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Estudo de Eteplirsen em Jovens Participantes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) passíveis de Salto do Exon 51

10 de novembro de 2021 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo aberto de segurança, tolerabilidade e farmacocinética de Eteplirsen em pacientes jovens com distrofia muscular de Duchenne passíveis de pular o exon 51

Este é um estudo multicêntrico, aberto, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de infusões IV semanais de eteplirsen em aproximadamente 12 participantes do sexo masculino, com idade de 6 meses a 48 meses (inclusive), que confirmaram genotipicamente DMD com uma mutação de deleção passível de pular o exon 51.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • França
      • Paris, França, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Itália
      • Roma, Itália
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 4 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Masculino entre 6 meses e 48 meses de idade (inclusive)
  • Diagnóstico de DMD com uma mutação de deleção passível de pular o exon 51
  • Pai(s) ou tutor(es) legal(is) que estejam dispostos a fornecer consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

  • Recebeu tratamento que pode ter um efeito na força ou função muscular dentro de 12 semanas antes da dosagem
  • Recebeu tratamento anterior ou atual com qualquer tratamento experimental
  • Doença clinicamente significativa, exceto DMD
  • Anormalidade laboratorial clinicamente significativa
  • Qualquer outra condição que possa interferir na participação no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Eteplirsen
Eteplirsen será administrado uma vez a cada 7 dias por infusão intravenosa (IV) começando no Dia 1 por até 96 semanas. A dose inicial será de 2 miligramas/quilograma (mg/kg) de eteplirsen, com aumento para 4, 10, 20 e 30 mg/kg por 10 semanas, e então os participantes continuarão a receber eteplirsen a 30 mg/kg durante o período do estudo.
Medicamento: Eteplirsen
Infusão para uso intravenoso.
Outros nomes:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs) e TEAEs que levaram à descontinuação do medicamento do estudo
Prazo: Linha de base até a semana 100
Os TEAEs foram definidos como eventos adversos (EAs) com início após a administração da primeira dose do medicamento do estudo. Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante, que não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo. As anormalidades apresentadas na linha de base foram consideradas EAs se ocorressem novamente após a resolução ou piorassem durante o período de coleta de EAs. Um SAE foi definido como qualquer EA que, na visão do Investigador ou do Patrocinador, resultou em qualquer um dos seguintes resultados como fatal, risco de vida, hospitalização necessária ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, doença congênita anomalia/defeito congênito ou um evento médico importante. Um resumo de todos os SAEs e outros EAs (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos'.
Linha de base até a semana 100
Número de participantes com pelo menos 1 anormalidade laboratorial de segurança clínica potencialmente clinicamente significativa
Prazo: Linha de base até a semana 100

Parâmetros laboratoriais clínicos que foram avaliados incluíram

  • Qualquer Grau ≥2 (moderado) ou evento grave sem uma etiologia alternativa que o Investigador considerou estar relacionado ao medicamento do estudo
  • Dois níveis consecutivos de creatinina sérica relacionados ao medicamento ≥2*limite superior do normal (LSN) sem uma etiologia alternativa
  • Níveis de creatina quinase (CK) >50.000 unidades/litro (U/L)
  • Um aumento confirmado e inexplicável da gama glutamil transferase (GGT) >3*ULN e um aumento da bilirrubina >2*ULN ou do tempo de protrombina nascente >2*ULN concomitantemente, sem uma etiologia alternativa
Linha de base até a semana 100
Número de participantes com pelo menos 1 sinal vital marcadamente anormal
Prazo: Linha de base até a semana 100
Os parâmetros de sinais vitais que foram avaliados incluíram pressão arterial, frequência cardíaca, respiração e temperatura. Um resumo de todos os SAEs e outros EAs (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos'.
Linha de base até a semana 100
Alterações anormais da linha de base ou piora dos achados do exame físico
Prazo: Linha de base até a semana 100
Dados não coletados durante o estudo para esta Medida de Resultado. Um resumo de todos os SAEs e outros EAs (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos'.
Linha de base até a semana 100
Número de participantes com pelo menos 1 eletrocardiograma (ECG) e ecocardiograma (ECO) marcadamente anormais
Prazo: Semanas 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
O ECG foi revisado manualmente e interpretado por pessoal médico qualificado usando um fornecedor central de acordo com critérios pré-especificados. O investigador determinou se os achados no relatório de ECG de leitura central eram clinicamente significativos. A significância clínica foi definida como qualquer variação nos achados do ECG que tivesse relevância médica, resultando em uma alteração nos cuidados médicos. O ECHO foi revisado e interpretado por pessoal médico qualificado usando um fornecedor central de acordo com critérios pré-especificados. O investigador determinou se os achados no relatório do ECHO eram clinicamente significativos. A significância clínica foi definida como qualquer variação nos achados do ECO que tivesse relevância médica, resultando em uma alteração no atendimento médico. Um resumo de todos os SAEs e outros EAs (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos'.
Semanas 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração Plasmática Máxima (Cmax) de Eteplirsen
Prazo: Pré-infusão, imediatamente antes do final da infusão e aproximadamente 1-3 horas e 6-8 horas após a conclusão da infusão durante as Semanas 2 (nível de dose de 2 mg/kg), 6 (nível de dose de 10 mg/kg), 8 ( nível de dose de 20 mg/kg) e 10 e 24 (nível de dose de 30 mg/kg)
Pré-infusão, imediatamente antes do final da infusão e aproximadamente 1-3 horas e 6-8 horas após a conclusão da infusão durante as Semanas 2 (nível de dose de 2 mg/kg), 6 (nível de dose de 10 mg/kg), 8 ( nível de dose de 20 mg/kg) e 10 e 24 (nível de dose de 30 mg/kg)
Tempo para atingir a concentração plasmática máxima (Tmax) de Eteplirsen
Prazo: Pré-infusão, imediatamente antes do final da infusão e aproximadamente 1-3 horas e 6-8 horas após a conclusão da infusão durante as Semanas 2 (nível de dose de 2 mg/kg), 6 (nível de dose de 10 mg/kg), 8 ( nível de dose de 20 mg/kg) e 10 e 24 (nível de dose de 30 mg/kg)
Pré-infusão, imediatamente antes do final da infusão e aproximadamente 1-3 horas e 6-8 horas após a conclusão da infusão durante as Semanas 2 (nível de dose de 2 mg/kg), 6 (nível de dose de 10 mg/kg), 8 ( nível de dose de 20 mg/kg) e 10 e 24 (nível de dose de 30 mg/kg)
Área sob a curva de concentração-tempo do tempo 0 até a última concentração quantificável (AUClast) de Eteplirsen no plasma
Prazo: Pré-infusão, imediatamente antes do final da infusão e aproximadamente 1-3 horas e 6-8 horas após a conclusão da infusão durante as Semanas 2 (nível de dose de 2 mg/kg), 6 (nível de dose de 10 mg/kg), 8 ( nível de dose de 20 mg/kg) e 10 e 24 (nível de dose de 30 mg/kg)
Pré-infusão, imediatamente antes do final da infusão e aproximadamente 1-3 horas e 6-8 horas após a conclusão da infusão durante as Semanas 2 (nível de dose de 2 mg/kg), 6 (nível de dose de 10 mg/kg), 8 ( nível de dose de 20 mg/kg) e 10 e 24 (nível de dose de 30 mg/kg)
Quantidade de Fármaco Eliminado na Urina
Prazo: Pré-infusão, imediatamente antes do final da infusão e aproximadamente 1-3 horas e 6-8 horas após a conclusão da infusão durante as Semanas 2 (nível de dose de 2 mg/kg), 6 (nível de dose de 10 mg/kg), 8 ( nível de dose de 20 mg/kg) e 10 e 24 (nível de dose de 30 mg/kg)
É relatada a quantidade de fármaco inalterado excretado na urina de 0 a 4 horas após o término da administração.
Pré-infusão, imediatamente antes do final da infusão e aproximadamente 1-3 horas e 6-8 horas após a conclusão da infusão durante as Semanas 2 (nível de dose de 2 mg/kg), 6 (nível de dose de 10 mg/kg), 8 ( nível de dose de 20 mg/kg) e 10 e 24 (nível de dose de 30 mg/kg)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de agosto de 2017

Conclusão Primária (Real)

10 de março de 2021

Conclusão do estudo (Real)

10 de março de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

17 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de dezembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de novembro de 2021

Última verificação

1 de novembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 4658-102

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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