Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie eteplirsenu u młodych uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) podatnych na pominięcie egzonu 51

10 listopada 2021 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki eteplirsenu u młodych pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a podatną na pominięcie egzonu 51

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki infuzji dożylnych eteplirsenu raz w tygodniu u około 12 uczestników płci męskiej w wieku od 6 do 48 miesięcy (włącznie), u których genotypowo potwierdzono DMD z mutacją delecyjną podatną na pominięcie eksonu 51.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Włochy
      • Roma, Włochy
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna w wieku od 6 do 48 miesięcy (włącznie)
  • Diagnoza DMD z mutacją delecyjną podatną na pominięcie eksonu 51
  • Rodzic (rodzice) lub opiekun prawny, który jest skłonny wyrazić pisemną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymał leczenie, które może mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 12 tygodni przed podaniem dawki
  • Otrzymał poprzednie lub obecne leczenie jakimkolwiek leczeniem eksperymentalnym
  • Klinicznie istotna choroba inna niż DMD
  • Klinicznie istotna nieprawidłowość laboratoryjna
  • Każdy inny stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eteplirsen
Eteplirsen będzie podawany raz na 7 dni w infuzji dożylnej (IV), począwszy od dnia 1. przez okres do 96 tygodni. Dawka początkowa będzie wynosić 2 miligramy/kilogram (mg/kg) eteplirsenu, ze zwiększaniem do 4, 10, 20 i 30 mg/kg przez 10 tygodni, a następnie uczestnicy będą nadal otrzymywać eteplirsen w dawce 30 mg/kg przez cały okres badania.
Lek: Eteplirsen
Infuzja do podania dożylnego.
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i TEAE prowadzącymi do przerwania przyjmowania badanego leku
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100. tygodnia
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane (AE) rozpoczynające się po podaniu pierwszej dawki badanego leku. AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. Nieprawidłowości przedstawione na początku badania uznano za AE, jeśli wystąpiły ponownie po ustąpieniu lub nasiliły się w okresie zbierania AE. SAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane, które w opinii badacza lub sponsora spowodowało którykolwiek z następujących skutków: zgon, zagrożenie życia, konieczność hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, trwała lub znaczna niepełnosprawność/niesprawność, wrodzona anomalii/wady wrodzonej lub ważnego zdarzenia medycznego. Podsumowanie wszystkich SAE i innych AE (nie ciężkich) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zdarzenia niepożądane”.
Linia bazowa do 100. tygodnia
Liczba uczestników z co najmniej 1 potencjalnie istotną klinicznie nieprawidłowością laboratoryjną dotyczącą bezpieczeństwa klinicznego
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100. tygodnia

Uwzględniono kliniczne parametry laboratoryjne, które zostały ocenione

  • Każde zdarzenie stopnia ≥2 (umiarkowane) lub poważne bez alternatywnej etiologii, które badacz uznał za związane z badanym lekiem
  • Dwa kolejne związane z lekiem stężenia kreatyniny w surowicy ≥2*górna granica normy (GGN) bez alternatywnej etiologii
  • Poziomy kinazy kreatynowej (CK) >50 000 jednostek/litr (U/L)
  • Potwierdzony, niewyjaśniony wzrost aktywności gamma-glutamylotransferazy (GGT) >3*GGN i jednocześnie wzrost stężenia bilirubiny >2*GGN lub rodzący się czas protrombinowy >2*GGN bez alternatywnej etiologii
Linia bazowa do 100. tygodnia
Liczba uczestników z co najmniej 1 wyraźnie nieprawidłową funkcją życiową
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100. tygodnia
Oceniane parametry funkcji życiowych obejmowały ciśnienie krwi, częstość akcji serca, oddychanie i temperaturę. Podsumowanie wszystkich SAE i innych AE (nie ciężkich) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zdarzenia niepożądane”.
Linia bazowa do 100. tygodnia
Nieprawidłowe zmiany w stosunku do wartości wyjściowych lub pogorszenie wyników badania fizykalnego
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100. tygodnia
Dane, które nie zostały zebrane podczas badania dla tego pomiaru wyniku. Podsumowanie wszystkich SAE i innych AE (nie ciężkich) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zdarzenia niepożądane”.
Linia bazowa do 100. tygodnia
Liczba uczestników z co najmniej 1 wyraźnie nieprawidłowym elektrokardiogramem (EKG) i echokardiogramem (ECHO)
Ramy czasowe: Tygodnie 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
Zapis EKG został ręcznie przejrzany i zinterpretowany przez wykwalifikowany personel medyczny przy użyciu centralnego dostawcy zgodnie z wcześniej określonymi kryteriami. Badacz ustalił, czy wyniki w centralnie odczytanym raporcie EKG były istotne klinicznie. Znaczenie kliniczne zdefiniowano jako wszelkie zmiany w wynikach EKG, które miały znaczenie medyczne, powodując zmianę opieki medycznej. ECHO zostało przejrzane i zinterpretowane przez wykwalifikowany personel medyczny przy użyciu centralnego dostawcy zgodnie z wcześniej określonymi kryteriami. Badacz ustalił, czy ustalenia w raporcie ECHO były istotne klinicznie. Znaczenie kliniczne zdefiniowano jako wszelkie zmiany w wynikach ECHO, które miały znaczenie medyczne, powodując zmianę opieki medycznej. Podsumowanie wszystkich SAE i innych AE (nie ciężkich) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zdarzenia niepożądane”.
Tygodnie 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie eteplirsenu w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Przed infuzją, bezpośrednio przed zakończeniem infuzji oraz około 1-3 godzin i 6-8 godzin po zakończeniu infuzji w tygodniu 2 (poziom dawki 2 mg/kg), 6 (poziom dawki 10 mg/kg), 8 ( poziom dawki 20 mg/kg) oraz 10 i 24 (poziom dawki 30 mg/kg)
Przed infuzją, bezpośrednio przed zakończeniem infuzji oraz około 1-3 godzin i 6-8 godzin po zakończeniu infuzji w tygodniu 2 (poziom dawki 2 mg/kg), 6 (poziom dawki 10 mg/kg), 8 ( poziom dawki 20 mg/kg) oraz 10 i 24 (poziom dawki 30 mg/kg)
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia eteplirsenu w osoczu (Tmax).
Ramy czasowe: Przed infuzją, bezpośrednio przed zakończeniem infuzji oraz około 1-3 godzin i 6-8 godzin po zakończeniu infuzji w tygodniu 2 (poziom dawki 2 mg/kg), 6 (poziom dawki 10 mg/kg), 8 ( poziom dawki 20 mg/kg) oraz 10 i 24 (poziom dawki 30 mg/kg)
Przed infuzją, bezpośrednio przed zakończeniem infuzji oraz około 1-3 godzin i 6-8 godzin po zakończeniu infuzji w tygodniu 2 (poziom dawki 2 mg/kg), 6 (poziom dawki 10 mg/kg), 8 ( poziom dawki 20 mg/kg) oraz 10 i 24 (poziom dawki 30 mg/kg)
Obszar pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do ostatniego wymiernego stężenia (AUClast) eteplirsenu w osoczu
Ramy czasowe: Przed infuzją, bezpośrednio przed zakończeniem infuzji oraz około 1-3 godzin i 6-8 godzin po zakończeniu infuzji w tygodniu 2 (poziom dawki 2 mg/kg), 6 (poziom dawki 10 mg/kg), 8 ( poziom dawki 20 mg/kg) oraz 10 i 24 (poziom dawki 30 mg/kg)
Przed infuzją, bezpośrednio przed zakończeniem infuzji oraz około 1-3 godzin i 6-8 godzin po zakończeniu infuzji w tygodniu 2 (poziom dawki 2 mg/kg), 6 (poziom dawki 10 mg/kg), 8 ( poziom dawki 20 mg/kg) oraz 10 i 24 (poziom dawki 30 mg/kg)
Ilość leku wydalona z moczem
Ramy czasowe: Przed infuzją, bezpośrednio przed zakończeniem infuzji oraz około 1-3 godzin i 6-8 godzin po zakończeniu infuzji w tygodniu 2 (poziom dawki 2 mg/kg), 6 (poziom dawki 10 mg/kg), 8 ( poziom dawki 20 mg/kg) oraz 10 i 24 (poziom dawki 30 mg/kg)
Podaje się ilość niezmienionego leku wydalanego z moczem od czasu 0 do 4 godzin po zakończeniu dawkowania.
Przed infuzją, bezpośrednio przed zakończeniem infuzji oraz około 1-3 godzin i 6-8 godzin po zakończeniu infuzji w tygodniu 2 (poziom dawki 2 mg/kg), 6 (poziom dawki 10 mg/kg), 8 ( poziom dawki 20 mg/kg) oraz 10 i 24 (poziom dawki 30 mg/kg)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4658-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Eteplirsen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj