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Untersuchung von Eteplirsen bei jungen Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für das Überspringen von Exon 51 geeignet sind

10. November 2021 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Eteplirsen bei jungen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für Exon-51-Skipping geeignet sind

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und PK von einmal wöchentlichen IV-Infusionen von Eteplirsen bei ungefähr 12 männlichen Teilnehmern im Alter von 6 bis 48 Monaten (einschließlich), die genotypisch bestätigt wurden DMD mit einer Deletionsmutation, die für das Überspringen von Exon 51 geeignet ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italien
      • Roma, Italien
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 4 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich zwischen 6 Monaten und 48 Monaten (einschließlich)
  • Diagnose von DMD mit einer Deletionsmutation, die für das Überspringen von Exon 51 geeignet ist
  • Eltern oder Erziehungsberechtigte, die bereit sind, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Erhaltene Behandlung, die sich innerhalb von 12 Wochen vor der Dosierung auf die Muskelkraft oder -funktion auswirken könnte
  • Erhaltene vorherige oder aktuelle Behandlung mit einer experimentellen Behandlung
  • Klinisch signifikante Krankheit außer DMD
  • Klinisch signifikante Laboranomalie
  • Jede andere Bedingung, die die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eteplirsen
Eteplirsen wird ab Tag 1 einmal alle 7 Tage als intravenöse (i.v.) Infusion für bis zu 96 Wochen verabreicht. Die Anfangsdosis beträgt 2 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) Eteplirsen, mit einer Eskalation auf 4, 10, 20 und 30 mg/kg für 10 Wochen, und dann erhalten die Teilnehmer weiterhin Eteplirsen mit 30 mg/kg für die Dauer des Studiums.
Arzneimittel: Eteplirsen
Infusion zur intravenösen Anwendung.
Andere Namen:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und TEAEs, die zum Abbruch des Studienmedikaments führen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 100
TEAEs wurden als unerwünschte Ereignisse (AEs) definiert, die nach Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments auftraten. Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht. Anomalien, die zu Studienbeginn präsentiert wurden, wurden als UEs betrachtet, wenn sie nach dem Abklingen wieder auftraten oder sich während der UE-Erfassungsphase verschlimmerten. Ein SUE wurde als jedes UE definiert, das nach Ansicht des Prüfarztes oder des Sponsors zu einem der folgenden Ergebnisse führte: tödlich, lebensbedrohlich, erforderlicher Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, angeboren Anomalie/Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis. Eine Zusammenfassung aller SUE und sonstigen UE (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt „Unerwünschte Ereignisse“.
Baseline bis Woche 100
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens 1 potenziell klinisch signifikanten klinischen Sicherheitslaboranomalie
Zeitfenster: Baseline bis Woche 100

Ausgewertete klinische Laborparameter eingeschlossen

  • Jedes Grad ≥2 (moderat) oder schwerwiegendes Ereignis ohne alternative Ätiologie, das nach Ansicht des Prüfarztes mit dem Studienmedikament in Zusammenhang steht
  • Zwei aufeinanderfolgende arzneimittelbedingte Serum-Kreatininspiegel ≥2*Obergrenze des Normalwerts (ULN) ohne alternative Ätiologie
  • Kreatinkinase (CK)-Spiegel >50.000 Einheiten/Liter (U/L)
  • Ein bestätigter, ungeklärter Anstieg der Gamma-Glutamyltransferase (GGT) > 3 x ULN und entweder ein Anstieg des Bilirubins > 2 x ULN oder der naszierenden Prothrombinzeit > 2 x ULN gleichzeitig, ohne alternative Ätiologie
Baseline bis Woche 100
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens 1 deutlich abnormalem Vitalzeichen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 100
Die ausgewerteten Vitalparameter umfassten Blutdruck, Herzfrequenz, Atmung und Temperatur. Eine Zusammenfassung aller SUE und sonstigen UE (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt „Unerwünschte Ereignisse“.
Baseline bis Woche 100
Abnormale Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert oder Verschlechterung der körperlichen Untersuchungsbefunde
Zeitfenster: Baseline bis Woche 100
Daten, die während der Studie für diese Ergebnismessung nicht erhoben wurden. Eine Zusammenfassung aller SUE und sonstigen UE (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt „Unerwünschte Ereignisse“.
Baseline bis Woche 100
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens 1 deutlich abnormalem Elektrokardiogramm (EKG) und Echokardiogramm (ECHO)
Zeitfenster: Wochen 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
Das EKG wurde von medizinisch qualifiziertem Personal unter Verwendung eines zentralen Anbieters gemäß vorab festgelegten Kriterien manuell überprüft und interpretiert. Der Prüfarzt stellte fest, ob die Befunde im zentral gelesenen EKG-Bericht klinisch signifikant waren. Klinische Signifikanz wurde definiert als jede Abweichung von EKG-Befunden, die eine medizinische Relevanz hatte und zu einer Änderung der medizinischen Versorgung führte. Das ECHO wurde von medizinisch qualifiziertem Personal unter Verwendung eines zentralen Anbieters gemäß vorab festgelegter Kriterien überprüft und interpretiert. Der Prüfarzt stellte fest, ob die Befunde im ECHO-Bericht klinisch signifikant waren. Klinische Signifikanz wurde als jede Variation der ECHO-Befunde definiert, die medizinische Relevanz hatte und zu einer Änderung der medizinischen Versorgung führte. Eine Zusammenfassung aller SUE und sonstigen UE (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt „Unerwünschte Ereignisse“.
Wochen 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Eteplirsen
Zeitfenster: Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Eteplirsen
Zeitfenster: Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
Bereich unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten quantifizierbaren Konzentration (AUClast) von Eteplirsen im Plasma
Zeitfenster: Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
Menge des im Urin ausgeschiedenen Arzneimittels
Zeitfenster: Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
Es wird die Menge des unverändert im Urin ausgeschiedenen Arzneimittels zwischen 0 und 4 Stunden nach Abschluss der Dosierung angegeben.
Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. August 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4658-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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