Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Auswirkungen der Agalsidase-Alfa-Therapie auf die Herzfunktion bei Patienten mit Fabry-Kardiomyopathie

23. Juni 2021 aktualisiert von: Yonsei University

Auswirkung der Agalsidase-Alfa-Therapie auf die Herzfunktion bei Patienten mit Fabry-Kardiomyopathie (ACTION-Fabry-Studie)

Studiendesign: Dies ist eine Beobachtungsstudie. Den Probanden wird keine Behandlung oder Intervention zugewiesen. Alle Patienten erhalten eine Begleitmedikation zur Behandlung ihrer Herzerkrankung in vollem Umfang. 25 Patienten mit genetisch bestätigter Anderson-Fabry-Krankheit, die planen, eine ERT mit Agalsidase Alfa zu beginnen, werden zu Studienbeginn und nach 1 Jahr Behandlung mit ERT mit Agalsidase Alfa einer 2D-Beanspruchung, einer diastolischen Stress-Echokardiographie, einer LV-Vortex-Flow-Analyse und einer CMR unterzogen -hoch.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

  1. Ziele - Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Auswirkungen von ERT mit Agalsidase Alfa auf die diastolische LV-Funktion und den LV-Fluss bei Patienten mit Fabry-Kardiomyopathie unter Verwendung von LV-2D-Strain, diastolischer Stress-Echokardiographie, LV-Vortex-Fluss und CMR.

  2. Primärer / Sekundärer Endpunkt 1) Primärer Endpunkt:

    • Änderung des maximalen Belastungs-E/E' gegenüber dem Ausgangswert durch diastolische Stress-Echokardiographie, globale Längsdehnung und LV-Vortex-Flow-Parameter nach 1 Jahr 2) Sekundäre Endpunkte:

    • Änderungen des extrazellulären Volumens gegenüber dem Ausgangswert durch CMR (T1-Kartierung) nach 1 Jahr Follow-up

      • Änderungen gegenüber dem Ausgangswert bei der Bewertung des Grades der diastolischen LV-Ruhefunktion

        • Änderungen von der Grundlinie in anderen Echoparametern; LV-Massenindex, Reduzierung des E/E-Prime-Peaks bei Belastung nach 1 Jahr Follow-up

          • Veränderungen der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Fragebogens ⑤ Änderung des VO2-Spitzenwertes, der Belastungszeit und des AT gegenüber dem Ausgangswert durch diastolische Stress-Echokardiographie nach 1 Jahr Follow-up ⑥ Änderung des T1-Ausgangswerts (myo, ms) und des T1-Ausgangswerts (Blut, ms), T1 Postkontrast (myo, ms) & T1-Basislinie (Blut, ms) durch CMR
  3. Studienmethoden 1) Studiendesign: Dies ist eine Beobachtungsstudie. Den Probanden wird keine Behandlung oder Intervention zugewiesen. Alle Patienten erhalten eine Begleitmedikation zur Behandlung ihrer Herzerkrankung in vollem Umfang. 25 Patienten mit genetisch bestätigter Anderson-Fabry-Krankheit, die planen, eine ERT mit Agalsidase Alfa zu beginnen, werden zu Studienbeginn und nach 1 Jahr Behandlung mit ERT mit Agalsidase Alfa einer 2D-Beanspruchung, einer diastolischen Stress-Echokardiographie, einer LV-Vortex-Flow-Analyse und einer CMR unterzogen -hoch.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

25

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Telefonnummer: 82-2-2228-8443
  • E-Mail: grhong@yuhs.ac

Studienorte

  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Rekrutierung
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten im Alter von 16 bis 75 Jahren mit Morbus Fabry, bestätigt durch Enzymassay und Gentest

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten im Alter von 16 bis 75 Jahren mit Morbus Fabry, bestätigt durch Enzymassay und Gentest
  • Patienten mit LVH in der 2D-Echokardiographie (enddiastolisches Septum und Dicke der hinteren Wand ≥ 12 mm) oder Patienten mit kardialen Veränderungen (die auf ein Fortschreiten der Krankheit hinweisen, wie z.
  • Die Patienten gaben ihr schriftliches Einverständnis zur Teilnahme an dieser Studie

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikation für eine Enzymersatzbehandlung mit Agalsidase Alfa
  • Patienten, die keine Fahrrad-Stress-Echokardiographie, Kontrastmittel-Echokardiographie oder CMR in Rückenlage erhalten können
  • Patienten mit hämodynamisch signifikanter Herzklappenerkrankung oder Arrhythmien
  • Patienten mit akutem Myokardinfarkt oder dekompensierter Herzinsuffizienz in der Vorgeschichte mit reduzierter LV-Ejektionsfraktion von weniger als 35 %
  • Patienten, die in den vorangegangenen 6 Monaten einen Schlaganfall hatten
  • Geplante oder geplante Operation in den nächsten 6 Monaten
  • Patienten mit chronischer Leberzirrhose
  • Kontrastmittelallergiker (z. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Morbus Fabry
Patienten mit Morbus Fabry, die durch einen Enzymtest und eine Genstudie bestätigt wurden
Sonstiges: Echokardiographie
LV-Wirbelströmung in der Echokardiographie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Peak-Übung E/E' durch diastolische Stress-Echokardiographie
Zeitfenster: 1 Jahr
Veränderung von der Grundlinie im Spitzenbelastungs-E/E' durch diastolische Stress-Echokardiographie
1 Jahr
globale Längsdehnung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
extrazelluläres Volumen durch CMR
Zeitfenster: 1 Jahr
Änderungen des extrazellulären Volumens gegenüber dem Ausgangswert durch CMR (T1-Kartierung) nach 1 Jahr Follow-up
1 Jahr
Bewertung des Grades der diastolischen LV-Ruhefunktion
Zeitfenster: 1 Jahr
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert bei der Bewertung des Grades der diastolischen LV-Ruhefunktion
1 Jahr
Lebensqualität mittels Fragebogen
Zeitfenster: 1 Jahr
Veränderungen der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung eines Fragebogens
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yonsei University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juli 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4-2017-0471

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Echokardiographie

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mauritania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren