Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkning af Agalsidase Alfa-terapi på hjertefunktion hos patienter med Fabrys kardiomyopati

23. juni 2021 opdateret af: Yonsei University

Virkning af Agalsidase Alfa-terapi på hjertefunktion hos patienter med Fabrys kardiomyopati (ACTION-Fabry-forsøg)

Studiedesign: Dette er et observationsstudie. Ingen behandling eller intervention vil blive tildelt forsøgspersonerne. Alle patienter vil modtage fuld standardbehandling samtidig med medicin til behandling af deres hjertesygdom. 25 patienter med genetisk bekræftet Anderson-Fabry sygdom, som har en plan om at starte ERT med Agalsidase Alfa, vil gennemgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og efter 1 års behandling med ERT med Agalsidase Alfa til opfølgning -op.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

  1. Formål - Formålet med denne undersøgelse er at evaluere indvirkningen af ​​ERT med Agalsidase Alfa på LV diastolisk funktion og flow hos patienter med Fabrys kardiomyopati ved hjælp af LV 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow og CMR.

  2. Primært/sekundært endepunkt 1) Primært endepunkt:

    • Ændring fra baseline i peak træning E/E' ved diastolisk stress-ekkokardiografi, globale longitudinelle belastning og LV vortex flow parametre ved 1 år 2) Sekundære endepunkter:

    • Ændringer fra baseline i ekstracellulært volumen ved CMR (T1-kortlægning) ved 1 års opfølgning

      • Ændringer fra baseline i evaluering af graden af ​​den hvilende LV diastoliske funktion

        • Ændringer fra baseline i andre ekko-parametre; LV masseindeks, reduktion af peak træning E/E prime ved 1 års opfølgning

          • Ændringer fra baseline i livskvalitet ved brug af spørgeskema ⑤ Ændring fra baseline i peak VO2, træningstid, AT ved diastolisk stress ekkokardiografi ved 1 års opfølgning ⑥ Ændring i T1 baseline (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms), T1 postkontrast (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) ved CMR
  3. Undersøgelsesmetoder 1) Undersøgelsesdesign: Dette er et observationsstudie. Ingen behandling eller intervention vil blive tildelt forsøgspersonerne. Alle patienter vil modtage fuld standardbehandling samtidig med medicin til behandling af deres hjertesygdom. 25 patienter med genetisk bekræftet Anderson-Fabry sygdom, som har en plan om at starte ERT med Agalsidase Alfa, vil gennemgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og efter 1 års behandling med ERT med Agalsidase Alfa til opfølgning -op.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Telefonnummer: 82-2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Rekruttering
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter i alderen 16 ~ 75 år med Fabrys sygdom bekræftet ved enzymanalyse og gentest

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alderen 16~75 år med Fabrys sygdom bekræftet ved enzymassay og gentest
  • Patienter, der har LVH i 2D-ekkokardiografi (ende diastolisk septum og posterior vægtykkelse ≥ 12 mm) eller patienter, der viser sig med hjerteforandringer (indikerende sygdomsprogression såsom nedsat global longitudinel belastning på 2D-stammeekkokardiografi eller lav native T1-kortlægning på CMR)
  • Patienterne gav skriftligt informeret samtykke til at deltage i denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikation for enzymerstatningsbehandling med Agalsidase Alfa
  • Patienter, der ikke kan modtage liggende cykelstressekkokardiografi, kontrastekkokardiografi eller CMR
  • Patienter med hæmodynamisk signifikant hjerteklapsygdom eller arytmier
  • Patienter, som har haft akut myokardieinfarkt eller kongestiv hjertesvigt med reduceret LV ejektionsfraktion på mindre end 35 %
  • Patienter, der havde haft en cerebrovaskulær ulykke inden for de foregående 6 måneder
  • Planlagt eller planlagt operation inden for de næste 6 måneder
  • Patienter med kronisk levercirrhose
  • Patienter, der er allergiske over for kontrastmidler (f. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Fabrys sygdom
Fabrys sygdom patienter, som blev bekræftet ved enzymanalyse og genundersøgelse
Andet: Ekkokardiografi
LV vortex flow i ekkokardiografi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
topøvelse E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 1 år
Ændring fra baseline i spidsbelastning E/E' ved diastolisk stress-ekkokardiografi
1 år
global langsgående belastning
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ekstracellulært volumen ved CMR
Tidsramme: 1 år
Ændringer fra baseline i ekstracellulært volumen ved CMR (T1-kortlægning) ved 1 års opfølgning
1 år
evaluering af graden af ​​den hvilende LV diastoliske funktion
Tidsramme: 1 år
Ændringer fra baseline i evaluering af graden af ​​den hvilende LV diastoliske funktion
1 år
livskvalitet ved hjælp af spørgeskema
Tidsramme: 1 år
Ændringer fra baseline i livskvalitet ved hjælp af spørgeskema
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Yonsei University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. januar 2025

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

26. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4-2017-0471

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Ekkokardiografi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner