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Estudio de eteplirsen en participantes jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles de omisión del exón 51

10 de noviembre de 2021 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio abierto de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de eteplirsen en pacientes jóvenes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles a la omisión del exón 51

Este es un estudio multicéntrico, abierto, de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de las infusiones IV semanales de eteplirsen en aproximadamente 12 participantes masculinos, de 6 meses a 48 meses (inclusive), que han confirmado genotípicamente DMD con una mutación de deleción susceptible de omitir el exón 51.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 4 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varón entre 6 meses a 48 meses de edad (inclusive)
  • Diagnóstico de DMD con una mutación de deleción susceptible de omitir el exón 51
  • Padre(s) o tutor(es) legal(es) que esté(n) dispuesto(s) a dar su consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

  • Recibió tratamiento que podría tener un efecto sobre la fuerza o función muscular dentro de las 12 semanas anteriores a la dosificación
  • Recibió tratamiento anterior o actual con cualquier tratamiento experimental
  • Enfermedad clínicamente significativa distinta de la DMD
  • Anomalía de laboratorio clínicamente significativa
  • Cualquier otra condición que pudiera interferir con la participación en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Eteplirsen
Eteplirsen se administrará una vez cada 7 días mediante infusión intravenosa (IV) a partir del día 1 hasta por 96 semanas. La dosis inicial será de 2 miligramos/kilogramo (mg/kg) de eteplirsen, con aumento a 4, 10, 20 y 30 mg/kg durante 10 semanas, y luego los participantes continuarán recibiendo eteplirsen a 30 mg/kg durante de El estudio.
Droga: Eteplirsen
Infusión para uso intravenoso.
Otros nombres:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (SAE) y TEAE que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
Los TEAE se definieron como eventos adversos (EA) que comenzaron después de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio. Un AA fue cualquier evento médico adverso en un participante, que no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio. Las anomalías presentadas al inicio se consideraron EA si reaparecían después de la resolución o empeoraban durante el período de recopilación de EA. Un SAE se definió como cualquier EA que, desde el punto de vista del Investigador o del Patrocinador, resultó en cualquiera de los siguientes resultados como fatal, potencialmente mortal, hospitalización requerida o prolongación de la hospitalización existente, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, una discapacidad congénita anomalía/defecto de nacimiento, o un evento médico importante. En la sección "Eventos adversos" se encuentra un resumen de todos los SAE y otros EA (no graves), independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta la semana 100
Número de participantes con al menos 1 anormalidad de laboratorio de seguridad clínica potencialmente significativa
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100

Los parámetros de laboratorio clínico que se evaluaron incluyeron

  • Cualquier evento de grado ≥2 (moderado) o grave sin una etiología alternativa que el investigador consideró que estaba relacionado con el fármaco del estudio
  • Dos niveles consecutivos de creatinina sérica relacionados con el fármaco ≥2*límite superior normal (ULN) sin una etiología alternativa
  • Niveles de creatina cinasa (CK) >50 000 unidades/litro (U/L)
  • Un aumento confirmado, inexplicado, de la gamma glutamil transferasa (GGT) >3*LSN y un aumento de la bilirrubina >2*LSN o del tiempo de protrombina naciente >2*LSN al mismo tiempo, sin una etiología alternativa
Línea de base hasta la semana 100
Número de participantes con al menos 1 signo vital marcadamente anormal
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
Los parámetros de signos vitales que se evaluaron incluyeron presión arterial, frecuencia cardíaca, respiración y temperatura. En la sección "Eventos adversos" se encuentra un resumen de todos los SAE y otros EA (no graves), independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta la semana 100
Cambios anormales desde el inicio o empeoramiento de los hallazgos del examen físico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
Datos no recopilados durante el estudio para esta Medida de Resultado. En la sección "Eventos adversos" se encuentra un resumen de todos los SAE y otros EA (no graves), independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta la semana 100
Número de participantes con al menos 1 electrocardiograma (ECG) y ecocardiograma (ECHO) marcadamente anormales
Periodo de tiempo: Semanas 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
El ECG fue revisado e interpretado manualmente por personal médico calificado utilizando un proveedor central de acuerdo con criterios preespecificados. El investigador determinó si los hallazgos en el informe de ECG leído centralmente eran clínicamente significativos. La significación clínica se definió como cualquier variación en los hallazgos del ECG que tuvieran relevancia médica y resultaran en una alteración en la atención médica. El ECHO fue revisado e interpretado por personal médico calificado utilizando un proveedor central de acuerdo con criterios preespecificados. El investigador determinó si los hallazgos en el informe de ECHO eran clínicamente significativos. La significancia clínica se definió como cualquier variación en los hallazgos de ECHO que tuvieran relevancia médica y resultaran en una alteración en la atención médica. En la sección "Eventos adversos" se encuentra un resumen de todos los SAE y otros EA (no graves), independientemente de la causalidad.
Semanas 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática máxima (Cmax) de Eteplirsen
Periodo de tiempo: Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax) de Eteplirsen
Periodo de tiempo: Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta la última concentración cuantificable (AUClast) de eteplirsen en plasma
Periodo de tiempo: Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Cantidad de fármaco eliminado en la orina
Periodo de tiempo: Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Se informa la cantidad de fármaco inalterado excretado en la orina entre 0 y 4 horas después de completar la dosificación.
Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de agosto de 2017

Finalización primaria (Actual)

10 de marzo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

10 de marzo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de julio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

17 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de diciembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de noviembre de 2021

Última verificación

1 de noviembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4658-102

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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