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엑손 51 건너뛰기에 적합한 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 젊은 참가자의 Eteplirsen 연구

2021년 11월 10일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

Exon 51 Skipping이 가능한 Duchenne 근이영양증이 있는 젊은 환자를 대상으로 한 Eteplirsen의 공개 라벨 안전성, 내약성 및 약동학 연구

이것은 유전형으로 확진된 생후 6개월에서 48개월(포함)의 약 12명의 남성 참가자를 대상으로 에테플러센의 주 1회 IV 주입의 안전성, 내약성 및 PK를 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 용량 증량 연구입니다. 엑손 51 건너뛰기에 적합한 결실 돌연변이가 있는 DMD.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 벨기에
      • Gent, 벨기에, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 6개월에서 48개월 사이의 남성(포함)
  • 엑손 51 건너뛰기에 적합한 결실 돌연변이가 있는 DMD의 진단
  • 서면 동의서를 제공할 의사가 있는 부모 또는 법적 보호자

제외 기준:

  • 투약 전 12주 이내에 근력 또는 기능에 영향을 미칠 수 있는 치료를 받은 자
  • 임의의 실험적 치료로 이전 또는 현재 치료를 받은 경우
  • DMD 이외의 임상적으로 중요한 질병
  • 임상적으로 중요한 검사실 이상
  • 연구 참여를 방해할 수 있는 기타 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에테플러센
에테플러센은 1일차부터 최대 96주까지 7일마다 정맥주사(IV)로 투여된다. 시작 용량은 에테플러센 2밀리그램/킬로그램(mg/kg)이며 10주 동안 4, 10, 20, 30mg/kg으로 증량한 다음 참가자는 계속해서 에테플러센 30mg/kg을 투여받습니다. 연구의.
의약품: 에테플러센
정맥 사용을 위한 주입.
다른 이름들:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 긴급 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE) 및 연구 약물 중단으로 이어지는 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 100주까지의 기준선
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 용량을 투여한 후 발병하는 부작용(AE)으로 정의되었습니다. AE는 연구 약물과 반드시 ​​인과 관계가 있는 것은 아닌 참여자에서 임의의 비정상적인 의학적 사건이었습니다. 베이스라인에서 제시된 이상은 해결 후 재발하거나 AE 수집 기간 동안 악화되는 경우 AE로 간주되었습니다. SAE는 조사자 또는 후원자의 관점에서 치명적, 생명을 위협하는, 필요한 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적 또는 상당한 장애/무능력, 기형/선천적 결함 또는 중요한 의학적 사건. 인과관계에 관계없이 모든 SAE 및 기타 AE(심각하지 않음)의 요약은 '이상반응' 섹션에 있습니다.
100주까지의 기준선
잠재적으로 임상적으로 유의미한 임상 안전 검사 이상이 1개 이상 있는 참가자 수
기간: 100주까지의 기준선

평가된 임상 실험실 매개변수는 다음과 같습니다.

  • 임의의 등급 ≥2(중등도) 또는 연구자가 연구 약물과 관련이 있다고 간주하는 대체 병인이 없는 심각한 사건
  • 2회 연속 약물 관련 혈청 크레아티닌 수치 ≥2* 대체 병인 없이 정상 상한(ULN)
  • 크레아틴 키나아제(CK) 수치 >50,000단위/리터(U/L)
  • 다른 병인 없이 동시에 확인되고 설명되지 않는 감마 글루타밀 전이효소(GGT) >3*ULN의 증가 및 빌리루빈 >2*ULN 또는 초기 프로트롬빈 시간 >2*ULN의 증가
100주까지의 기준선
현저하게 비정상적인 활력 징후가 1개 이상 있는 참가자 수
기간: 100주까지의 기준선
평가된 바이탈 사인 매개변수에는 혈압, 심박수, 호흡 및 체온이 포함되었습니다. 인과관계에 관계없이 모든 SAE 및 기타 AE(심각하지 않음)의 요약은 '이상반응' 섹션에 있습니다.
100주까지의 기준선
기준선의 비정상적인 변화 또는 신체 검사 소견의 악화
기간: 100주까지의 기준선
이 결과 측정에 대한 연구 중에 데이터가 수집되지 않았습니다. 인과관계에 관계없이 모든 SAE 및 기타 AE(심각하지 않음)의 요약은 '이상반응' 섹션에 있습니다.
100주까지의 기준선
현저하게 비정상적인 심전도(ECG) 및 심초음파(ECHO)가 1개 이상 있는 참가자 수
기간: 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96주
ECG는 미리 지정된 기준에 따라 중앙 공급업체를 사용하여 의학적으로 자격을 갖춘 직원이 수동으로 검토하고 해석했습니다. 연구자는 중앙 판독 ECG 보고서의 결과가 임상적으로 유의한지 여부를 결정했습니다. 임상적 중요성은 의학적 관련성이 있는 ECG 소견의 변화로 정의되어 의료 서비스의 변경을 초래했습니다. ECHO는 미리 지정된 기준에 따라 중앙 공급업체를 사용하여 의학적으로 자격을 갖춘 직원이 검토하고 해석했습니다. 연구자는 ECHO 보고서의 결과가 임상적으로 유의한지 결정했습니다. 임상적 중요성은 의학적 관련성이 있어 의료 서비스의 변경을 초래하는 ECHO 소견의 변화로 정의되었습니다. 인과관계에 관계없이 모든 SAE 및 기타 AE(심각하지 않음)의 요약은 '이상반응' 섹션에 있습니다.
8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Eteplirsen의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 주입 전, 주입 종료 직전 및 주입 완료 후 대략 1-3시간 및 6-8시간 동안 2주(2mg/kg 용량 수준), 6주(10mg/kg 용량 수준), 8( 20 mg/kg 용량 수준) 및 10 및 24(30 mg/kg 용량 수준)
주입 전, 주입 종료 직전 및 주입 완료 후 대략 1-3시간 및 6-8시간 동안 2주(2mg/kg 용량 수준), 6주(10mg/kg 용량 수준), 8( 20 mg/kg 용량 수준) 및 10 및 24(30 mg/kg 용량 수준)
Eteplirsen의 최대 혈장 농도(Tmax) 도달 시간
기간: 주입 전, 주입 종료 직전 및 주입 완료 후 대략 1-3시간 및 6-8시간 동안 2주(2mg/kg 용량 수준), 6주(10mg/kg 용량 수준), 8( 20 mg/kg 용량 수준) 및 10 및 24(30 mg/kg 용량 수준)
주입 전, 주입 종료 직전 및 주입 완료 후 대략 1-3시간 및 6-8시간 동안 2주(2mg/kg 용량 수준), 6주(10mg/kg 용량 수준), 8( 20 mg/kg 용량 수준) 및 10 및 24(30 mg/kg 용량 수준)
시간 0부터 혈장 내 Eteplirsen의 최종 정량화 가능한 농도(AUClast)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 주입 전, 주입 종료 직전 및 주입 완료 후 대략 1-3시간 및 6-8시간 동안 2주(2mg/kg 용량 수준), 6주(10mg/kg 용량 수준), 8( 20 mg/kg 용량 수준) 및 10 및 24(30 mg/kg 용량 수준)
주입 전, 주입 종료 직전 및 주입 완료 후 대략 1-3시간 및 6-8시간 동안 2주(2mg/kg 용량 수준), 6주(10mg/kg 용량 수준), 8( 20 mg/kg 용량 수준) 및 10 및 24(30 mg/kg 용량 수준)
소변에서 제거된 약물의 양
기간: 주입 전, 주입 종료 직전 및 주입 완료 후 대략 1-3시간 및 6-8시간 동안 2주(2mg/kg 용량 수준), 6주(10mg/kg 용량 수준), 8( 20 mg/kg 용량 수준) 및 10 및 24(30 mg/kg 용량 수준)
투약 완료 후 0시간에서 4시간 사이에 소변으로 배설된 변화되지 않은 약물의 양을 보고합니다.
주입 전, 주입 종료 직전 및 주입 완료 후 대략 1-3시간 및 6-8시간 동안 2주(2mg/kg 용량 수준), 6주(10mg/kg 용량 수준), 8( 20 mg/kg 용량 수준) 및 10 및 24(30 mg/kg 용량 수준)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 의자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 8월 16일

기본 완료 (실제)

2021년 3월 10일

연구 완료 (실제)

2021년 3월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 12일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 12월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 11월 10일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4658-102

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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