Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Impact van Agalsidase Alfa-therapie op de hartfunctie bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie

23 juni 2021 bijgewerkt door: Yonsei University

Impact van Agalsidase Alfa-therapie op de hartfunctie bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie (ACTION-Fabry Trial)

Studieontwerp: Dit is een observationele studie. Aan de proefpersonen wordt geen behandeling of interventie toegewezen. Alle patiënten krijgen gelijktijdige medicatie volgens volledige standaardzorg voor de behandeling van hun hartaandoening. 25 patiënten met genetisch bevestigde ziekte van Anderson-Fabry die een plan hebben om ERT met Agalsidase Alfa te starten, ondergaan 2D-stam, diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow-analyse en CMR bij aanvang en na 1 jaar behandeling met ERT met Agalsidase Alfa voor vervolg -omhoog.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  1. Doelstellingen - Het doel van deze studie is het evalueren van de impact van ERT met Agalsidase Alfa op de LV diastolische functie en flow bij patiënten met Fabry's cardiomyopathie met behulp van LV 2D strain, diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow en CMR.

  2. Primair/secundair eindpunt 1) Primair eindpunt:

    • Verandering ten opzichte van baseline in piekinspanning E/E' door diastolische stress-echocardiografie, globale longitudinale belasting en LV vortexflowparameters na 1 jaar 2) Secundaire eindpunten:

    • Veranderingen ten opzichte van baseline in extracellulair volume door CMR (T1 mapping) na 1 jaar follow-up

      • Veranderingen ten opzichte van baseline in evaluatie van de mate van LV diastolische functie in rust

        • Veranderingen ten opzichte van de basislijn in andere echoparameters; LV massa-index, vermindering van piekinspanning E/E prime na 1 jaar follow-up

          • Veranderingen ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven met behulp van vragenlijst ⑤ Verandering ten opzichte van baseline in piek VO2, inspanningstijd, AT door diastolische stress-echocardiografie na 1 jaar follow-up ⑥ Verandering in T1 baseline (myo, ms) & T1 baseline (bloed, ms), T1 postcontrast (myo, ms) & T1 baseline (bloed, ms) door CMR
  3. Studiemethoden 1) Onderzoeksopzet: Dit is een observatieonderzoek. Aan de proefpersonen wordt geen behandeling of interventie toegewezen. Alle patiënten krijgen gelijktijdige medicatie volgens volledige standaardzorg voor de behandeling van hun hartaandoening. 25 patiënten met genetisch bevestigde ziekte van Anderson-Fabry die een plan hebben om ERT met Agalsidase Alfa te starten, ondergaan 2D-stam, diastolische stress-echocardiografie, LV vortexflow-analyse en CMR bij aanvang en na 1 jaar behandeling met ERT met Agalsidase Alfa voor vervolg -omhoog.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

25

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Telefoonnummer: 82-2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Werving
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten van 16 ~ 75 jaar met de ziekte van Fabry bevestigd door enzymtest en gentest

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van 16~75 jaar met de ziekte van Fabry bevestigd door enzymtest en gentest
  • Patiënten met LVH in 2D-echocardiografie (einddiastolisch septum en posterieure wanddikte ≥ 12 mm) of patiënten met cardiale veranderingen (indicatief voor ziekteprogressie zoals verminderde globale longitudinale belasting op 2D-belastingechocardiografie of lage native T1-mapping op CMR)
  • Patiënten gaven schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan dit onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicatie voor enzymvervangende behandeling met Agalsidase Alfa
  • Patiënten die geen liggende fiets-stress-echocardiografie, contrast-echocardiografie of CMR kunnen ontvangen
  • Patiënten met hemodynamisch significante hartklepaandoening of aritmieën
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van acuut myocardinfarct of congestief hartfalen met een verminderde LV ejectiefractie van minder dan 35%
  • Patiënten die in de voorafgaande 6 maanden een cerebrovasculair accident hebben gehad
  • Geplande of geplande operatie in de komende 6 maanden
  • Patiënten met chronische levercirrose
  • Patiënten die allergisch zijn voor contrastmiddelen (bijv. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, VS)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
De ziekte van Fabry
Patiënten met de ziekte van Fabry die werden bevestigd door enzymtest en genonderzoek
Ander: Echocardiografie
LV vortexstroom bij echocardiografie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
piekoefening E / E 'door diastolische stress-echocardiografie
Tijdsspanne: 1 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in piekoefening E / E 'door diastolische stress-echocardiografie
1 jaar
globale longitudinale belasting
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
extracellulair volume door CMR
Tijdsspanne: 1 jaar
Veranderingen ten opzichte van baseline in extracellulair volume door CMR (T1 mapping) na 1 jaar follow-up
1 jaar
evaluatie van de mate van LV diastolische functie in rust
Tijdsspanne: 1 jaar
Veranderingen ten opzichte van baseline in evaluatie van de mate van LV diastolische functie in rust
1 jaar
kwaliteit van leven met vragenlijst
Tijdsspanne: 1 jaar
Veranderingen ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven met behulp van vragenlijst
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Yonsei University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 juli 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 januari 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 4-2017-0471

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op Echocardiografie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Greece

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren