Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ terapii agalzydazą alfa na czynność serca u pacjentów z kardiomiopatią Fabry'ego

23 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Yonsei University

Wpływ terapii agalzydazą alfa na czynność serca u pacjentów z kardiomiopatią Fabry'ego (badanie ACTION-Fabry)

Projekt badania: Jest to badanie obserwacyjne. Uczestnikom nie zostanie przypisane żadne leczenie ani interwencja. Wszyscy pacjenci otrzymają pełną standardową opiekę towarzyszącą lekom w leczeniu choroby serca. 25 pacjentów z genetycznie potwierdzoną chorobą Andersona-Fabry'ego, którzy planują rozpocząć ERT z Agalzydazą Alfa, zostanie poddanych szczepieniu 2D, echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, analizie przepływu wirowego w lewej komorze i CMR na początku badania i po 1 roku leczenia ERT z Agalzydazą Alfa w celu dalszej obserwacji -w górę.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

  1. Cele - Celem tego badania jest ocena wpływu ERT z agalzydazą alfa na czynność rozkurczową i przepływ LV u pacjentów z kardiomiopatią Fabry'ego przy użyciu szczepu 2D LV, echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, przepływu wirowego LV i CMR.

  2. Pierwszorzędowy/Drugorzędowy punkt końcowy 1) Pierwszorzędowy punkt końcowy:

    • Zmiana w stosunku do wartości początkowej w szczytowym wysiłku wysiłkowym E/E' na podstawie echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, globalnego odkształcenia podłużnego i parametrów przepływu wirowego w lewej komorze po 1 roku 2) Drugorzędowe punkty końcowe:

    • Zmiany objętości pozakomórkowej w stosunku do wartości wyjściowych na podstawie CMR (mapowanie T1) po 1 roku obserwacji

      • Zmiany w stosunku do stanu wyjściowego w ocenie stopnia spoczynkowej funkcji rozkurczowej LV

        • Zmiany w stosunku do linii podstawowej w innych parametrach echa; Wskaźnik masy LV, redukcja szczytowego wysiłku E/E w fazie początkowej po 1 roku obserwacji

          • Zmiany jakości życia w stosunku do wartości wyjściowych przy użyciu kwestionariusza ⑤ Zmiana wartości szczytowego VO2, czasu wysiłku, AT w stosunku do wartości wyjściowych na podstawie echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej po 1 roku obserwacji ⑥ Zmiana wartości wyjściowych T1 (mio, ms) i wartości wyjściowych T1 (krew, ms), T1 po kontraście (myo, ms) i linia podstawowa T1 (krew, ms) przez CMR
  3. Metody badania 1) Projekt badania: Jest to badanie obserwacyjne. Uczestnikom nie zostanie przypisane żadne leczenie ani interwencja. Wszyscy pacjenci otrzymają pełną standardową opiekę towarzyszącą lekom w leczeniu choroby serca. 25 pacjentów z genetycznie potwierdzoną chorobą Andersona-Fabry'ego, którzy planują rozpocząć ERT z Agalzydazą Alfa, zostanie poddanych szczepieniu 2D, echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, analizie przepływu wirowego w lewej komorze i CMR na początku badania i po 1 roku leczenia ERT z Agalzydazą Alfa w celu dalszej obserwacji -w górę.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Numer telefonu: 82-2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Rekrutacyjny
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku 16 ~ 75 lat z chorobą Fabry'ego potwierdzoną testem enzymatycznym i testem genowym

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku 16~75 lat z chorobą Fabry'ego potwierdzoną testem enzymatycznym i genetycznym
  • Pacjenci z LVH w echokardiografii 2D (przegroda końcoworozkurczowa i grubość ściany tylnej ≥ 12 mm) lub Pacjenci ze zmianami sercowymi (wskazującymi na progresję choroby, takimi jak zmniejszone globalne odkształcenie podłużne w echokardiografii odkształceniowej 2D lub niskie natywne odwzorowanie T1 w CMR)
  • Pacjenci wyrazili pisemną świadomą zgodę na udział w tym badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazania do enzymatycznej terapii zastępczej Agalzydazą Alfa
  • Pacjenci, u których nie można wykonać echokardiografii wysiłkowej na rowerze w pozycji leżącej, echokardiografii kontrastowej lub CMR
  • Pacjenci z istotnymi hemodynamicznie wadami zastawkowymi serca lub zaburzeniami rytmu
  • Pacjenci z ostrym zawałem mięśnia sercowego lub zastoinową niewydolnością serca w wywiadzie ze zmniejszoną frakcją wyrzutową LV poniżej 35%
  • Pacjenci, u których wystąpił jakikolwiek incydent naczyniowo-mózgowy w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Zaplanowana lub planowana operacja w ciągu najbliższych 6 miesięcy
  • Pacjenci z przewlekłą marskością wątroby
  • Pacjenci uczuleni na środek kontrastowy (np. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Choroba Fabry'ego
Pacjenci z chorobą Fabry'ego, których potwierdzono testem enzymatycznym i badaniem genów
Inny: Echokardiografia
Przepływ wirowy w LV w echokardiografii

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wysiłek szczytowy E/E' za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiana od wartości początkowej w szczytowym wysiłku E/E' na podstawie echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
1 rok
globalne odkształcenie podłużne
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
objętość zewnątrzkomórkowa metodą CMR
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiany objętości pozakomórkowej w stosunku do wartości wyjściowych na podstawie CMR (mapowanie T1) po 1 roku obserwacji
1 rok
ocena stopnia spoczynkowej funkcji rozkurczowej LV
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiany w stosunku do stanu wyjściowego w ocenie stopnia spoczynkowej funkcji rozkurczowej LV
1 rok
jakości życia za pomocą kwestionariusza
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiany jakości życia w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą kwestionariusza
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Yonsei University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4-2017-0471

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj