Eteplirsen 在患有 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 的年轻参与者中的研究适合外显子 51 跳跃
2021年11月10日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
Eteplirsen 在适合外显子 51 跳跃的年轻杜氏肌营养不良症患者中的开放标签安全性、耐受性和药代动力学研究
这是一项多中心、开放标签、剂量递增研究，旨在评估大约 12 名年龄在 6 个月至 48 个月（含）的男性参与者每周一次静脉输注 eteplirsen 的安全性、耐受性和 PK，这些参与者已通过基因型确认具有适合外显子 51 跳跃的缺失突变的 DMD。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 4年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 6个月至48个月（含）之间的男性
- 具有适合外显子 51 跳跃的缺失突变的 DMD 诊断
- 愿意提供书面知情同意书的父母或法定监护人
排除标准：
- 在给药前 12 周内接受过可能对肌肉力量或功能有影响的治疗
- 接受过任何实验性治疗的先前或当前治疗
- DMD 以外的临床上重要的疾病
- 具有临床意义的实验室异常
- 任何其他可能影响参与研究的情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：依普利生
Eteplirsen 将从第 1 天开始每 7 天通过静脉内 (IV) 输注给药一次，持续长达 96 周。
起始剂量为 2 毫克/千克 (mg/kg) eteplirsen，逐渐增加至 4、10、20 和 30 mg/kg，持续 10 周，然后参与者将在此期间继续接受 30 mg/kg eteplirsen的研究。
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输液用于静脉内使用。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE) 和导致停用研究药物的 TEAE 的参与者人数
大体时间：至第 100 周的基线
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TEAE 被定义为在给予第一剂研究药物后发生的不良事件 (AE)。
AE 是参与者身上发生的任何不良医疗事件，不一定与研究药物有因果关系。
如果异常在解决后再次发生或在 AE 收集期间恶化，则在基线出现的异常被认为是 AE。
SAE 被定义为任何 AE，在研究者或发起人看来，会导致以下任何结果，如致命、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院治疗、持续或严重残疾/无能力、先天性异常/出生缺陷，或重要的医疗事件。
无论因果关系如何，所有 SAE 和其他 AE（不严重）的摘要位于“不良事件”部分。
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至第 100 周的基线
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至少有 1 项具有潜在临床意义的临床安全性实验室异常的参与者人数
大体时间：至第 100 周的基线
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评估的临床实验室参数包括
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至第 100 周的基线
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至少有 1 项生命体征明显异常的参与者人数
大体时间：至第 100 周的基线
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评估的生命体征参数包括血压、心率、呼吸和体温。
无论因果关系如何，所有 SAE 和其他 AE（不严重）的摘要位于“不良事件”部分。
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至第 100 周的基线
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基线的异常变化或体格检查结果的恶化
大体时间：至第 100 周的基线
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在此结果测量的研究期间未收集的数据。
无论因果关系如何，所有 SAE 和其他 AE（不严重）的摘要位于“不良事件”部分。
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至第 100 周的基线
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至少有 1 项心电图 (ECG) 和超声心动图 (ECHO) 明显异常的参与者人数
大体时间：第 8、12、24、36、48、60、72、84、96 周
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ECG 由具有医疗资质的人员使用中央供应商根据预先指定的标准进行人工审查和解释。
研究者确定集中读取的 ECG 报告中的发现是否具有临床意义。
临床意义被定义为具有医学相关性的心电图发现的任何变化，导致医疗护理的改变。
ECHO 由具有医学资质的人员根据预先指定的标准使用中央供应商进行审查和解释。
研究者确定 ECHO 报告中的发现是否具有临床意义。
临床意义被定义为具有医学相关性的 ECHO 结果的任何变化，导致医疗护理的改变。
无论因果关系如何，所有 SAE 和其他 AE（不严重）的摘要位于“不良事件”部分。
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第 8、12、24、36、48、60、72、84、96 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Eteplirsen 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：在第 2 周（2 mg/kg 剂量水平）、6（10 mg/kg 剂量水平）、8（ 20 mg/kg 剂量水平），以及 10 和 24（30 mg/kg 剂量水平）
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在第 2 周（2 mg/kg 剂量水平）、6（10 mg/kg 剂量水平）、8（ 20 mg/kg 剂量水平），以及 10 和 24（30 mg/kg 剂量水平）
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Eteplirsen 达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：在第 2 周（2 mg/kg 剂量水平）、6（10 mg/kg 剂量水平）、8（ 20 mg/kg 剂量水平），以及 10 和 24（30 mg/kg 剂量水平）
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在第 2 周（2 mg/kg 剂量水平）、6（10 mg/kg 剂量水平）、8（ 20 mg/kg 剂量水平），以及 10 和 24（30 mg/kg 剂量水平）
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从时间 0 到血浆中 Eteplirsen 的最后可量化浓度 (AUClast) 的浓度-时间曲线下面积
大体时间：在第 2 周（2 mg/kg 剂量水平）、6（10 mg/kg 剂量水平）、8（ 20 mg/kg 剂量水平），以及 10 和 24（30 mg/kg 剂量水平）
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在第 2 周（2 mg/kg 剂量水平）、6（10 mg/kg 剂量水平）、8（ 20 mg/kg 剂量水平），以及 10 和 24（30 mg/kg 剂量水平）
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尿液中消除的药物量
大体时间：在第 2 周（2 mg/kg 剂量水平）、6（10 mg/kg 剂量水平）、8（ 20 mg/kg 剂量水平），以及 10 和 24（30 mg/kg 剂量水平）
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报告给药完成后 0 至 4 小时内从尿液中排出的原形药物量。
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在第 2 周（2 mg/kg 剂量水平）、6（10 mg/kg 剂量水平）、8（ 20 mg/kg 剂量水平），以及 10 和 24（30 mg/kg 剂量水平）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年8月16日
初级完成 (实际的)
2021年3月10日
研究完成 (实际的)
2021年3月10日
研究注册日期
首次提交
2017年7月9日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月12日
首次发布 (实际的)
2017年7月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年12月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年11月10日
最后验证
2021年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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