Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eteplirsenin tutkimus nuorilla osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD), joka on altis Exon 51:n ohittamiseen

keskiviikko 10. marraskuuta 2021 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eteplirsenin avoin turvallisuus-, siedettävyys- ja farmakokinetiikkatutkimus nuorilla potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia, joka voidaan ohittaa Exon 51

Tämä on monikeskus, avoin, annosta nostava tutkimus, jossa arvioidaan kerran viikossa annettavien eteplirsenin laskimonsisäisten infuusioiden turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa noin 12 miespuolisella osallistujalla, iältään 6 kuukaudesta 48 kuukauteen (mukaan lukien), joiden genotyyppi on varmistunut. DMD, jossa on deleetiomutaatio, joka voidaan ohittaa eksoni 51.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 4 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies 6 kuukauden ja 48 kuukauden välillä (mukaan lukien)
  • DMD:n diagnoosi deleetiomutaatiolla, joka voidaan ohittaa eksoni 51
  • Vanhemmat tai lailliset huoltajat, jotka ovat valmiita antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Saatu hoitoa, jolla saattaa olla vaikutusta lihasvoimaan tai -toimintaan 12 viikon sisällä ennen annostelua
  • Sai aiemman tai nykyisen hoidon millä tahansa kokeellisella hoidolla
  • Kliinisesti merkittävä sairaus kuin DMD
  • Kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeama
  • Kaikki muut olosuhteet, jotka voivat häiritä tutkimukseen osallistumista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Eteplirsen
Eteplirsen annetaan kerran 7 päivässä laskimonsisäisenä (IV) infuusiona alkaen päivästä 1 enintään 96 viikon ajan. Aloitusannos on 2 milligrammaa/kg (mg/kg) eteplirseeni, jota nostetaan 4, 10, 20 ja 30 mg/kg 10 viikon ajan, minkä jälkeen osallistujat saavat eteplirseenia annoksella 30 mg/kg koko ajan. tutkimuksesta.
Lääke: Eteplirsen
Infuusio suonensisäiseen käyttöön.
Muut nimet:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja TEAE-tapahtumia, jotka johtavat tutkimuslääkkeen lopettamiseen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100 asti
TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi (AE), jotka alkoivat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen antamisen jälkeen. AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen. Lähtötilanteessa esitellyt poikkeavuudet katsottiin haittavaikutuksiksi, jos ne ilmaantuivat uudelleen korjauksen jälkeen tai pahenivat AE-keräysjakson aikana. SAE:ksi määriteltiin mikä tahansa haittavaikutus, joka joko tutkijan tai sponsorin näkemyksen mukaan johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolemaan johtava, hengenvaarallinen, sairaalahoitoa vaatinut tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen, jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Yhteenveto kaikista SAE-tapauksista ja muista AE-tapauksista (ei-vakavat) syy-yhteydestä riippumatta on Haittatapahtumat-osiossa.
Perustaso viikkoon 100 asti
Osallistujien määrä, joilla on vähintään 1 potentiaalisesti kliinisesti merkittävä kliinisen turvallisuuden laboratoriopoikkeama
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100 asti

Arvioidut kliiniset laboratorioparametrit sisälsivät

  • Mikä tahansa asteen ≥2 (kohtalainen) tai vakava tapahtuma ilman vaihtoehtoista etiologiaa, jonka tutkija katsoi liittyvän tutkimuslääkkeeseen
  • Kaksi peräkkäistä lääkkeisiin liittyvää seerumin kreatiniinitasoa ≥2* normaalin yläraja (ULN) ilman vaihtoehtoista etiologiaa
  • Kreatiinikinaasi (CK) tasot > 50 000 yksikköä/litra (U/L)
  • Vahvistettu, selittämätön gammaglutamyylitransferaasin (GGT) nousu > 3 * ULN ja joko lisääntynyt bilirubiini > 2 * ULN tai syntymässä oleva protrombiiniaika > 2 * ULN samanaikaisesti ilman vaihtoehtoista etiologiaa
Perustaso viikkoon 100 asti
Osallistujien määrä, joilla on vähintään 1 selvästi epänormaali elintoiminto
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100 asti
Elintoimintoparametreja, jotka arvioitiin, olivat verenpaine, syke, hengitys ja lämpötila. Yhteenveto kaikista SAE-tapauksista ja muista AE-tapauksista (ei-vakavat) syy-yhteydestä riippumatta on Haittatapahtumat-osiossa.
Perustaso viikkoon 100 asti
Epänormaalit muutokset lähtötilanteesta tai fyysisen tarkastuksen tulosten huononeminen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100 asti
Tietoja ei kerätty tutkimuksen aikana tätä tulosmittausta varten. Yhteenveto kaikista SAE-tapauksista ja muista AE-tapauksista (ei-vakavat) syy-yhteydestä riippumatta on Haittatapahtumat-osiossa.
Perustaso viikkoon 100 asti
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi selvästi epänormaali elektrokardiogrammi (EKG) ja kaikukuvaus (ECHO)
Aikaikkuna: Viikot 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
Lääketieteellisesti pätevä henkilöstö tarkasteli ja tulkitsi EKG:n manuaalisesti keskustoimittajan avulla ennalta määritettyjen kriteerien mukaisesti. Tutkija määritti, olivatko keskitetysti luetun EKG-raportin löydökset kliinisesti merkittäviä. Kliininen merkitys määriteltiin mitä tahansa vaihtelua EKG-löydöksissä, joilla oli lääketieteellistä merkitystä ja jotka johtivat sairaanhoidon muutokseen. Lääketieteellisesti pätevä henkilöstö tarkasteli ja tulkitsi ECHO:n keskustoimittajan avulla ennalta määriteltyjen kriteerien mukaisesti. Tutkija määritti, olivatko ECHO:n raportin havainnot kliinisesti merkittäviä. Kliiniseksi merkitykseksi määriteltiin kaikki ECHO-löydösten vaihtelut, joilla oli lääketieteellistä merkitystä ja jotka johtivat sairaanhoidon muutokseen. Yhteenveto kaikista SAE-tapauksista ja muista AE-tapauksista (ei-vakavat) syy-yhteydestä riippumatta on Haittatapahtumat-osiossa.
Viikot 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Eteplirsenin suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Esiinfuusio, välittömästi ennen infuusion päättymistä ja noin 1-3 tuntia ja 6-8 tuntia infuusion päättymisen jälkeen viikoilla 2 (2 mg/kg annostaso), 6 (10 mg/kg annostaso), 8 ( 20 mg/kg annostaso) ja 10 ja 24 (30 mg/kg annostaso)
Esiinfuusio, välittömästi ennen infuusion päättymistä ja noin 1-3 tuntia ja 6-8 tuntia infuusion päättymisen jälkeen viikoilla 2 (2 mg/kg annostaso), 6 (10 mg/kg annostaso), 8 ( 20 mg/kg annostaso) ja 10 ja 24 (30 mg/kg annostaso)
Aika Eteplirsenin plasmapitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Esiinfuusio, välittömästi ennen infuusion päättymistä ja noin 1-3 tuntia ja 6-8 tuntia infuusion päättymisen jälkeen viikoilla 2 (2 mg/kg annostaso), 6 (10 mg/kg annostaso), 8 ( 20 mg/kg annostaso) ja 10 ja 24 (30 mg/kg annostaso)
Esiinfuusio, välittömästi ennen infuusion päättymistä ja noin 1-3 tuntia ja 6-8 tuntia infuusion päättymisen jälkeen viikoilla 2 (2 mg/kg annostaso), 6 (10 mg/kg annostaso), 8 ( 20 mg/kg annostaso) ja 10 ja 24 (30 mg/kg annostaso)
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeiseen plasmassa olevaan Eteplirsenin määrälliseen pitoisuuteen (AUClast)
Aikaikkuna: Esiinfuusio, välittömästi ennen infuusion päättymistä ja noin 1-3 tuntia ja 6-8 tuntia infuusion päättymisen jälkeen viikoilla 2 (2 mg/kg annostaso), 6 (10 mg/kg annostaso), 8 ( 20 mg/kg annostaso) ja 10 ja 24 (30 mg/kg annostaso)
Esiinfuusio, välittömästi ennen infuusion päättymistä ja noin 1-3 tuntia ja 6-8 tuntia infuusion päättymisen jälkeen viikoilla 2 (2 mg/kg annostaso), 6 (10 mg/kg annostaso), 8 ( 20 mg/kg annostaso) ja 10 ja 24 (30 mg/kg annostaso)
Virtsaan erittyneen lääkkeen määrä
Aikaikkuna: Esiinfuusio, välittömästi ennen infuusion päättymistä ja noin 1-3 tuntia ja 6-8 tuntia infuusion päättymisen jälkeen viikoilla 2 (2 mg/kg annostaso), 6 (10 mg/kg annostaso), 8 ( 20 mg/kg annostaso) ja 10 ja 24 (30 mg/kg annostaso)
Virtsaan erittyneen muuttumattomana lääkkeen määrä on raportoitu 0–4 tunnin kuluttua annoksen päättymisestä.
Esiinfuusio, välittömästi ennen infuusion päättymistä ja noin 1-3 tuntia ja 6-8 tuntia infuusion päättymisen jälkeen viikoilla 2 (2 mg/kg annostaso), 6 (10 mg/kg annostaso), 8 ( 20 mg/kg annostaso) ja 10 ja 24 (30 mg/kg annostaso)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 16. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 9. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 9. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4658-102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hungary

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa