阿加糖酶α治疗对法布里心肌病患者心功能的影响
2021年6月23日 更新者：Yonsei University
阿加糖酶α治疗对法布里心肌病患者心功能的影响（ACTION-法布里试验）
研究设计：这是一项观察性研究。
没有治疗或干预将分配给受试者。
所有患者都将接受完整的护理标准伴随药物治疗其心脏病。
25 名基因确诊的 Anderson-Fabry 病患者计划开始使用阿加糖酶 Alfa 进行 ERT，将在基线和使用阿加糖酶 Alfa 进行 ERT 治疗 1 年后进行二维应变、舒张期负荷超声心动图、左室涡流分析和 CMR，以进行随访-向上。
研究概览
详细说明
- 目标 - 本研究的目的是使用 LV 2D 应变、舒张期负荷超声心动图、LV 涡流和 CMR 评估含阿加糖酶 Alfa 的 ERT 对法布里心肌病患者 LV 舒张功能和流量的影响。
主要/次要终点 1) 主要终点：
- 1 年时舒张负荷超声心动图、整体纵向应变和 LV 涡流参数的峰值运动 E/E' 相对于基线的变化 2) 次要终点：
1 年随访时 CMR（T1 映射）细胞外体积相对于基线的变化
评估静息 LV 舒张功能程度相对于基线的变化
其他回波参数相对于基线的变化； LV 质量指数，1 年随访时峰值运动 E/E prime 的减少
- 使用问卷调查的生活质量相对于基线的变化 ⑤ 随访 1 年时舒张压超声心动图显示的峰值 VO2、运动时间、AT 相对于基线的变化 ⑥ T1 基线（myo，ms）和 T1 基线（血液，ms），T1 的变化CMR 对比后 (myo, ms) & T1 基线 (blood, ms)
- 研究方法 1) 研究设计：这是一项观察性研究。 没有治疗或干预将分配给受试者。 所有患者都将接受完整的护理标准伴随药物治疗其心脏病。 25 名基因确诊的 Anderson-Fabry 病患者计划开始使用阿加糖酶 Alfa 进行 ERT，将在基线和使用阿加糖酶 Alfa 进行 ERT 治疗 1 年后进行二维应变、舒张期负荷超声心动图、左室涡流分析和 CMR，以进行随访-向上。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
25
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
- 电话号码：82-2-2228-8443
- 邮箱：grhong@yuhs.ac
学习地点
-
-
-
Seoul、大韩民国、03722
- 招聘中
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 75年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
16~75岁经酶法和基因检测确诊为法布里病患者
描述
纳入标准：
- 16~75岁经酶法和基因检测确诊为法布里病患者
- 2D 超声心动图中有 LVH 的患者（舒张末期间隔和后壁厚度 ≥ 12mm）或出现心脏变化的患者（表明疾病进展，例如 2D 应变超声心动图上的整体纵向应变降低或 CMR 上的低本机 T1 映射）
- 患者提供了参与本研究的书面知情同意书
排除标准：
- 用阿加糖酶 Alfa 进行酶替代治疗的禁忌症
- 无法接受仰卧自行车负荷超声心动图、造影超声心动图或 CMR 的患者
- 患有血流动力学显着的心脏瓣膜病或心律失常的患者
- 有急性心肌梗死或充血性心力衰竭病史且左室射血分数降低小于 35% 的患者
- 在过去 6 个月内发生过任何脑血管意外的患者
- 预定或计划在未来 6 个月内进行手术
- 慢性肝硬化患者
- 对造影剂过敏的患者（例如 Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
法布里病
经酶分析和基因研究证实的法布里病患者
|
超声心动图中的 LV 涡流
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
舒张期负荷超声心动图的峰值运动 E/E'
大体时间：1年
|
舒张期负荷超声心动图显示运动峰值 E/E' 相对于基线的变化
|
1年
|
|
整体纵向应变
大体时间：1年
|
1年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
CMR 细胞外体积
大体时间：1年
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1 年随访时 CMR（T1 映射）细胞外体积相对于基线的变化
|
1年
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评估静息 LV 舒张功能的程度
大体时间：1年
|
评估静息 LV 舒张功能程度相对于基线的变化
|
1年
|
|
使用问卷调查的生活质量
大体时间：1年
|
使用问卷调查的生活质量基线变化
|
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月12日
初级完成 (预期的)
2025年1月1日
研究完成 (预期的)
2025年1月1日
研究注册日期
首次提交
2017年7月21日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月23日
首次发布 (实际的)
2017年7月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月23日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 4-2017-0471
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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