Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Eteplirsen vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiatal résztvevőknél, akik alkalmasak az 51-es exon kihagyására

2021. november 10. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.

Nyílt biztonsági, tolerálhatósági és farmakokinetikai vizsgálat az Eteplirsenről Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő, az 51-es exon kihagyására alkalmas fiatal betegeknél

Ez egy többközpontú, nyílt elrendezésű, dózis-eszkalációs vizsgálat az eteplirsen hetente egyszeri intravénás infúziójának biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikai vizsgálatának értékelésére körülbelül 12 férfi résztvevőnél, 6 hónaptól 48 hónapig (beleértve), akiknek genotípusa megerősített. Az 51-es exon kihagyására alkalmas deléciós mutációval rendelkező DMD.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Gent, Belgium, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Olaszország
      • Roma, Olaszország
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi 6 hónapos és 48 hónapos kor között (beleértve)
  • Az 51-es exon kihagyására alkalmas deléciós mutációval rendelkező DMD diagnózisa
  • Szülő(k) vagy törvényes gyám(ok), akik hajlandóak írásos beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

  • Az adagolást megelőző 12 héten belül olyan kezelésben részesült, amely hatással lehet az izomerőre vagy -működésre
  • Korábbi vagy jelenlegi kezelésben részesült bármilyen kísérleti kezeléssel
  • A DMD-n kívüli klinikailag jelentős betegség
  • Klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés
  • Bármilyen egyéb körülmény, amely megzavarhatja a vizsgálatban való részvételt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Eteplirsen
Az Eteplirsen-t 7 naponként egyszer adják be intravénás (IV) infúzióban, az 1. napon kezdve, legfeljebb 96 héten keresztül. A kezdő adag 2 milligramm/kg (mg/kg) eteplirsen lesz, 4, 10, 20 és 30 mg/kg-ra emelve 10 hétig, majd a résztvevők továbbra is 30 mg/kg eteplirsent kapnak a teljes időtartamig. a tanulmányból.
Drog: Eteplirsen
Infúzió intravénás alkalmazásra.
Más nevek:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés során előforduló nemkívánatos események (TEAE), súlyos nemkívánatos események (SAE) és TEAE-k fordultak elő, amelyek a vizsgált gyógyszer abbahagyásához vezettek
Időkeret: Alapállapot a 100. hétig
A TEAE-ket nemkívánatos eseményekként (AE) határozták meg, amelyek a vizsgálati gyógyszer első dózisának beadását követően jelentkeztek. A nemkívánatos esemény bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény volt egy résztvevőnél, amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a vizsgált gyógyszerrel. Az alapállapotban bemutatott rendellenességeket nemkívánatos eseményeknek tekintettük, ha azok a feloldódás után ismét jelentkeztek, vagy az AE-gyűjtési időszak alatt súlyosbodtak. SAE-nek minősül minden olyan nemkívánatos esemény, amely akár a vizsgáló, akár a szponzor véleménye szerint az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezte: halálos, életveszélyes, kórházi kezelést igényelt vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását, tartós vagy jelentős fogyatékosságot/alkalmatlanságot, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy fontos egészségügyi esemény. Az ok-okozati összefüggéstől függetlenül az összes SAE és egyéb (nem súlyos) AE összefoglalása a „Káros események” részben található.
Alapállapot a 100. hétig
Legalább 1 potenciálisan klinikailag jelentős klinikai biztonsági laboratóriumi eltéréssel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot a 100. hétig

Az értékelt klinikai laboratóriumi paraméterek is

  • Bármely 2-es fokozatú (közepes) vagy súlyos, alternatív etiológiával nem rendelkező esemény, amelyről a vizsgáló úgy vélte, hogy a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos
  • Két egymást követő gyógyszerrel összefüggő szérum kreatininszint ≥2* a normál felső határa (ULN) alternatív etiológia nélkül
  • Kreatin-kináz (CK) szintje >50 000 egység/liter (U/L)
  • A gamma-glutamil-transzferáz (GGT) igazolt, megmagyarázhatatlan emelkedése >3*ULN és vagy a bilirubin >2*ULN-emelkedése vagy a születőben lévő protrombin idő >2*ULN egyidejűleg, alternatív etiológia nélkül
Alapállapot a 100. hétig
Legalább 1 kifejezetten rendellenes életjellel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot a 100. hétig
Az értékelt életjel paraméterek közé tartozott a vérnyomás, a pulzusszám, a légzés és a hőmérséklet. Az ok-okozati összefüggéstől függetlenül az összes SAE és egyéb (nem súlyos) AE összefoglalása a „Káros események” részben található.
Alapállapot a 100. hétig
A kiindulási állapot kóros változásai vagy a fizikális vizsgálati eredmények rosszabbodása
Időkeret: Alapállapot a 100. hétig
A vizsgálat során nem gyűjtött adatok ehhez az eredményméréshez. Az ok-okozati összefüggéstől függetlenül az összes SAE és egyéb (nem súlyos) AE összefoglalása a „Káros események” részben található.
Alapállapot a 100. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél legalább 1 markánsan kóros elektrokardiogram (EKG) és echokardiogram (ECHO) szerepel
Időkeret: 8., 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96. HÉT
Az EKG-t orvosilag képzett személyzet manuálisan ellenőrizte és értelmezte egy központi szállító segítségével, előre meghatározott kritériumok szerint. A vizsgáló megállapította, hogy a központilag leolvasott EKG-jelentésben szereplő leletek klinikailag szignifikánsak-e. Klinikai szignifikanciaként határozták meg az EKG-lelet bármely olyan eltérését, amely orvosi jelentőséggel bír, és az orvosi ellátás megváltozását eredményezte. Az ECHO-t orvosilag képzett személyzet ellenőrizte és értelmezte egy központi szállító segítségével, előre meghatározott kritériumok szerint. A vizsgáló megállapította, hogy az ECHO-jelentésben szereplő megállapítások klinikailag szignifikánsak-e. Klinikai szignifikanciaként határozták meg az ECHO-leletek bármely olyan eltérését, amely orvosi jelentőséggel bír, és az orvosi ellátás megváltozását eredményezte. Az ok-okozati összefüggéstől függetlenül az összes SAE és egyéb (nem súlyos) AE összefoglalása a „Káros események” részben található.
8., 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96. HÉT

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az Eteplirsen maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Infúzió előtt, közvetlenül az infúzió befejezése előtt, és körülbelül 1-3 órával és az infúzió befejezése után 6-8 órával a 2. héten (2 mg/kg dózisszint), 6. héten (10 mg/kg dózisszint), 8. 20 mg/kg dózisszint), valamint 10 és 24 (30 mg/kg dózisszint)
Infúzió előtt, közvetlenül az infúzió befejezése előtt, és körülbelül 1-3 órával és az infúzió befejezése után 6-8 órával a 2. héten (2 mg/kg dózisszint), 6. héten (10 mg/kg dózisszint), 8. 20 mg/kg dózisszint), valamint 10 és 24 (30 mg/kg dózisszint)
Az Eteplirsen maximális plazmakoncentrációjának (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Infúzió előtt, közvetlenül az infúzió befejezése előtt, és körülbelül 1-3 órával és az infúzió befejezése után 6-8 órával a 2. héten (2 mg/kg dózisszint), 6. héten (10 mg/kg dózisszint), 8. 20 mg/kg dózisszint), valamint 10 és 24 (30 mg/kg dózisszint)
Infúzió előtt, közvetlenül az infúzió befejezése előtt, és körülbelül 1-3 órával és az infúzió befejezése után 6-8 órával a 2. héten (2 mg/kg dózisszint), 6. héten (10 mg/kg dózisszint), 8. 20 mg/kg dózisszint), valamint 10 és 24 (30 mg/kg dózisszint)
Koncentráció-idő görbe alatti terület a 0 időponttól az Eteplirsen utolsó számszerűsíthető koncentrációjáig (AUClast) a plazmában
Időkeret: Infúzió előtt, közvetlenül az infúzió befejezése előtt, és körülbelül 1-3 órával és az infúzió befejezése után 6-8 órával a 2. héten (2 mg/kg dózisszint), 6. héten (10 mg/kg dózisszint), 8. 20 mg/kg dózisszint), valamint 10 és 24 (30 mg/kg dózisszint)
Infúzió előtt, közvetlenül az infúzió befejezése előtt, és körülbelül 1-3 órával és az infúzió befejezése után 6-8 órával a 2. héten (2 mg/kg dózisszint), 6. héten (10 mg/kg dózisszint), 8. 20 mg/kg dózisszint), valamint 10 és 24 (30 mg/kg dózisszint)
A vizelettel kiürült gyógyszer mennyisége
Időkeret: Infúzió előtt, közvetlenül az infúzió befejezése előtt, és körülbelül 1-3 órával és az infúzió befejezése után 6-8 órával a 2. héten (2 mg/kg dózisszint), 6. héten (10 mg/kg dózisszint), 8. 20 mg/kg dózisszint), valamint 10 és 24 (30 mg/kg dózisszint)
Az adagolás befejezése után 0-4 órával a vizelettel ürült változatlan gyógyszer mennyiségét közölték.
Infúzió előtt, közvetlenül az infúzió befejezése előtt, és körülbelül 1-3 órával és az infúzió befejezése után 6-8 órával a 2. héten (2 mg/kg dózisszint), 6. héten (10 mg/kg dózisszint), 8. 20 mg/kg dózisszint), valamint 10 és 24 (30 mg/kg dózisszint)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. augusztus 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. március 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. március 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 12.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. december 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 10.

Utolsó ellenőrzés

2021. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 4658-102

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in India

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel