Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Eteplirsen hos unge deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som kan hoppe over Exon 51

10. november 2021 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åpen undersøkelse av sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av Eteplirsen hos unge pasienter med Duchenne muskeldystrofi som kan hoppe over Exon 51

Dette er en multisenter, åpen, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til en gang ukentlig IV-infusjon av eteplirsen hos ca. 12 mannlige deltakere i alderen 6 måneder til 48 måneder (inklusive), som har genotypisk bekreftet DMD med en delesjonsmutasjon som kan hoppe over ekson 51.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 4 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann mellom 6 måneder og 48 måneder (inkludert)
  • Diagnose av DMD med en delesjonsmutasjon som kan hoppe over ekson 51
  • Foreldre eller verge som er villig til å gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Fikk behandling som kan ha effekt på muskelstyrke eller funksjon innen 12 uker før dosering
  • Fikk tidligere eller nåværende behandling med eventuell eksperimentell behandling
  • Andre klinisk signifikant sykdom enn DMD
  • Klinisk signifikant laboratorieavvik
  • Enhver annen tilstand som kan forstyrre deltakelsen i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eteplirsen
Eteplirsen vil bli administrert en gang hver 7. dag ved intravenøs (IV) infusjon fra dag 1 i opptil 96 uker. Startdosen vil være 2 milligram/kilogram (mg/kg) eteplirsen, med eskalering til 4, 10, 20 og 30 mg/kg i 10 uker, og deretter vil deltakerne fortsette å motta eteplirsen på 30 mg/kg i varigheten. av studiet.
Legemiddel: Eteplirsen
Infusjon for intravenøs bruk.
Andre navn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious Adverse Events (SAEs) og TEAEs som fører til seponering av studiemedikamenter
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
TEAE ble definert som uønskede hendelser (AE) med inntreden etter administrering av den første dosen av studiemedikamentet. En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med studiemedisinen. Unormaliteter presentert ved baseline ble ansett som bivirkninger hvis de gjentok seg etter oppløsning eller forverres i løpet av innsamlingsperioden for bivirkning. En SAE ble definert som enhver AE som, etter enten etterforskerens eller sponsorens syn, resulterte i noen av følgende utfall som dødelig, livstruende, nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, en medfødt anomali/fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse. En oppsummering av alle SAE og andre AE (ikke-seriøse) uavhengig av årsakssammenheng finnes i avsnittet "Uønskede hendelser".
Baseline opp til uke 100
Antall deltakere med minst 1 potensielt klinisk signifikant klinisk sikkerhetslaboratorieavvik
Tidsramme: Baseline opp til uke 100

Kliniske laboratorieparametre som ble evaluert inkludert

  • Enhver grad ≥2 (moderat) eller alvorlig hendelse uten en alternativ etiologi som etterforskeren anså var relatert til studiemedikamentet
  • To påfølgende medikamentrelaterte serumkreatininnivåer ≥2*øvre normalgrense (ULN) uten en alternativ etiologi
  • Kreatinkinase (CK) nivåer >50 000 enheter/liter (U/L)
  • En bekreftet, uforklarlig økning i gamma-glutamyltransferase (GGT) >3*ULN og enten en økning i bilirubin >2*ULN eller begynnende protrombintid >2*ULN samtidig, uten en alternativ etiologi
Baseline opp til uke 100
Antall deltakere med minst 1 markert unormalt vitaltegn
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
De vitale tegnparametrene som ble evaluert inkluderte blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjon og temperatur. En oppsummering av alle SAE og andre AE (ikke-seriøse) uavhengig av årsakssammenheng finnes i avsnittet "Uønskede hendelser".
Baseline opp til uke 100
Unormale endringer fra baseline eller forverring av fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
Data som ikke ble samlet inn under studien for dette utfallsmålet. En oppsummering av alle SAE og andre AE (ikke-seriøse) uavhengig av årsakssammenheng finnes i avsnittet "Uønskede hendelser".
Baseline opp til uke 100
Antall deltakere med minst 1 markert unormalt elektrokardiogram (EKG) og ekkokardiogram (EKHO)
Tidsramme: Uke 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
EKG ble manuelt gjennomgått og tolket av medisinsk kvalifisert personell ved hjelp av en sentral leverandør i henhold til forhåndsspesifiserte kriterier. Etterforskeren fastslo om funnene i den sentralt leste EKG-rapporten var klinisk signifikante. Klinisk signifikans ble definert som enhver variasjon i EKG-funn som hadde medisinsk relevans som resulterte i en endring i medisinsk behandling. ECHO ble gjennomgått og tolket av medisinsk kvalifisert personell ved bruk av en sentral leverandør i henhold til forhåndsspesifiserte kriterier. Etterforskeren fastslo om funnene i ECHO-rapporten var klinisk signifikante. Klinisk betydning ble definert som enhver variasjon i ECHO-funn som hadde medisinsk relevans som resulterte i en endring i medisinsk behandling. En oppsummering av alle SAE og andre AE (ikke-seriøse) uavhengig av årsakssammenheng finnes i avsnittet "Uønskede hendelser".
Uke 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av Eteplirsen
Tidsramme: Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av Eteplirsen
Tidsramme: Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Areal under konsentrasjon-tidskurve fra tid 0 til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast) av Eteplirsen i plasma
Tidsramme: Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Mengde medikament eliminert i urin
Tidsramme: Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Mengden av uendret legemiddel som skilles ut i urinen fra 0 til 4 timer etter fullført dosering er rapportert.
Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

10. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

10. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

17. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 4658-102

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ireland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere