Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av Agalsidase Alfa-terapi på hjärtfunktionen hos patienter med Fabrys kardiomyopati

23 juni 2021 uppdaterad av: Yonsei University

Effekten av Agalsidase Alfa-terapi på hjärtfunktionen hos patienter med Fabrys kardiomyopati (ACTION-Fabry-prövning)

Studiedesign: Detta är en observationsstudie. Ingen behandling eller intervention kommer att tilldelas försökspersonerna. Alla patienter kommer att få samtidig medicinering av full standard för behandling av deras hjärttillstånd. 25 patienter med genetiskt bekräftad Anderson-Fabrys sjukdom som har en plan för att starta ERT med Agalsidase Alfa kommer att genomgå 2D-strain, diastolisk stressekokardiografi, LV vortexflödesanalys och CMR vid baslinjen och efter 1 års behandling med ERT med Agalsidase Alfa för uppföljning -upp.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

  1. Syfte - Syftet med denna studie är att utvärdera effekten av ERT med Agalsidase Alfa på LV diastolisk funktion och flöde hos patienter med Fabrys kardiomyopati med hjälp av LV 2D stam, diastolisk stressekokardiografi, LV vortexflöde och CMR.

  2. Primär/sekundär slutpunkt 1) Primär slutpunkt:

    • Förändring från baslinjen i peak träning E/E' genom diastolisk stressekokardiografi, global longitudinell töjning och LV vortexflödesparametrar vid 1 år 2) Sekundära effektmått:

    • Förändringar från baslinjen i extracellulär volym genom CMR (T1-kartläggning) vid 1 års uppföljning

      • Förändringar från baslinjen vid utvärdering av graden av den vilande LV-diastoliska funktionen

        • Ändringar från baslinjen i andra ekoparametrar; LV mass index, minskning av topp träning E/E prime vid 1 års uppföljning

          • Förändringar från baslinjen i livskvalitet med hjälp av frågeformulär ⑤ Förändring från baslinjen i topp VO2, träningstid, AT genom diastolisk stressekokardiografi vid 1 års uppföljning ⑥ Förändring i T1 baslinje (myo, ms) & T1 baslinje (blod, ms), T1 postkontrast (myo, ms) & T1 baslinje (blod, ms) av CMR
  3. Studiemetoder 1) Studiedesign: Detta är en observationsstudie. Ingen behandling eller intervention kommer att tilldelas försökspersonerna. Alla patienter kommer att få samtidig medicinering av full standard för behandling av deras hjärttillstånd. 25 patienter med genetiskt bekräftad Anderson-Fabrys sjukdom som har en plan för att starta ERT med Agalsidase Alfa kommer att genomgå 2D-strain, diastolisk stressekokardiografi, LV vortexflödesanalys och CMR vid baslinjen och efter 1 års behandling med ERT med Agalsidase Alfa för uppföljning -upp.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

25

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Telefonnummer: 82-2-2228-8443
  • E-post: grhong@yuhs.ac

Studieorter

  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03722
        • Rekrytering
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter i åldern 16 ~ 75 år med Fabrys sjukdom bekräftas genom enzymanalys och gentest

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter i åldern 16~75 år med Fabrys sjukdom bekräftas genom enzymanalys och gentest
  • Patienter som har LVH i 2D-ekokardiografi (änddiastoliskt septum och bakre väggtjocklek ≥ 12 mm) eller patienter som uppvisar hjärtförändringar (indikerande på sjukdomsprogression såsom minskad global longitudinell belastning på 2D-stam-ekokardiografi eller låg native T1-kartläggning på CMR)
  • Patienterna gav skriftligt informerat samtycke till att delta i denna studie

Exklusions kriterier:

  • Kontraindikation för enzymersättningsbehandling med Agalsidase Alfa
  • Patienter som inte kan få liggande cykel stressekokardiografi, kontrastekokardiografi eller CMR
  • Patienter med hemodynamiskt signifikant hjärtklaffsjukdom eller arytmier
  • Patienter som har en historia av akut hjärtinfarkt eller kronisk hjärtsvikt med reducerad LV ejektionsfraktion på mindre än 35 %
  • Patienter som haft någon cerebrovaskulär olycka under de senaste 6 månaderna
  • Schemalagd eller planerad operation under de kommande 6 månaderna
  • Patienter med kronisk levercirros
  • Patienter som är allergiska mot kontrastmedel (t. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Fabrys sjukdom
Patienter med Fabrys sjukdom som bekräftades genom enzymanalys och genstudie
Övrig: Ekokardiografi
LV vortexflöde i ekokardiografi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
toppövning E/E' genom diastolisk stressekokardiografi
Tidsram: 1 år
Förändring från baslinjen vid toppövning E/E' genom diastolisk stressekokardiografi
1 år
global longitudinell töjning
Tidsram: 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
extracellulär volym genom CMR
Tidsram: 1 år
Förändringar från baslinjen i extracellulär volym genom CMR (T1-kartläggning) vid 1 års uppföljning
1 år
utvärdering av graden av den vilande LV diastoliska funktionen
Tidsram: 1 år
Förändringar från baslinjen vid utvärdering av graden av den vilande LV-diastoliska funktionen
1 år
livskvalitet med hjälp av frågeformulär
Tidsram: 1 år
Förändringar från baslinjen i livskvalitet med hjälp av frågeformulär
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Yonsei University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 juli 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

1 januari 2025

Avslutad studie (Förväntat)

1 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2017

Första postat (Faktisk)

26 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2021

Senast verifierad

1 juni 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 4-2017-0471

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera