Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование этеплирсена у молодых участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), поддающихся пропуску экзона 51

10 ноября 2021 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Открытое исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики этеплирсена у молодых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, склонных к пропуску экзона 51

Это многоцентровое открытое исследование с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики внутривенных инфузий этеплирсена один раз в неделю примерно у 12 участников мужского пола в возрасте от 6 месяцев до 48 месяцев (включительно), у которых генотипически подтверждено МДД с делеционной мутацией, допускающей пропуск экзона 51.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 4 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина в возрасте от 6 месяцев до 48 месяцев (включительно)
  • Диагноз МДД с делеционной мутацией, поддающейся пропуску экзона 51
  • Родитель(и) или законный(ые) опекун(ы), которые готовы дать письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Получал лечение, которое может повлиять на мышечную силу или функцию, в течение 12 недель до введения дозы
  • Получал предыдущее или текущее лечение любым экспериментальным лечением
  • Клинически значимое заболевание, отличное от МДД
  • Клинически значимая лабораторная аномалия
  • Любые другие условия, которые могут помешать участию в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Этеплирсен
Этеплирсен будет вводиться один раз каждые 7 дней путем внутривенной (в/в) инфузии, начиная с 1-го дня на срок до 96 недель. Начальная доза будет составлять 2 мг/кг этеплирсена с повышением до 4, 10, 20 и 30 мг/кг в течение 10 недель, а затем участники будут продолжать получать этеплирсен в дозе 30 мг/кг в течение всего периода. исследования.
Лекарство: Этеплирсен
Настой для внутривенного применения.
Другие имена:
  • АВИ-4658
  • ЭКСОНДИС 51®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), серьезными нежелательными явлениями (SAE) и TEAE, приведшими к прекращению приема исследуемого препарата
Временное ограничение: Исходный уровень до 100-й недели
TEAE определяли как нежелательные явления (НЯ), возникающие после введения первой дозы исследуемого препарата. НЯ представлял собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которое не обязательно имело причинно-следственную связь с исследуемым препаратом. Аномалии, представленные на исходном уровне, считались НЯ, если они повторялись после разрешения или ухудшались в течение периода сбора НЯ. СНЯ определяли как любое НЯ, которое, по мнению Исследователя или Спонсора, привело к любому из следующих исходов: летальному исходу, угрожающему жизни, требующей госпитализации или продлению имеющейся госпитализации, стойкой или выраженной инвалидности/недееспособности, врожденному дефекту. аномалии/врожденные дефекты или важное медицинское событие. Резюме всех СНЯ и других НЯ (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Нежелательные явления».
Исходный уровень до 100-й недели
Количество участников, имеющих как минимум 1 потенциально клинически значимую лабораторную аномалию клинической безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень до 100-й недели

Клинические лабораторные параметры, которые оценивались, включали

  • Любое событие степени ≥2 (умеренное) или серьезное событие без альтернативной этиологии, которое, по мнению исследователя, было связано с исследуемым препаратом.
  • Два последовательных уровня креатинина в сыворотке, связанных с лекарственным средством, ≥2*верхней границы нормы (ВГН) без альтернативной этиологии
  • Уровни креатинкиназы (CK)> 50 000 единиц / литр (U / L)
  • Подтвержденное необъяснимое повышение уровня гамма-глутамилтрансферазы (ГГТ) >3*ВГН и либо увеличение билирубина >2*ВГН, либо увеличение протромбинового времени >2*ВГН одновременно, без альтернативной этиологии
Исходный уровень до 100-й недели
Количество участников с по крайней мере 1 заметно аномальным жизненно важным показателем
Временное ограничение: Исходный уровень до 100-й недели
Оценивались параметры жизненно важных функций, включая артериальное давление, частоту сердечных сокращений, дыхание и температуру. Резюме всех СНЯ и других НЯ (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Нежелательные явления».
Исходный уровень до 100-й недели
Аномальные изменения по сравнению с исходным уровнем или ухудшение результатов физикального обследования
Временное ограничение: Исходный уровень до 100-й недели
Данные, не собранные во время исследования для этой оценки результатов. Резюме всех СНЯ и других НЯ (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Нежелательные явления».
Исходный уровень до 100-й недели
Количество участников с по крайней мере 1 явно аномальной электрокардиограммой (ЭКГ) и эхокардиограммой (ЭХО)
Временное ограничение: Недели 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
ЭКГ просматривалась и интерпретировалась вручную квалифицированным медицинским персоналом с использованием центрального поставщика в соответствии с заранее заданными критериями. Исследователь определил, были ли результаты централизованно прочитанного отчета ЭКГ клинически значимыми. Клиническая значимость определялась как любое изменение результатов ЭКГ, имеющее медицинское значение, приводящее к изменению медицинской помощи. ECHO был рассмотрен и интерпретирован квалифицированным медицинским персоналом с использованием центрального поставщика в соответствии с заранее определенными критериями. Исследователь определил, были ли результаты отчета ECHO клинически значимыми. Клиническая значимость определялась как любое изменение результатов ЭХО, имеющее медицинское значение, приводящее к изменению медицинской помощи. Резюме всех СНЯ и других НЯ (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Нежелательные явления».
Недели 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) Этеплирсена
Временное ограничение: Перед инфузией, непосредственно перед окончанием инфузии и приблизительно через 1–3 часа и 6–8 часов после завершения инфузии в течение 2 недель (уровень дозы 2 мг/кг), 6 (уровень дозы 10 мг/кг), 8 ( уровень дозы 20 мг/кг) и 10 и 24 (уровень дозы 30 мг/кг)
Перед инфузией, непосредственно перед окончанием инфузии и приблизительно через 1–3 часа и 6–8 часов после завершения инфузии в течение 2 недель (уровень дозы 2 мг/кг), 6 (уровень дозы 10 мг/кг), 8 ( уровень дозы 20 мг/кг) и 10 и 24 (уровень дозы 30 мг/кг)
Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax) Этеплирсена
Временное ограничение: Перед инфузией, непосредственно перед окончанием инфузии и приблизительно через 1–3 часа и 6–8 часов после завершения инфузии в течение 2 недель (уровень дозы 2 мг/кг), 6 (уровень дозы 10 мг/кг), 8 ( уровень дозы 20 мг/кг) и 10 и 24 (уровень дозы 30 мг/кг)
Перед инфузией, непосредственно перед окончанием инфузии и приблизительно через 1–3 часа и 6–8 часов после завершения инфузии в течение 2 недель (уровень дозы 2 мг/кг), 6 (уровень дозы 10 мг/кг), 8 ( уровень дозы 20 мг/кг) и 10 и 24 (уровень дозы 30 мг/кг)
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени от момента времени 0 до последней измеряемой концентрации (AUClast) этеплирсена в плазме
Временное ограничение: Перед инфузией, непосредственно перед окончанием инфузии и приблизительно через 1–3 часа и 6–8 часов после завершения инфузии в течение 2 недель (уровень дозы 2 мг/кг), 6 (уровень дозы 10 мг/кг), 8 ( уровень дозы 20 мг/кг) и 10 и 24 (уровень дозы 30 мг/кг)
Перед инфузией, непосредственно перед окончанием инфузии и приблизительно через 1–3 часа и 6–8 часов после завершения инфузии в течение 2 недель (уровень дозы 2 мг/кг), 6 (уровень дозы 10 мг/кг), 8 ( уровень дозы 20 мг/кг) и 10 и 24 (уровень дозы 30 мг/кг)
Количество препарата, выведенного с мочой
Временное ограничение: Перед инфузией, непосредственно перед окончанием инфузии и приблизительно через 1–3 часа и 6–8 часов после завершения инфузии в течение 2 недель (уровень дозы 2 мг/кг), 6 (уровень дозы 10 мг/кг), 8 ( уровень дозы 20 мг/кг) и 10 и 24 (уровень дозы 30 мг/кг)
Сообщается о количестве неизмененного препарата, выведенного с мочой в период от 0 до 4 часов после завершения приема препарата.
Перед инфузией, непосредственно перед окончанием инфузии и приблизительно через 1–3 часа и 6–8 часов после завершения инфузии в течение 2 недель (уровень дозы 2 мг/кг), 6 (уровень дозы 10 мг/кг), 8 ( уровень дозы 20 мг/кг) и 10 и 24 (уровень дозы 30 мг/кг)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Учебный стул: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 августа 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 марта 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 декабря 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 ноября 2021 г.

Последняя проверка

1 ноября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 4658-102

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Этеплирсен

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Switzerland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться