Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av Agalsidase Alfa-terapi på hjertefunksjon hos pasienter med Fabrys kardiomyopati

23. juni 2021 oppdatert av: Yonsei University

Effekten av Agalsidase Alfa-terapi på hjertefunksjon hos pasienter med Fabrys kardiomyopati (ACTION-Fabry-forsøk)

Studiedesign: Dette er en observasjonsstudie. Ingen behandling eller intervensjon vil bli tildelt forsøkspersonene. Alle pasienter vil motta full standard behandling samtidig medisinering for behandling av deres hjertetilstand. 25 pasienter med genetisk bekreftet Anderson-Fabry sykdom som har en plan om å starte ERT med Agalsidase Alfa vil gjennomgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og etter 1 års behandling med ERT med Agalsidase Alfa for oppfølging -opp.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

  1. Mål - Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av ERT med Agalsidase Alfa på LV diastolisk funksjon og flyt hos pasienter med Fabrys kardiomyopati ved bruk av LV 2D belastning, diastolisk stressekkokardiografi, LV vortex flow og CMR.

  2. Primært/sekundært endepunkt 1) Primært endepunkt:

    • Endring fra baseline i toppøvelse E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi, global longitudinell belastning og LV vortex flow parametere ved 1 år 2) Sekundære endepunkter:

    • Endringer fra baseline i ekstracellulært volum ved CMR (T1-kartlegging) ved 1 års oppfølging

      • Endringer fra baseline i evaluering av graden av hvilende LV diastolisk funksjon

        • Endringer fra baseline i andre ekko-parametere; LV masseindeks, reduksjon av peak trening E/E prime ved 1 års oppfølging

          • Endringer fra baseline i livskvalitet ved bruk av spørreskjema ⑤ Endring fra baseline i topp VO2, treningstid, AT ved diastolisk stressekkokardiografi ved 1 års oppfølging ⑥ Endring i T1 baseline (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms), T1 postkontrast (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) av CMR
  3. Studiemetoder 1) Studiedesign: Dette er en observasjonsstudie. Ingen behandling eller intervensjon vil bli tildelt forsøkspersonene. Alle pasienter vil motta full standard behandling samtidig medisinering for behandling av deres hjertetilstand. 25 pasienter med genetisk bekreftet Anderson-Fabry sykdom som har en plan om å starte ERT med Agalsidase Alfa vil gjennomgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og etter 1 års behandling med ERT med Agalsidase Alfa for oppfølging -opp.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

25

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Telefonnummer: 82-2-2228-8443
  • E-post: grhong@yuhs.ac

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Rekruttering
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter i alderen 16 ~ 75 år med Fabrys sykdom bekreftet ved enzymanalyse og gentest

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alderen 16~75 år med Fabrys sykdom bekreftet ved enzymanalyse og gentest
  • Pasienter som har LVH i 2D ekkokardiografi (endediastolisk septum og bakre veggtykkelse ≥ 12 mm) eller pasienter som har hjerteforandringer (indikerende på sykdomsprogresjon som redusert global longitudinell belastning på 2D belastningsekkokardiografi eller lav native T1 kartlegging på CMR)
  • Pasientene ga skriftlig informert samtykke til å delta i denne studien

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikasjon for enzymerstatningsbehandling med Agalsidase Alfa
  • Pasienter som ikke kan få liggende sykkel stressekkokardiografi, kontrastekkokardiografi eller CMR
  • Pasienter med hemodynamisk signifikant hjerteklaffsykdom eller arytmier
  • Pasienter som har hatt akutt hjerteinfarkt eller kongestiv hjertesvikt med redusert LV ejeksjonsfraksjon på mindre enn 35 %
  • Pasienter som hadde en cerebrovaskulær ulykke de siste 6 månedene
  • Planlagt eller planlagt operasjon i løpet av de neste 6 månedene
  • Pasienter med kronisk levercirrhose
  • Pasienter som er allergiske mot kontrastmidler (f. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Fabrys sykdom
Pasienter med Fabrys sykdom som ble bekreftet ved enzymanalyse og genstudie
Annen: Ekkokardiografi
LV virvelstrøm i ekkokardiografi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
toppøvelse E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 1 år
Endring fra baseline i toppøvelse E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi
1 år
global langsgående tøyning
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ekstracellulært volum ved CMR
Tidsramme: 1 år
Endringer fra baseline i ekstracellulært volum ved CMR (T1-kartlegging) ved 1 års oppfølging
1 år
evaluering av graden av hvilende LV diastolisk funksjon
Tidsramme: 1 år
Endringer fra baseline i evaluering av graden av hvilende LV diastolisk funksjon
1 år
livskvalitet ved hjelp av spørreskjema
Tidsramme: 1 år
Endringer fra baseline i livskvalitet ved hjelp av spørreskjema
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Yonsei University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2017

Primær fullføring (Forventet)

1. januar 2025

Studiet fullført (Forventet)

1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

26. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 4-2017-0471

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Portugal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere