ファブリー病心筋症患者の心機能に対するアガルシダーゼアルファ療法の影響
2021年6月23日 更新者：Yonsei University
ファブリー病心筋症患者の心機能に対するアガルシダーゼ アルファ療法の影響 (ACTION-Fabry Trial)
研究デザイン: これは観察研究です。
被験者に割り当てられる治療または介入はありません。
すべての患者は、心臓病の治療のために完全な標準治療の併用薬を受け取ります。
アガルシダーゼ アルファによる ERT を開始する予定の遺伝的に確認されたアンダーソン ファブリー病患者 25 人は、ベースラインで 2D ひずみ、拡張期ストレス心エコー検査、左心室渦流分析、および CMR を受け、アガルシダーゼ アルファによる ERT による 1 年間の治療後に追跡します-上。
調査の概要
詳細な説明
- 目的 - この研究の目的は、LV 2D ひずみ、拡張期ストレス心エコー検査、LV 渦流および CMR を使用して、ファブリー病心筋症患者の左室拡張機能および血流に対するアガルシダーゼ アルファによる ERT の影響を評価することです。
一次/二次エンドポイント 1) 一次エンドポイント:
- 拡張期ストレス心エコー検査によるピーク運動 E/E' のベースラインからの変化、全体的な縦ひずみ、および 1 年後の左室渦流パラメータ 2) 副次評価項目:
1 年間のフォローアップでの CMR (T1 マッピング) による細胞外容積のベースラインからの変化
安静時左室拡張機能の評価におけるベースラインからの変化
他のエコー パラメータのベースラインからの変化。左室質量指数、1 年間のフォローアップでのピーク運動 E/E プライムの減少
- 問診票を用いた QOL のベースラインからの変化 ⑤ ピーク VO2、運動時間、1 年フォローアップ時の拡張期ストレス心エコー検査による AT のベースラインからの変化 ⑥ T1 ベースライン (myo、ms) & T1 ベースライン (blood、ms)、T1 の変化CMR による造影後 (myo、ミリ秒) & T1 ベースライン (血液、ミリ秒)
- 研究方法 1) 研究デザイン: これは観察研究です。 被験者に割り当てられる治療または介入はありません。 すべての患者は、心臓病の治療のために完全な標準治療の併用薬を受け取ります。 アガルシダーゼ アルファによる ERT を開始する予定の遺伝的に確認されたアンダーソン ファブリー病患者 25 人は、ベースラインで 2D ひずみ、拡張期ストレス心エコー検査、左心室渦流分析、および CMR を受け、アガルシダーゼ アルファによる ERT による 1 年間の治療後に追跡します-上。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
25
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
- 電話番号：82-2-2228-8443
- メール：grhong@yuhs.ac
研究場所
-
-
-
Seoul、大韓民国、03722
- 募集
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～75年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
16～75歳のファブリー病患者で、酵素検査や遺伝子検査で確認されたもの
説明
包含基準:
- 16～75歳のファブリー病患者で、酵素検査や遺伝子検査で確認されたもの
- -2D心エコー検査でLVHを有する患者（拡張末期中隔および後壁の厚さが12mm以上）または心臓の変化を示す患者（2Dストレイン心エコー検査での全体的な縦方向のひずみの減少またはCMRでの低ネイティブT1マッピングなどの疾患の進行を示す）
- 患者は、この研究に参加するために書面によるインフォームドコンセントを提供しました
除外基準:
- アガルシダーゼアルファによる酵素補充療法の禁忌
- 仰臥位自転車負荷心エコー、造影心エコー、CMRが受けられない患者
- -血行力学的に重要な心臓弁膜症または不整脈の患者
- -急性心筋梗塞またはうっ血性心不全の病歴があり、左室駆出率が35％未満に低下した患者
- -過去6か月間に脳血管障害を起こした患者
- -今後6か月以内に予定されている、または計画されている手術
- 慢性肝硬変患者
- 造影剤にアレルギーのある患者（例： Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
ファブリー病
酵素アッセイおよび遺伝子検査により確認されたファブリー病患者
|
心エコー検査における左室渦流
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
拡張期ストレス心エコー検査によるピーク運動 E/E'
時間枠：1年
|
拡張期ストレス心エコー検査によるピーク運動 E/E' のベースラインからの変化
|
1年
|
|
全体的な縦ひずみ
時間枠：1年
|
1年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
CMRによる細胞外容積
時間枠：1年
|
1 年間のフォローアップでの CMR (T1 マッピング) による細胞外容積のベースラインからの変化
|
1年
|
|
安静時左室拡張機能の程度の評価
時間枠：1年
|
安静時左室拡張機能の評価におけるベースラインからの変化
|
1年
|
|
アンケートを使用した生活の質
時間枠：1年
|
アンケートを使用した生活の質のベースラインからの変化
|
1年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年7月12日
一次修了 (予想される)
2025年1月1日
研究の完了 (予想される)
2025年1月1日
試験登録日
最初に提出
2017年7月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年7月23日
最初の投稿 (実際)
2017年7月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年6月23日
最終確認日
2021年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 4-2017-0471
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ファブリー病の臨床試験
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ