kteří genotypově potvrdili DMD s deleční mutací přístupnou přeskočení exonu 51.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Gent, Belgie, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75012
- Armand-Trousseau Hospital
-
-
-
-
-
Roma, Itálie
- Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců až 4 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž ve věku od 6 měsíců do 48 měsíců (včetně)
- Diagnóza DMD s deleční mutací přístupnou přeskočení exonu 51
- Rodiče nebo zákonní zástupci, kteří jsou ochotni poskytnout písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Přijatá léčba, která by mohla mít vliv na svalovou sílu nebo funkci během 12 týdnů před podáním dávky
- Podstoupil předchozí nebo současnou léčbu jakoukoli experimentální léčbou
- Klinicky významné onemocnění jiné než DMD
- Klinicky významná laboratorní abnormalita
- Jakékoli další podmínky, které by mohly narušit účast ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Eteplirsen
Eteplirsen bude podáván jednou za 7 dní intravenózní (IV) infuzí počínaje 1. dnem po dobu až 96 týdnů.
Počáteční dávka bude 2 miligramy/kilogram (mg/kg) eteplirsenu s navýšením na 4, 10, 20 a 30 mg/kg po dobu 10 týdnů a poté budou účastníci po dobu trvání pokračovat v podávání eteplirsenu v dávce 30 mg/kg. studie.
|
Infuze pro intravenózní použití.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami objevujícími se při léčbě (TEAE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a TEAE vedoucími k ukončení léčby studovaným lékem
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
|
TEAE byly definovány jako nežádoucí účinky (AE) s nástupem po podání první dávky studovaného léčiva.
AE byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka, která nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným lékem.
Abnormality prezentované na začátku byly považovány za AE, pokud se znovu objevily po vyřešení nebo se zhoršily během období sběru AE.
SAE byl definován jako jakýkoli nežádoucí účinek, který podle názoru zkoušejícího nebo sponzora vedl k některému z následujících následků jako fatální, život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalá nebo významná invalidita/neschopnost, vrozená anomálie/vrozená vada nebo důležitá lékařská událost.
Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Nežádoucí příhody“.
|
Základní stav do 100. týdne
|
|
Počet účastníků s alespoň 1 potenciálně klinicky významnou laboratorní abnormalitou klinické bezpečnosti
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
|
Klinické laboratorní parametry, které byly hodnoceny, zahrnovaly
|
Základní stav do 100. týdne
|
|
Počet účastníků s alespoň 1 výrazně abnormálními životními funkcemi
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
|
Parametry vitálních funkcí, které byly hodnoceny, zahrnovaly krevní tlak, srdeční frekvenci, dýchání a teplotu.
Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Nežádoucí příhody“.
|
Základní stav do 100. týdne
|
|
Abnormální změny oproti výchozímu stavu nebo zhoršení nálezů fyzikálního vyšetření
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
|
Data nebyla shromážděna během studie pro toto výstupní měření.
Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Nežádoucí příhody“.
|
Základní stav do 100. týdne
|
|
Počet účastníků s alespoň 1 výrazně abnormálním elektrokardiogramem (EKG) a echokardiogramem (ECHO)
Časové okno: Týdny 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
|
EKG bylo ručně zkontrolováno a interpretováno lékařsky kvalifikovaným personálem pomocí centrálního dodavatele podle předem specifikovaných kritérií.
Zkoušející určil, zda jsou nálezy v centrálně čtené zprávě EKG klinicky významné.
Klinická významnost byla definována jako jakákoli variace v nálezech EKG, která měla lékařskou relevanci, což vedlo ke změně lékařské péče.
ECHO bylo přezkoumáno a interpretováno lékařsky kvalifikovaným personálem pomocí centrálního dodavatele podle předem specifikovaných kritérií.
Zkoušející určil, zda jsou nálezy ve zprávě ECHO klinicky významné.
Klinická významnost byla definována jako jakákoli variace v nálezech ECHO, která měla lékařskou relevanci, což vedlo ke změně lékařské péče.
Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Nežádoucí příhody“.
|
Týdny 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) Eteplirsenu
Časové okno: Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
|
Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
|
|
|
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) Eteplirsenu
Časové okno: Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
|
Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
|
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast) Eteplirsenu v plazmě
Časové okno: Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
|
Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
|
|
|
Množství léku vyloučené v moči
Časové okno: Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
|
Uvádí se množství nezměněného léku vyloučeného močí od 0 do 4 hodin po dokončení dávkování.
|
Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. srpna 2017
Primární dokončení (Aktuální)
10. března 2021
Dokončení studie (Aktuální)
10. března 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. července 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. července 2017
První zveřejněno (Aktuální)
17. července 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. prosince 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. listopadu 2021
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 4658-102
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .