Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Agalsidase Alfa terápia hatása a szívműködésre Fabry-féle kardiomiopátiában szenvedő betegeknél

2021. június 23. frissítette: Yonsei University

Az agalzidáz alfa-terápia hatása a szívműködésre Fabry-féle kardiomiopátiában szenvedő betegeknél (ACTION-Fabry próba)

Tanulmánytervezés: Ez egy megfigyeléses vizsgálat. Az alanyokhoz nem rendelnek kezelést vagy beavatkozást. Minden beteg teljes körű ellátásban részesül, egyidejűleg gyógyszeres kezelésben részesül szívbetegsége kezelésére. 25 genetikailag igazolt Anderson-Fabry-betegségben szenvedő betegen, akik azt tervezik, hogy Agalsidase Alfával kezdik az ERT-t, 2D-s terhelésnek, diasztolés stressz echokardiográfiának, LV örvényáramlás-analízisnek és CMR-nek vetik alá a kiinduláskor, majd 1 éves Agalsidase Alfa ERT-kezelést követően. -fel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

  1. Célkitűzések – Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy értékelje az Agalsidase Alfával végzett ERT hatását a bal kamrai diasztolés funkcióra és áramlásra Fabry-féle cardiomyopathiában szenvedő betegeknél LV 2D törzs, diasztolés stressz echocardiographia, LV vortex flow és CMR segítségével.

  2. Elsődleges/másodlagos végpont 1) Elsődleges végpont:

    • Változás a kiindulási értékhez képest az E/E' csúcsterhelésben a diasztolés stressz echokardiográfiával, a globális longitudinális deformációval és az LV vortex áramlási paramétereivel 1 év után 2) Másodlagos végpontok:

    • Változások az extracelluláris térfogatban az alapvonalhoz képest CMR (T1 térképezés) alapján 1 éves követés után

      • Változások az alapvonalhoz képest a nyugalmi LV diasztolés funkció mértékének értékelésében

        • Változások az alapvonalhoz képest más visszhangparaméterekben; LV tömegindex, az E/E csúcsterhelés csökkentése 1 éves követés után

          • Változások az életminőségben a kiindulási értékhez képest kérdőív segítségével ⑤ Változás a kiindulási értékhez képest a csúcs VO2-ben, edzésidőben, AT-ban diasztolés stressz echokardiográfiával 1 éves követés után ⑥ Változás a T1 alapvonalban (myo, ms) és a T1 alapvonalban (vér, ms), T1 posztkontraszt (myo, ms) és T1 alapvonal (vér, ms) CMR-rel
  3. Vizsgálati módszerek 1) A vizsgálat tervezése: Ez egy megfigyeléses vizsgálat. Az alanyokhoz nem rendelnek kezelést vagy beavatkozást. Minden beteg teljes körű ellátásban részesül, egyidejűleg gyógyszeres kezelésben részesül szívbetegsége kezelésére. 25 genetikailag igazolt Anderson-Fabry-betegségben szenvedő betegen, akik azt tervezik, hogy Agalsidase Alfával kezdik az ERT-t, 2D-s terhelésnek, diasztolés stressz echokardiográfiának, LV örvényáramlás-analízisnek és CMR-nek vetik alá a kiinduláskor, majd 1 éves Agalsidase Alfa ERT-kezelést követően. -fel.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

25

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Telefonszám: 82-2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Tanulmányi helyek

  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03722
        • Toborzás
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Enzimvizsgálattal és génteszttel igazolt Fabry-betegségben szenvedő 16-75 éves betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 16-75 év közötti, enzimes vizsgálattal és génteszttel igazolt Fabry-kórban szenvedő betegek
  • Betegek, akiknél LVH a 2D echokardiográfiában (a végdiasztolés septum és a hátsó fal vastagsága ≥ 12 mm), vagy olyan betegek, akiknél szívelváltozások mutatkoznak (amelyek a betegség progressziójára utalnak, mint például a globális longitudinális feszültség csökkenése a 2D-s echokardiográfián vagy az alacsony natív T1 feltérképezése a CMR-en)
  • A betegek írásos beleegyezését adtak a vizsgálatban való részvételhez

Kizárási kritériumok:

  • Az Agalsidase Alfa enzimpótló kezelés ellenjavallata
  • Olyan betegek, akik nem kaphatnak fekvő kerékpáros stressz echokardiográfiát, kontrasztos echokardiográfiát vagy CMR-t
  • Hemodinamikailag jelentős szívbillentyű-betegségben vagy aritmiában szenvedő betegek
  • Olyan betegek, akiknek kórelőzményében akut szívinfarktus vagy pangásos szívelégtelenség szerepel 35%-nál kevesebb bal kamrai ejekciós frakcióval
  • Azok a betegek, akiknek az elmúlt 6 hónapban agyi érrendszeri balesetük volt
  • Tervezett vagy tervezett műtét a következő 6 hónapban
  • Krónikus májcirrhosisban szenvedő betegek
  • Kontrasztanyagra allergiás betegek (pl. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Fabry-betegség
Fabry-kóros betegek, akiket enzimvizsgálat és génvizsgálat igazolt
Egyéb: Echokardiográfia
LV örvényáramlás az echokardiográfiában

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
csúcsterhelés E/E' diasztolés stressz echokardiográfiával
Időkeret: 1 év
Változás a kiindulási értékhez képest a csúcsterhelésben E/E' diasztolés stressz echokardiográfiával
1 év
globális longitudinális nyúlás
Időkeret: 1 év
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
extracelluláris térfogat CMR-rel
Időkeret: 1 év
Változások az extracelluláris térfogatban az alapvonalhoz képest CMR (T1 térképezés) alapján 1 éves követés után
1 év
a nyugalmi LV diasztolés funkció mértékének értékelése
Időkeret: 1 év
Változások az alapvonalhoz képest a nyugalmi LV diasztolés funkció mértékének értékelésében
1 év
életminőség kérdőív segítségével
Időkeret: 1 év
Változások az alapvonalhoz képest az életminőségben kérdőív segítségével
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Yonsei University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 12.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. január 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2025. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 23.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 23.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 4-2017-0471

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a Echokardiográfia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Colombia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel