Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Agalsidaasi alfa -hoidon vaikutus sydämen toimintaan potilailla, joilla on Fabryn kardiomyopatia

keskiviikko 23. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Yonsei University

Agalsidaasi alfa -hoidon vaikutus sydämen toimintaan potilailla, joilla on Fabryn kardiomyopatia (ACTION-Fabry-tutkimus)

Tutkimuksen suunnittelu: Tämä on havainnointitutkimus. Koehenkilöille ei määrätä hoitoa tai interventiota. Kaikki potilaat saavat täyden hoidon samanaikaisen lääkityksen sydäntautinsa hoitoon. 25 potilaalle, joilla on geneettisesti vahvistettu Anderson-Fabry-tauti ja joilla on suunnitelma aloittaa ERT Agalsidase Alfa -hoidolla, tehdään 2D-kanta, diastolinen stressikaikukardiografia, LV-pyörrevirtausanalyysi ja CMR-tutkimus lähtötilanteessa ja 1 vuoden ERT-hoidon jälkeen Agalsidase Alfalla. -ylös.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

  1. Tavoitteet - Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ERT:n ja Agalsidase Alfa -hoidon vaikutusta LV:n diastoliseen toimintaan ja virtaukseen Fabryn kardiomyopatiaa sairastavilla potilailla käyttämällä LV 2D -kantaa, diastolista stressikaikukardiografiaa, LV-pyörrevirtausta ja CMR:ää.

  2. Ensisijainen / toissijainen päätepiste 1) Ensisijainen päätepiste:

    • Muutos lähtötasosta huippukuormituksessa E/E' diastolisen stressin kaikukuvauksen, globaalin pitkittäisen jännityksen ja LV-pyörteen virtausparametrien perusteella 1 vuoden kohdalla 2) Toissijaiset päätepisteet:

    • Muutokset lähtötilanteesta solunulkoisessa tilavuudessa CMR:llä (T1-kartoitus) 1 vuoden seurannassa

      • Muutokset lähtötilanteesta arvioitaessa LV-lepotilan diastolisen toiminnan astetta

        • Muutokset perusviivasta muissa kaikuparametreissa; LV-massaindeksi, huippukuormituksen E/E prime vähentäminen 1 vuoden seurannassa

          • Muutokset lähtötasosta elämänlaadussa kyselylomakkeen avulla ⑤ Muutos lähtötasosta huippuarvossa VO2, harjoitusaika, AT diastolisen stressin kaikukuvauksen perusteella 1 vuoden seurannassa ⑥ Muutos T1-perusviivassa (myo, ms) ja T1-perustasossa (veri, ms), T1 postkontrasti (myo, ms) ja T1-perusviiva (veri, ms) CMR:llä
  3. Tutkimusmenetelmät 1) Tutkimuksen suunnittelu: Tämä on havainnointitutkimus. Koehenkilöille ei määrätä hoitoa tai interventiota. Kaikki potilaat saavat täyden hoidon samanaikaisen lääkityksen sydäntautinsa hoitoon. 25 potilaalle, joilla on geneettisesti vahvistettu Anderson-Fabry-tauti ja joilla on suunnitelma aloittaa ERT Agalsidase Alfa -hoidolla, tehdään 2D-kanta, diastolinen stressikaikukardiografia, LV-pyörrevirtausanalyysi ja CMR-tutkimus lähtötilanteessa ja 1 vuoden ERT-hoidon jälkeen Agalsidase Alfalla. -ylös.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

25

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Puhelinnumero: 82-2-2228-8443
  • Sähköposti: grhong@yuhs.ac

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03722
        • Rekrytointi
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

16–75-vuotiaat potilaat, joilla on entsyymimäärityksellä ja geenitestillä vahvistettu Fabryn tauti

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 16–75-vuotiaat potilaat, joilla on entsyymimäärityksellä ja geenitestillä vahvistettu Fabryn tauti
  • Potilaat, joilla on LVH 2D-kaikukardiografiassa (lopun diastolinen väliseinä ja takaseinämän paksuus ≥ 12 mm) tai potilaat, joilla on sydämen muutoksia (osoittaa sairauden etenemisestä, kuten vähentynyt globaali pituussuuntainen rasitus 2D-kantakaikututkimuksessa tai alhainen natiivi T1-kartoitus CMR:ssä)
  • Potilaat antoivat kirjallisen suostumuksen osallistua tähän tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Entsyymikorvaushoidon vasta-aihe Agalsidase Alfalla
  • Potilaat, jotka eivät voi saada makuulla polkupyörän stressikardiografiaa, kontrastikaikukardiografiaa tai CMR-kuvausta
  • Potilaat, joilla on hemodynaamisesti merkittävä sydänläppäsairaus tai rytmihäiriöt
  • Potilaat, joilla on ollut akuutti sydäninfarkti tai kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, jonka LV ejektiofraktio on vähentynyt alle 35 %
  • Potilaat, joilla on ollut aivoverenkiertohäiriö viimeisten 6 kuukauden aikana
  • Suunniteltu tai suunniteltu leikkaus seuraavan 6 kuukauden aikana
  • Potilaat, joilla on krooninen maksakirroosi
  • Potilaat, jotka ovat allergisia varjoaineelle (esim. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Fabryn tauti
Fabryn tautia sairastavat potilaat, jotka vahvistettiin entsyymimäärityksellä ja geenitutkimuksella
Muut: Ekokardiografia
LV-pyörrevirta kaikukardiografiassa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
huippukuormitus E/E' diastolisella stressikaikukardiografialla
Aikaikkuna: 1 vuosi
Muutos lähtötilanteesta huippukuormituksessa E/E' diastolisella stressikaikukardiografialla
1 vuosi
globaali pituussuuntainen jännitys
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
solunulkoinen tilavuus CMR:llä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Muutokset lähtötilanteesta solunulkoisessa tilavuudessa CMR:llä (T1-kartoitus) 1 vuoden seurannassa
1 vuosi
levossa olevan LV:n diastolisen toiminnan asteen arviointi
Aikaikkuna: 1 vuosi
Muutokset lähtötilanteesta arvioitaessa LV-lepotilan diastolisen toiminnan astetta
1 vuosi
elämänlaatua kyselylomakkeen avulla
Aikaikkuna: 1 vuosi
Elämänlaadun muutokset lähtötilanteesta kyselylomakkeen avulla
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Yonsei University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 12. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 21. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 23. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 26. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 24. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4-2017-0471

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset Ekokardiografia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa