Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di Eteplirsen in giovani partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) suscettibile di salto dell'esone 51

10 novembre 2021 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio in aperto sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di Eteplirsen in giovani pazienti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibile di salto dell'esone 51

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, di incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la PK di infusioni EV una volta alla settimana di eteplirsen in circa 12 partecipanti di sesso maschile, di età compresa tra 6 mesi e 48 mesi (inclusi), che hanno confermato genotipicamente DMD con una mutazione di delezione suscettibile di salto dell'esone 51.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 4 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio di età compresa tra 6 e 48 mesi (inclusi)
  • Diagnosi di DMD con una mutazione di delezione suscettibile di salto dell'esone 51
  • Genitore/i o tutore/i legale/i che è disposto a fornire il proprio consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Trattamento ricevuto che potrebbe avere un effetto sulla forza o sulla funzione muscolare entro 12 settimane prima della somministrazione
  • Ha ricevuto un trattamento precedente o in corso con qualsiasi trattamento sperimentale
  • Malattia clinicamente significativa diversa dalla DMD
  • Anomalia di laboratorio clinicamente significativa
  • Qualsiasi altra condizione che possa interferire con la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eteplirsen
Eteplirsen verrà somministrato una volta ogni 7 giorni mediante infusione endovenosa (IV) a partire dal giorno 1 fino a 96 settimane. La dose iniziale sarà di 2 milligrammi/chilogrammo (mg/kg) di eteplirsen, con aumento a 4, 10, 20 e 30 mg/kg per 10 settimane, quindi i partecipanti continueranno a ricevere eteplirsen a 30 mg/kg per tutta la durata dello studio.
Droga: Eteplirsen
Infusione per uso endovenoso.
Altri nomi:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) e TEAE che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi (AE) con insorgenza dopo la somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio. Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante, che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. Le anomalie presentate al basale erano considerate eventi avversi se si ripresentavano dopo la risoluzione o peggioravano durante il periodo di raccolta degli eventi avversi. Un SAE è stato definito come qualsiasi evento avverso che, a parere dello sperimentatore o dello sponsor, ha determinato uno dei seguenti esiti fatali, potenzialmente letali, ricovero richiesto o prolungamento del ricovero esistente, disabilità/incapacità persistente o significativa, malattia congenita anomalia/difetto alla nascita o un importante evento medico. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi".
Linea di base fino alla settimana 100
Numero di partecipanti con almeno 1 anomalia del laboratorio di sicurezza clinica potenzialmente significativa
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100

I parametri clinici di laboratorio che sono stati valutati sono stati inclusi

  • Qualsiasi evento di Grado ≥2 (moderato) o grave senza un'eziologia alternativa che lo sperimentatore riteneva fosse correlato al farmaco oggetto dello studio
  • Due livelli consecutivi di creatinina sierica correlati al farmaco ≥2*limite superiore della norma (ULN) senza un'eziologia alternativa
  • Livelli di creatina chinasi (CK) >50.000 unità/litro (U/L)
  • Un aumento confermato, inspiegabile, della gamma glutamil transferasi (GGT) >3*ULN e contemporaneamente un aumento della bilirubina >2*ULN o un tempo di protrombina nascente >2*ULN, senza un'eziologia alternativa
Linea di base fino alla settimana 100
Numero di partecipanti con almeno 1 segno vitale marcatamente anormale
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100
I parametri dei segni vitali che sono stati valutati includevano pressione sanguigna, frequenza cardiaca, respirazione e temperatura. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi".
Linea di base fino alla settimana 100
Cambiamenti anomali rispetto al basale o peggioramento dei risultati dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100
Dati non raccolti durante lo studio per questa misura di esito. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi".
Linea di base fino alla settimana 100
Numero di partecipanti con almeno 1 elettrocardiogramma (ECG) ed ecocardiogramma (ECHO) marcatamente anormali
Lasso di tempo: Settimane 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
L'ECG è stato rivisto e interpretato manualmente da personale medico qualificato utilizzando un fornitore centrale secondo criteri prestabiliti. L'investigatore ha determinato se i risultati nel referto ECG letto centralmente fossero clinicamente significativi. Il significato clinico è stato definito come qualsiasi variazione nei risultati dell'ECG che avesse rilevanza medica con conseguente alterazione delle cure mediche. L'ECHO è stato rivisto e interpretato da personale medico qualificato utilizzando un fornitore centrale secondo criteri prestabiliti. L'investigatore ha stabilito se i risultati del rapporto ECHO fossero clinicamente significativi. Il significato clinico è stato definito come qualsiasi variazione nei risultati ECHO che aveva rilevanza medica con conseguente alterazione delle cure mediche. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi".
Settimane 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di Eteplirsen
Lasso di tempo: Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax) di Eteplirsen
Lasso di tempo: Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) di Eteplirsen nel plasma
Lasso di tempo: Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Quantità di farmaco eliminato nelle urine
Lasso di tempo: Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Viene riportata la quantità di farmaco immodificato escreto nelle urine da 0 a 4 ore dopo il completamento della somministrazione.
Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

10 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

10 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

17 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4658-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Eteplirsen

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Estonia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi