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파브리 심근병증 환자의 심장 기능에 대한 Agalsidase Alfa 요법의 영향

2021년 6월 23일 업데이트: Yonsei University

파브리 심근병증 환자의 심장 기능에 대한 아갈시다제 알파 요법의 영향(ACTION-Fabry 시험)

연구 설계: 이것은 관찰 연구입니다. 피험자에게 치료나 중재가 지정되지 않습니다. 모든 환자는 심장 상태의 치료를 위해 완전한 표준 치료 병용 약물을 받게 됩니다. 유전적으로 확인된 앤더슨-파브리병 환자 중 아갈시다제 알파로 ERT를 시작할 계획이 있는 25명의 환자는 기준선에서 그리고 추적 관찰을 위해 아갈시다제 알파로 ERT로 치료한 지 1년 후에 2D 변형, 이완기 스트레스 심장초음파검사, 좌심실 와류 분석 및 CMR을 받게 됩니다. -위로.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

  1. 목적 - 이 연구의 목적은 좌심실 2D 변형, 이완기 스트레스 심초음파, 좌심실 와류 및 CMR을 사용하여 파브리 심근병증 환자의 좌심실 이완기 기능 및 흐름에 대한 Agalsidase Alfa와 ERT의 영향을 평가하는 것입니다.

  2. 1차/2차 종점 1) 1차 종점:

    • 이완기 스트레스 심장초음파검사, 전체 세로 변형 및 좌심실 와류 매개변수에 의한 최고 운동 E/E'의 기준선에서 1년의 변화 2) 2차 종점:

    • 1년 추적 조사에서 CMR(T1 매핑)에 의한 세포외 부피의 기준선으로부터의 변화

      • 좌심실 확장기 기능의 정도 평가에서 기준선으로부터의 변화

        • 다른 반향 매개변수의 기준선에서 변경 좌심실 질량 지수, 최대 운동 감소 E/E 프라임 1년 추적 관찰

          • 설문지를 이용한 삶의 질 기준선 대비 변화 ⑤ 1년 추시 시 확장기 스트레스 심장초음파에 의한 최대 VO2, 운동 시간, AT 기준선 대비 변화 ⑥ T1 기준선(myo, ms) 및 T1 기준선(혈액, ms), T1의 변화 CMR에 의한 조영후(myo, ms) 및 T1 기준선(혈액, ms)
  3. 연구 방법 1) 연구 설계: 이것은 관찰 연구입니다. 피험자에게 치료나 중재가 지정되지 않습니다. 모든 환자는 심장 상태의 치료를 위해 완전한 표준 치료 병용 약물을 받게 됩니다. 유전적으로 확인된 앤더슨-파브리병 환자 중 아갈시다제 알파로 ERT를 시작할 계획이 있는 25명의 환자는 기준선에서 그리고 추적 관찰을 위해 아갈시다제 알파로 ERT로 치료한 지 1년 후에 2D 변형, 이완기 스트레스 심장초음파검사, 좌심실 와류 분석 및 CMR을 받게 됩니다. -위로.

연구 유형

관찰

등록 (예상)

25

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • 전화번호: 82-2-2228-8443
  • 이메일: grhong@yuhs.ac

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03722
        • 모병
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

16세 ~ 75세의 파브리병 환자를 효소분석 및 유전자 검사로 확진

설명

포함 기준:

  • 16세 이상 75세 이하의 파브리병 환자를 효소분석 및 유전자 검사로 확인
  • 2D 심초음파에서 LVH가 있는 환자(이완기 중격 말단 및 후벽 두께 ≥ 12mm) 또는 심장 변화가 있는 환자(2D 변형 심초음파에서 전반적인 세로 변형 감소 또는 CMR에서 낮은 기본 T1 매핑과 같은 질병 진행을 나타냄)
  • 환자는 이 연구에 참여하기 위해 서면 동의서를 제공했습니다.

제외 기준:

  • Agalsidase Alfa로 효소 대체 치료에 대한 금기
  • 앙와위 자전거 스트레스 심초음파, 조영 심초음파 또는 CMR을 받을 수 없는 환자
  • 혈역학적으로 유의한 판막성 심장 질환 또는 부정맥이 있는 환자
  • 급성 심근경색 또는 좌심실 박출률이 35% 미만인 울혈성 심부전의 병력이 있는 환자
  • 최근 6개월 이내 뇌혈관 질환이 있었던 환자
  • 향후 6개월 이내에 예정되었거나 예정된 수술
  • 만성 간경변 환자
  • 조영제에 알레르기가 있는 환자(예: Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
파브리병
효소 분석 및 유전자 연구를 통해 확진된 파브리병 환자
다른: 심초음파
심초음파에서 좌심실 와류 흐름

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이완기 스트레스 심초음파에 의한 최대 운동 E/E'
기간: 일년
이완기 스트레스 심초음파에 의한 최고 운동 E/E'의 기준선으로부터의 변화
일년
글로벌 세로 변형
기간: 일년
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CMR에 의한 세포 외 부피
기간: 일년
1년 추적 조사에서 CMR(T1 매핑)에 의한 세포외 부피의 기준선으로부터의 변화
일년
휴식 좌심실 확장기 기능의 정도 평가
기간: 일년
좌심실 확장기 기능의 정도 평가에서 기준선으로부터의 변화
일년
설문지를 이용한 삶의 질
기간: 일년
설문지를 사용한 삶의 질 기준치로부터의 변화
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Yonsei University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 7월 12일

기본 완료 (예상)

2025년 1월 1일

연구 완료 (예상)

2025년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 23일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 6월 23일

마지막으로 확인됨

2021년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4-2017-0471

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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