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Étude d'Eteplirsen chez de jeunes participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) susceptibles de sauter l'exon 51

10 novembre 2021 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude ouverte sur l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique d'Eteplirsen chez de jeunes patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne susceptibles de sauter l'exon 51

Il s'agit d'une étude multicentrique, en ouvert, à doses croissantes visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la PK de perfusions intraveineuses hebdomadaires d'eteplirsen chez environ 12 participants masculins, âgés de 6 mois à 48 mois (inclus), qui ont une confirmation génotypique DMD avec une mutation par délétion susceptible de sauter l'exon 51.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • France
      • Paris, France, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italie
      • Roma, Italie
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 4 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Homme entre 6 mois et 48 mois (inclus)
  • Diagnostic de DMD avec une mutation par délétion susceptible de sauter l'exon 51
  • Parent(s) ou tuteur(s) légal(aux) disposé(s) à fournir un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • A reçu un traitement qui pourrait avoir un effet sur la force ou la fonction musculaire dans les 12 semaines précédant l'administration
  • A reçu un traitement antérieur ou actuel avec un traitement expérimental
  • Maladie cliniquement significative autre que la DMD
  • Anomalie de laboratoire cliniquement significative
  • Toute autre condition qui pourrait interférer avec la participation à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Eteplirsen
Eteplirsen sera administré une fois tous les 7 jours par perfusion intraveineuse (IV) à partir du jour 1 pendant 96 semaines maximum. La dose initiale sera de 2 milligrammes/kilogramme (mg/kg) d'eteplirsen, avec une augmentation à 4, 10, 20 et 30 mg/kg pendant 10 semaines, puis les participants continueront à recevoir de l'eteplirsen à 30 mg/kg pendant toute la durée de l'étude.
Médicament: Eteplirsen
Infusion à usage intraveineux.
Autres noms:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT), des événements indésirables graves (EIG) et des EIAT entraînant l'arrêt du médicament à l'étude
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 100
Les EIAT ont été définis comme des événements indésirables (EI) apparaissant après l'administration de la première dose du médicament à l'étude. Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le médicament à l'étude. Les anomalies présentées au départ étaient considérées comme des EI si elles réapparaissaient après la résolution ou s'aggravaient pendant la période de collecte des EI. Un EIG a été défini comme tout EI qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, a entraîné l'un des résultats suivants comme étant mortel, mettant la vie en danger, nécessitant une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, une invalidité/incapacité persistante ou importante, une maladie congénitale une anomalie congénitale ou un événement médical important. Un résumé de tous les EIG et autres EI (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables ».
Baseline jusqu'à la semaine 100
Nombre de participants avec au moins 1 anomalie de laboratoire de sécurité clinique potentiellement significative sur le plan clinique
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 100

Les paramètres de laboratoire clinique qui ont été évalués comprenaient

  • Tout événement de grade ≥ 2 (modéré) ou grave sans étiologie alternative que l'investigateur a jugé lié au médicament à l'étude
  • Deux niveaux consécutifs de créatinine sérique liés au médicament ≥ 2 * limite supérieure de la normale (LSN) sans autre étiologie
  • Niveaux de créatine kinase (CK) > 50 000 unités/litre (U/L)
  • Une augmentation confirmée et inexpliquée de la gamma glutamyl transférase (GGT) > 3*LSN et soit une augmentation de la bilirubine >2*LSN ou du temps de prothrombine naissant >2*LSN simultanément, sans étiologie alternative
Baseline jusqu'à la semaine 100
Nombre de participants avec au moins 1 signe vital nettement anormal
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 100
Les paramètres des signes vitaux qui ont été évalués comprenaient la pression artérielle, la fréquence cardiaque, la respiration et la température. Un résumé de tous les EIG et autres EI (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables ».
Baseline jusqu'à la semaine 100
Changements anormaux par rapport à la ligne de base ou aggravation des résultats de l'examen physique
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 100
Données non recueillies au cours de l'étude pour cette mesure de résultat. Un résumé de tous les EIG et autres EI (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables ».
Baseline jusqu'à la semaine 100
Nombre de participants avec au moins 1 électrocardiogramme (ECG) et échocardiogramme (ECHO) nettement anormaux
Délai: Semaines 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
L'ECG a été examiné et interprété manuellement par du personnel médicalement qualifié à l'aide d'un fournisseur central selon des critères pré-spécifiés. L'investigateur a déterminé si les résultats du rapport ECG lu de manière centralisée étaient cliniquement significatifs. La signification clinique a été définie comme toute variation des résultats de l'ECG ayant une pertinence médicale entraînant une altération des soins médicaux. L'ECHO a été examiné et interprété par du personnel médical qualifié faisant appel à un fournisseur central selon des critères prédéfinis. L'enquêteur a déterminé si les résultats du rapport ECHO étaient cliniquement significatifs. La signification clinique a été définie comme toute variation dans les résultats d'ECHO ayant une pertinence médicale entraînant une modification des soins médicaux. Un résumé de tous les EIG et autres EI (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables ».
Semaines 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique maximale (Cmax) d'Eteplirsen
Délai: Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale (Tmax) d'Eteplirsen
Délai: Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 à la dernière concentration quantifiable (AUClast) d'Eteplirsen dans le plasma
Délai: Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Quantité de médicament éliminée dans l'urine
Délai: Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
La quantité de médicament inchangé excrété dans l'urine entre 0 et 4 heures après la fin du dosage est rapportée.
Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 août 2017

Achèvement primaire (Réel)

10 mars 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

10 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juillet 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 juillet 2017

Première publication (Réel)

17 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 décembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 4658-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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