Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Eteplirsen hos unga deltagare med Duchennes muskeldystrofi (DMD) som kan hoppa över Exon 51

10 november 2021 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En öppen studie om säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik av Eteplirsen hos unga patienter med Duchennes muskeldystrofi som kan hoppa över Exon 51

Detta är en multicenter, öppen dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinet för intravenösa infusioner av eteplirsen en gång i veckan hos cirka 12 manliga deltagare i åldrarna 6 månader till 48 månader (inklusive), som har genotypiskt bekräftat DMD med en deletionsmutation mottaglig för exon 51-hoppning.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italien
      • Roma, Italien
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 4 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man mellan 6 månader och 48 månader (inklusive)
  • Diagnos av DMD med en deletionsmutation mottaglig för exon 51-hoppning
  • Förälder(ar) eller vårdnadshavare som är villig att ge skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Fick behandling som kan ha effekt på muskelstyrka eller funktion inom 12 veckor före dosering
  • Fick tidigare eller aktuell behandling med någon experimentell behandling
  • Kliniskt signifikant annan sjukdom än DMD
  • Kliniskt signifikant laboratorieavvikelse
  • Alla andra tillstånd som kan störa deltagandet i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Eteplirsen
Eteplirsen kommer att administreras en gång var 7:e dag genom intravenös (IV) infusion med början på dag 1 i upp till 96 veckor. Startdosen kommer att vara 2 milligram/kilogram (mg/kg) eteplirsen, med eskalering till 4, 10, 20 och 30 mg/kg i 10 veckor, och sedan kommer deltagarna att fortsätta att få eteplirsen med 30 mg/kg under hela tiden av studien.
Läkemedel: Eteplirsen
Infusion för intravenös användning.
Andra namn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE), allvarliga biverkningar (SAE) och TEAE som leder till avbrytande av studieläkemedlet
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
TEAE definierades som biverkningar (AE) med inträde efter administrering av den första dosen av studieläkemedlet. En AE var någon ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare, som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med studieläkemedlet. Avvikelser som presenterades vid baslinjen betraktades som biverkningar om de återkom efter upplösning eller förvärrades under biverkningsperioden. En SAE definierades som alla biverkningar som, enligt antingen utredaren eller sponsorns uppfattning, resulterade i något av följande utfall som dödlig, livshotande, krävd sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, en medfödd anomali/födelseskada eller en viktig medicinsk händelse. En sammanfattning av alla SAE och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Biverkningar".
Baslinje upp till vecka 100
Antal deltagare med minst 1 potentiellt kliniskt signifikant klinisk säkerhetslaboratorieavvikelse
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100

Kliniska laboratorieparametrar som utvärderades inkluderade

  • Varje grad ≥2 (måttlig) eller allvarlig händelse utan en alternativ etiologi som utredaren ansåg var relaterad till studieläkemedlet
  • Två på varandra följande läkemedelsrelaterade serumkreatininnivåer ≥2*övre normalgräns (ULN) utan alternativ etiologi
  • Kreatinkinasnivåer (CK) >50 000 enheter/liter (U/L)
  • En bekräftad, oförklarad, ökning av gamma-glutamyltransferas (GGT) >3*ULN och antingen en ökning av bilirubin >2*ULN eller begynnande protrombintid >2*ULN samtidigt, utan alternativ etiologi
Baslinje upp till vecka 100
Antal deltagare med minst 1 markant onormalt vitalt tecken
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
De vitala parametrarna som utvärderades inkluderade blodtryck, hjärtfrekvens, andning och temperatur. En sammanfattning av alla SAE och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Biverkningar".
Baslinje upp till vecka 100
Onormala förändringar från baslinjen eller försämring av fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
Data som inte samlades in under studien för detta resultatmått. En sammanfattning av alla SAE och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Biverkningar".
Baslinje upp till vecka 100
Antal deltagare med minst 1 markant onormalt elektrokardiogram (EKG) och ekokardiogram (ECHO)
Tidsram: Vecka 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
EKG:t granskades och tolkades manuellt av medicinskt kvalificerad personal med hjälp av en central leverantör enligt fördefinierade kriterier. Utredaren fastställde om fynden i den centralt lästa EKG-rapporten var kliniskt signifikanta. Klinisk signifikans definierades som varje variation i EKG-fynd som hade medicinsk relevans som resulterade i en förändring i medicinsk vård. ECHO granskades och tolkades av medicinskt kvalificerad personal med hjälp av en central leverantör enligt i förväg specificerade kriterier. Utredaren fastställde om resultaten i ECHO-rapporten var kliniskt signifikanta. Klinisk signifikans definierades som varje variation i ECHO-fynd som hade medicinsk relevans som resulterade i en förändring i medicinsk vård. En sammanfattning av alla SAE och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Biverkningar".
Vecka 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av Eteplirsen
Tidsram: Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Dags att nå maximal plasmakoncentration (Tmax) av Eteplirsen
Tidsram: Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Area under koncentration-tid kurva från tid 0 till den sista kvantifierbara koncentrationen (AUClast) av Eteplirsen i plasma
Tidsram: Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Mängden läkemedel som elimineras i urinen
Tidsram: Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Mängden oförändrat läkemedel som utsöndras i urin från tidpunkten 0 till 4 timmar efter avslutad dosering rapporteras.
Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studiestol: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 augusti 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

10 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

10 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 juli 2017

Första postat (Faktisk)

17 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 4658-102

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera