Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Eteplirsen hos unge deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der kan springe over Exon 51

10. november 2021 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åben-label undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af Eteplirsen hos unge patienter med Duchenne-muskulær dystrofi, der kan springe over Exon 51

Dette er et multicenter, åbent, dosis-eskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og PK af en gang ugentlig IV-infusion af eteplirsen hos ca. 12 mandlige deltagere i alderen 6 måneder til 48 måneder (inklusive), som har genotypisk bekræftet DMD med en deletionsmutation, der kan springe over exon 51.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italien
      • Roma, Italien
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 4 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand mellem 6 måneder og 48 måneder (inklusive)
  • Diagnose af DMD med en deletionsmutation, der kan springe over exon 51
  • Forældre eller værge, som er villig til at give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Modtog behandling, der kunne have en effekt på muskelstyrke eller funktion inden for 12 uger før dosering
  • Modtaget tidligere eller nuværende behandling med enhver eksperimentel behandling
  • Andre klinisk signifikant sygdom end DMD
  • Klinisk signifikant laboratorieabnormitet
  • Enhver anden tilstand, der kunne forstyrre deltagelsen i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eteplirsen
Eteplirsen vil blive administreret én gang hver 7. dag ved intravenøs (IV) infusion startende på dag 1 i op til 96 uger. Startdosis vil være 2 milligram/kilogram (mg/kg) eteplirsen, med eskalering til 4, 10, 20 og 30 mg/kg i 10 uger, og derefter vil deltagerne fortsætte med at modtage eteplirsen på 30 mg/kg i varigheden af undersøgelsen.
Medicin: Eteplirsen
Infusion til intravenøs brug.
Andre navne:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er), Serious Adverse Events (SAE'er) og TEAE'er, der fører til seponering af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Baseline op til uge 100
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er) med indtræden efter administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet. En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. Abnormiteter præsenteret ved baseline blev betragtet som AE'er, hvis de opstod igen efter opløsning eller forværredes i AE-opsamlingsperioden. En SAE blev defineret som enhver AE, der efter enten efterforskerens eller sponsorens opfattelse resulterede i et af følgende udfald som dødelig, livstruende, krævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk begivenhed. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i sektionen 'Uønskede hændelser'.
Baseline op til uge 100
Antal deltagere med mindst 1 potentielt klinisk signifikant klinisk sikkerhedslaboratorieabnormitet
Tidsramme: Baseline op til uge 100

Kliniske laboratorieparametre, der blev evalueret, inkluderet

  • Enhver grad ≥2 (moderat) eller alvorlig hændelse uden en alternativ ætiologi, som efterforskeren vurderede var relateret til undersøgelseslægemidlet
  • To på hinanden følgende lægemiddelrelaterede serumkreatininniveauer ≥2*øvre grænse for normal (ULN) uden en alternativ ætiologi
  • Kreatinkinase (CK) niveauer >50.000 enheder/liter (U/L)
  • En bekræftet, uforklarlig stigning i gamma-glutamyltransferase (GGT) >3*ULN og enten en stigning i bilirubin >2*ULN eller begyndende protrombintid >2*ULN samtidigt, uden en alternativ ætiologi
Baseline op til uge 100
Antal deltagere med mindst 1 markant unormalt vitaltegn
Tidsramme: Baseline op til uge 100
De vitale tegn parametre, der blev evalueret, omfattede blodtryk, hjertefrekvens, respiration og temperatur. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i sektionen 'Uønskede hændelser'.
Baseline op til uge 100
Unormale ændringer fra baseline eller forværring af fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Baseline op til uge 100
Data ikke indsamlet under undersøgelsen for dette resultatmål. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i sektionen 'Uønskede hændelser'.
Baseline op til uge 100
Antal deltagere med mindst 1 markant unormalt elektrokardiogram (EKG) og ekkokardiogram (ECHO)
Tidsramme: Uge 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
EKG'et blev manuelt gennemgået og fortolket af medicinsk kvalificeret personale ved hjælp af en central leverandør i henhold til forudspecificerede kriterier. Investigator fastslog, om resultaterne i den centralt aflæste EKG-rapport var klinisk signifikante. Klinisk signifikans blev defineret som enhver variation i EKG-fund, der havde medicinsk relevans, hvilket resulterede i en ændring i medicinsk behandling. ECHO blev gennemgået og fortolket af medicinsk kvalificeret personale ved hjælp af en central leverandør i henhold til forudspecificerede kriterier. Investigator fastslog, om resultaterne i ECHO-rapporten var klinisk signifikante. Klinisk signifikans blev defineret som enhver variation i ECHO-resultater, der havde medicinsk relevans, hvilket resulterede i en ændring i medicinsk behandling. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i sektionen 'Uønskede hændelser'.
Uge 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af Eteplirsen
Tidsramme: Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax) af Eteplirsen
Tidsramme: Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Areal under koncentration-tidskurve fra tid 0 til den sidste kvantificerbare koncentration (AUClast) af Eteplirsen i plasma
Tidsramme: Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Mængden af ​​lægemiddel elimineret i urinen
Tidsramme: Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Mængden af ​​uændret lægemiddel udskilt i urinen fra 0 til 4 timer efter afslutning af dosering er rapporteret.
Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

10. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

17. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4658-102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner