エクソン51スキッピングに適したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の若い参加者におけるエテプリルセンの研究
2021年11月10日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
エクソン 51 スキッピングの影響を受けやすいデュシェンヌ型筋ジストロフィーの若年患者におけるエテプリルセンの非盲検安全性、忍容性、および薬物動態研究
これは、遺伝子型が確認された生後 6 か月から 48 か月 (両端を含む) の約 12 人の男性参加者におけるエテプリルセンの週 1 回の IV 注入の安全性、忍容性、および PK を評価するための多施設共同非盲検用量漸増研究です。エクソン51スキッピングの影響を受けやすい欠失変異を伴うDMD。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～4年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 生後6ヶ月から48ヶ月までの男性
- エクソン51スキッピングに適した欠失変異を伴うDMDの診断
- -書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供する親または法定後見人
除外基準:
- -投与前12週間以内に筋力または機能に影響を与える可能性のある治療を受けた
- -実験的治療で以前または現在の治療を受けた
- DMD以外の臨床的に重要な疾患
- 臨床的に重大な臨床検査値異常
- -研究への参加を妨げる可能性のあるその他の状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：エテプリルセン
エテプリルセンは、1日目から開始して最大96週間、静脈内（IV）注入により7日ごとに1回投与されます。
開始用量は 2 ミリグラム/キログラム (mg/kg) のエテプリルセンで、4、10、20、および 30 mg/kg に 10 週間漸増し、その後、参加者は期間中 30 mg/kg でエテプリルセンを受け取り続けます。研究の。
|
静脈内使用のための注入。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治験薬の中止につながる治療緊急有害事象（TEAE）、重篤有害事象（SAE）、およびTEAEを有する参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
|
TEAE は、治験薬の初回投与後に発症する有害事象 (AE) として定義されました。
AE は、必ずしも治験薬との因果関係があるとは限らない、参加者におけるあらゆる不都合な医学的出来事でした。
ベースラインで示された異常は、回復後に再発した場合、またはAE収集期間中に悪化した場合、AEと見なされました。
SAE は、治験責任医師またはスポンサーのいずれかの観点から、致命的、生命を脅かす、必要な入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害/不能、先天性異常/先天性欠損症、または重要な医療イベント。
因果関係に関係なく、すべての SAE およびその他の AE (重篤でない) の概要は、「有害事象」セクションにあります。
|
100週までのベースライン
|
|
潜在的に臨床的に重要な臨床安全性検査室異常が少なくとも1つある参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
|
評価された臨床検査パラメータには以下が含まれます
|
100週までのベースライン
|
|
少なくとも1つの著しく異常なバイタルサインを持つ参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
|
評価されたバイタル サイン パラメータには、血圧、心拍数、呼吸、体温が含まれます。
因果関係に関係なく、すべての SAE およびその他の AE (重篤でない) の概要は、「有害事象」セクションにあります。
|
100週までのベースライン
|
|
ベースラインからの異常な変化または身体検査所見の悪化
時間枠：100週までのベースライン
|
この結果測定の研究中に収集されなかったデータ。
因果関係に関係なく、すべての SAE およびその他の AE (重篤でない) の概要は、「有害事象」セクションにあります。
|
100週までのベースライン
|
|
少なくとも1つの著しく異常な心電図（ECG）および心エコー図（ECHO）を持つ参加者の数
時間枠：8、12、24、36、48、60、72、84、96週
|
ECG は、事前に指定された基準に従って中央ベンダーを使用して、医療資格のある担当者によって手動でレビューおよび解釈されました。
治験責任医師は、一元的に読み取られた ECG レポートの所見が臨床的に重要であるかどうかを判断しました。
臨床的意義は、医療に変化をもたらす医学的関連性を有する心電図所見の変動として定義されました。
ECHO は、事前に指定された基準に従って中央ベンダーを使用して、医療資格のある担当者によってレビューおよび解釈されました。
治験責任医師は、ECHO レポートの調査結果が臨床的に重要であるかどうかを判断しました。
臨床的意義は、医療に変化をもたらす医学的関連性を有する ECHO 所見の変動として定義されました。
因果関係に関係なく、すべての SAE およびその他の AE (重篤でない) の概要は、「有害事象」セクションにあります。
|
8、12、24、36、48、60、72、84、96週
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
エテプリルセンの最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：注入前、注入終了直前、および注入完了後約 1 ～ 3 時間および 6 ～ 8 時間後、2 週目（2 mg/kg 用量レベル）、6（10 mg/kg 用量レベル）、8（ 20 mg/kg 用量レベル)、および 10 および 24 (30 mg/kg 用量レベル)
|
注入前、注入終了直前、および注入完了後約 1 ～ 3 時間および 6 ～ 8 時間後、2 週目（2 mg/kg 用量レベル）、6（10 mg/kg 用量レベル）、8（ 20 mg/kg 用量レベル)、および 10 および 24 (30 mg/kg 用量レベル)
|
|
|
エテプリルセンの最大血漿濃度 (Tmax) に到達する時間
時間枠：注入前、注入終了直前、および注入完了の約 1 ～ 3 時間後および 6 ～ 8 時間後、2 週目（2 mg/kg 用量レベル）、6（10 mg/kg 用量レベル）、8（ 20 mg/kg 用量レベル)、および 10 および 24 (30 mg/kg 用量レベル)
|
注入前、注入終了直前、および注入完了の約 1 ～ 3 時間後および 6 ～ 8 時間後、2 週目（2 mg/kg 用量レベル）、6（10 mg/kg 用量レベル）、8（ 20 mg/kg 用量レベル)、および 10 および 24 (30 mg/kg 用量レベル)
|
|
|
時間 0 から血漿中のエテプリルセンの最後の定量可能な濃度 (AUClast) までの濃度 - 時間曲線下の面積
時間枠：注入前、注入終了直前、および注入完了の約 1 ～ 3 時間後および 6 ～ 8 時間後、2 週目（2 mg/kg 用量レベル）、6（10 mg/kg 用量レベル）、8（ 20 mg/kg 用量レベル)、および 10 および 24 (30 mg/kg 用量レベル)
|
注入前、注入終了直前、および注入完了の約 1 ～ 3 時間後および 6 ～ 8 時間後、2 週目（2 mg/kg 用量レベル）、6（10 mg/kg 用量レベル）、8（ 20 mg/kg 用量レベル)、および 10 および 24 (30 mg/kg 用量レベル)
|
|
|
尿中への薬物排泄量
時間枠：注入前、注入終了直前、および注入完了の約 1 ～ 3 時間後および 6 ～ 8 時間後、2 週目（2 mg/kg 用量レベル）、6（10 mg/kg 用量レベル）、8（ 20 mg/kg 用量レベル)、および 10 および 24 (30 mg/kg 用量レベル)
|
投与終了後０時間から４時間までの未変化体の尿中排泄量を報告する。
|
注入前、注入終了直前、および注入完了の約 1 ～ 3 時間後および 6 ～ 8 時間後、2 週目（2 mg/kg 用量レベル）、6（10 mg/kg 用量レベル）、8（ 20 mg/kg 用量レベル)、および 10 および 24 (30 mg/kg 用量レベル)
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年8月16日
一次修了 (実際)
2021年3月10日
研究の完了 (実際)
2021年3月10日
試験登録日
最初に提出
2017年7月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年7月12日
最初の投稿 (実際)
2017年7月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年12月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年11月10日
最終確認日
2021年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 4658-102
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
エテプリルセンの臨床試験
-
Sarepta Therapeutics, Inc.積極的、募集していない筋ジストロフィー、デュシェンヌ型アメリカ, インド, スロベニア, イギリス, ドイツ, スイス, スペイン, フランス, セルビア, オランダ, メキシコ, コロンビア, デンマーク, チェコ, ニュージーランド, ノルウェー, ハンガリー, イタリア, ヨルダン, ルーマニア, 台湾, 韓国, トルコ（Türkiye）, ギリシャ, アイルランド, ポーランド
-
Sarepta Therapeutics, Inc.招待による登録