Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние терапии агалсидазой альфа на функцию сердца у пациентов с кардиомиопатией Фабри

23 июня 2021 г. обновлено: Yonsei University

Влияние терапии агалсидазой альфа на сердечную функцию у пациентов с кардиомиопатией Фабри (исследование ACTION-Fabry)

Дизайн исследования: это обсервационное исследование. Субъектам не будет назначено никакое лечение или вмешательство. Все пациенты будут получать полный стандарт медицинской помощи, сопутствующие лекарства для лечения их сердечного заболевания. 25 пациентов с генетически подтвержденной болезнью Андерсона-Фабри, которые планируют начать ФЗТ с агалсидазой альфа, пройдут 2D-нагрузку, диастолическую стресс-эхокардиографию, анализ вихревого потока ЛЖ и МРТ исходно и через 1 год лечения ФЗТ с агалсидазой альфа для последующего наблюдения. -вверх.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

  1. Цели. Целью данного исследования является оценка влияния ФЗТ с агалсидазой альфа на диастолическую функцию и кровоток ЛЖ у пациентов с кардиомиопатией Фабри с использованием двухмерной деформации ЛЖ, диастолической стресс-эхокардиографии, вихревого потока ЛЖ и МРТ.

  2. Первичная/дополнительная конечная точка 1) Первичная конечная точка:

    • Изменение пиковой нагрузки E/E' по сравнению с исходным уровнем по диастолической стресс-эхокардиографии, общему продольному растяжению и параметрам вихревого потока ЛЖ через 1 год 2) Вторичные конечные точки:

    • Изменения внеклеточного объема по сравнению с исходным уровнем по данным CMR (картирование T1) через 1 год наблюдения

      • Изменения по сравнению с исходным уровнем в оценке степени диастолической функции ЛЖ в покое

        • Изменения других эхо-параметров по сравнению с исходным уровнем; Индекс массы ЛЖ, снижение пиковой нагрузки E/E Prime через 1 год наблюдения

          • Изменения качества жизни по сравнению с исходным уровнем с использованием опросника ⑤ Изменение по сравнению с исходным уровнем пикового VO2, времени физической нагрузки, AT по данным диастолической стресс-эхокардиографии через 1 год наблюдения ⑥ Изменение исходного уровня T1 (мио, мс) и исходного уровня T1 (кровь, мс), T1 постконтрастный (мио, мс) и исходный уровень Т1 (кровь, мс) по CMR
  3. Методы исследования 1) Дизайн исследования: Это обсервационное исследование. Субъектам не будет назначено никакое лечение или вмешательство. Все пациенты будут получать полный стандарт медицинской помощи, сопутствующие лекарства для лечения их сердечного заболевания. 25 пациентов с генетически подтвержденной болезнью Андерсона-Фабри, которые планируют начать ФЗТ с агалсидазой альфа, пройдут 2D-нагрузку, диастолическую стресс-эхокардиографию, анализ вихревого потока ЛЖ и МРТ исходно и через 1 год лечения ФЗТ с агалсидазой альфа для последующего наблюдения. -вверх.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

25

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Номер телефона: 82-2-2228-8443
  • Электронная почта: grhong@yuhs.ac

Места учебы

  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Рекрутинг
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты в возрасте от 16 до 75 лет с болезнью Фабри, подтвержденной ферментативным анализом и генным тестом.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты в возрасте от 16 до 75 лет с болезнью Фабри, подтвержденной ферментативным анализом и генным тестом.
  • Пациенты с ГЛЖ по данным 2D-эхокардиографии (конечная диастолическая перегородка и толщина задней стенки ≥ 12 мм) или пациенты с сердечными изменениями (свидетельствующими о прогрессировании заболевания, такими как снижение глобальной продольной деформации по данным 2D-ЭхоКГ с нагрузкой или низкий нативный Т1 на МРТ)
  • Пациенты предоставили письменное информированное согласие на участие в этом исследовании

Критерий исключения:

  • Противопоказания к заместительной ферментной терапии препаратом Агалсидаза Альфа.
  • Пациенты, которые не могут пройти стресс-эхокардиографию на велосипеде в положении лежа, контрастную эхокардиографию или МРТ.
  • Пациенты с гемодинамически значимыми клапанными пороками сердца или аритмиями
  • Пациенты с острым инфарктом миокарда или застойной сердечной недостаточностью в анамнезе со сниженной фракцией выброса ЛЖ менее 35%.
  • Пациенты, перенесшие любое нарушение мозгового кровообращения в предшествующие 6 мес.
  • Запланированная или планируемая операция в ближайшие 6 месяцев
  • Больные хроническим циррозом печени
  • Пациенты с аллергией на контрастное вещество (например, Definity®, Lantheus Medical Imaging, Северная Биллерика, Массачусетс, США)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Болезнь Фабри
Пациенты с болезнью Фабри, подтвержденные ферментативным анализом и генным исследованием
Другой: Эхокардиография
Вихревой поток ЛЖ в эхокардиографии

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
пиковая нагрузка E / E 'по диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: 1 год
Изменение пиковой нагрузки E/E' по сравнению с исходным уровнем по данным диастолической стресс-эхокардиографии
1 год
общая продольная деформация
Временное ограничение: 1 год
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
внеклеточный объем по CMR
Временное ограничение: 1 год
Изменения внеклеточного объема по сравнению с исходным уровнем по данным CMR (картирование T1) через 1 год наблюдения
1 год
оценка степени диастолической функции ЛЖ в покое
Временное ограничение: 1 год
Изменения по сравнению с исходным уровнем в оценке степени диастолической функции ЛЖ в покое
1 год
качество жизни с помощью анкеты
Временное ограничение: 1 год
Изменения качества жизни по сравнению с исходным уровнем с использованием опросника
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Yonsei University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 июля 2017 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 января 2025 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июня 2021 г.

Последняя проверка

1 июня 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 4-2017-0471

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Эхокардиография

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Congo

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться